e-med-isral-ribbon

Endocrinology other

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן זריקה חד-שבועית לטיפול בחסר הורמון גדילה בילדים (מתוך הודעת ה-FDA)

FDA

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור זריקה ראשונה מסוגה של הורמון גדילה פעם בשבוע לילדים עם חסר הורמון גדילה.

התכשיר Lonapegsomatropin (Skytrofa) מאושר לילדים במשקל של לפחות 11.5 ק”ג עם כישלון גדילה עקב הפרשה לא-מספקת של הורמון גדילה אנדוגני.

האישור הנוכחי מספק לילדים עם חסר הורמון גדילה ולבני המשפחה שלהם אפשרות טיפול חשובה. במחקרים השוואתיים, מתן התכשיר החד-שבועי הדגימה גדילה מהירה יותר לגובה לאחר 52 שבועות, בהשוואה ל-Somatropin. מתן הטיפול פעם בשבוע עשוי להפחית את נטל הטיפול ולהוות תחליף אפשרי למתן יומי של זריקות הורמון גדילה, אשר היוו את הטיפול המקובל במשך למעלה משלושה עשורים.

האישור כולל מתן הטיפול באמצעות מזרק אוטומטי ובאמצעות מחסנית, לאחר הוצאה תחילה מהמקרר, כך שבני המשפחה יכולים לאחסן את התרופה בטמפרטורת החדר למשך עד שישה חודשים.

האישור הנוכחי של Skytrofa מבוסס על תוצאות מחקר heiGHt Trial, מחקר בשלב 3 שערך השוואה בין מתן חד-שבועי של Skytrofa אל מול טיפול יומי ב-Genotropin ב-161 ילדים עם חסר הורמון גדילה, שלא קיבלו טיפול קודם. התוצא העיקרי היה מהירות הגדילה לגובה השנתית לאחר 52 שבועות עם מתן טיפול שבועי לעומת טיפול יומי בהורמון גדילה. תוצאי סיום אחרים כללו בין היתר אירועים חריגים, תגובות באתר הזריקה, היארעות נוגדנים כנגד הורמון גדילה הומאני ומהירות גדילה לגובה בשנה.

לאחר 52 שבועות, ההבדל בין הטיפול במהירות הגדילה לגובה בשנה עמד על 0.9 ס”מ בשנה (11.2 ס”מ בשנה עם Skytrofa, בהשוואה ל-10.3 ס”מ בשנה עם טיפול יומי ב-Genotropin). הממצאים ענו על התוצא העיקרי של העדר-נחיתות במהירות הגדילה לגובה בשנה עם Skytrofa והדגימו עוד גדילה שנתית לגובה שהייתה מהירה יותר עם Skytrofa לאחר 52 שבועות, בהשוואה להורמון גדילה יומי, עם פרופיל בטיחות דומה.

לא תועדו אירועים חריגים חמורים או הפסקת טיפול ב-Skytrofa. תופעות הלוואי הנפוצות בילדים כללו זיהום, שיעול, בחילות והקאות, דימום, שלשול, כאבי בטן וכאבי מפרקים ודלקות מפרקים. בשתי זרועות המחקר, החוקרים זיהו היארעות נמוכה של נוגדנים לא-מנטרלים זמניים כנגד הורמון גדילה הומאני ולא תוארו מקרים בהם הנוגדנים נותרו לאורך זמן.

מהסוכנות נמסר כי תתכן אינטראקציה בין Skytrofa ובין טיפול בגלוקוקורטיקואידים, טיפול פומי באסטרוגן, אינסולין ותכשירים אחרים לאיזון רמות הסוכר בדם.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Darzalex Faspro לטיפול במיאלומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Darzalex Faspro לטיפול במיאלומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הרחבת ההתוויה למתן Darzalex Faspro (או Daratumumab ו-Hyaluronidase-fihj) בשילוב עם Bortezomib, Lenalidomide ו-Dexamethasone כטיפול אינדוקציה ומיצוק בחולים מתאימים להשתלה עם אבחנה חדשה של מיאלומה נפוצה. האישור התקבל לאחר סקירה מועדפת ומבוסס על נתוני יעילות ובטיחות ממחקר PERSEUS בתווית-פתוחה, שכלל 709 חולים מתחת לגיל 70 שנים […]

  • הנציבות האירופית אישרה את Faricimab לטיפול בחסימת וריד רשתית (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית אישרה את Faricimab לטיפול בחסימת וריד רשתית (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית (European Commission) אישרה את הטיפול ב- Faricimabבחולים עם הפרעת ראיה משנית לבצקת מקולארית עקב חסימת וריד רשתית, כך על-פי הודעה לעיתונות מטעם חברת התרופות רוש. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Faricimab לטיפול בבצקת מקולארית לאחר חסימת וריד רשתית במהלך חודש אוקטובר בשנת 2023. דובר של חברת התרופות מסר […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול אימונותרפי כנגד סרקומה סינוביאלית מתקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול אימונותרפי כנגד סרקומה סינוביאלית מתקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל-Afamitresgene Autoleucel לטיפול בחלק מהמבוגרים עם סרקומה סינוביאלית לא-נתיחה או גרורתית. ההתוויה החדשה נוגעת לחולים שקיבלו בעבר טיפול כימותרפי, נמצאו חיוביים ל-HLA-A*02:01P, HLA-A*02:02P, HLA-A*02:03P, או HLA-A*02:06P ובהם הגידול הדגים ביטוי אנטיגן MAGE-A4. Afamitresgene Autoleucel הינו טיפול אימונותרפי מבוסס תאי T מכוון גנטית ל-MAGE-A4 (או […]

  • האם יש תועלת לאיזון אינטנסיבי של רמות הסוכר בדם במבוגרים במצב קשה? (NEJM Evidence)

    האם יש תועלת לאיזון אינטנסיבי של רמות הסוכר בדם במבוגרים במצב קשה? (NEJM Evidence)

    איזון אינטנסיבי של רמות הסוכר בדם אינו מפחית את הסיכון לתמותה בחולים במצב קריטי, בהשוואה לאיזון קונבנציונאלי של רמות הסוכר בדם. מנגד, מהנתונים שפורסמו בכתב העת NEJM Evidence עולה כי איזון הדוק של משק הסוכר מעלה פי שלוש את הסיכון להיפוגליקמיה חמורה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לא ידוע אם איזון הדוק של משק הסוכר […]

  • האם מגנזיום סולפט משפר הקלה בכאב משנית לאבני כליות? (Ann Emerg Med)

    האם מגנזיום סולפט משפר הקלה בכאב משנית לאבני כליות? (Ann Emerg Med)

    הוספת מגנזיום סולפט לטיפול ב-Diclofenac מובילה להקלה גדולה יותר בכאב לעומת מתן Diclofenac לבדו בחולים בחדרי מיון עם כאב חד משנית לאבני כליה, אם כי התועלת של הוספת מגנזיום סולפט לא הייתה מובהקת סטטיסטית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Annals of Emergency Medicine. המחקר הפרוספקטיבי, כפל-סמיות, באקראי, נערך בין נובמבר 2022 ועד אוגוסט […]

  • הופעת סוכרת בילדות מלווה בסיכון מוגבר להפרעות פסיכיאטריות בגיל מבוגר (Nat Mental Health)

    הופעת סוכרת בילדות מלווה בסיכון מוגבר להפרעות פסיכיאטריות בגיל מבוגר (Nat Mental Health)

    במאמר שפורסם בכתב העת Nature Mental Health מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים המפתחים סוכרת מסוג 1 במהלך הילדות מצויים בסיכון מוגבר למספר הפרעות פסיכיאטריות בשלב מאוחר יותר בחייהם, כולל הפרעות חרדה ושימוש בחומרים. מחקרים קודמים הדגישו את הקשר בין הפרעות פסיכיאטריות ובין סוכרת במגוון קבוצות גיל, אך אלו כללו הגדרה […]

  • היעילות והבטיחות של Atogepant למניעת מיגרנה (J Headache Pain)

    היעילות והבטיחות של Atogepant למניעת מיגרנה (J Headache Pain)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Headache and Pain מדווחים חוקרים מסין על תוצאות מטה-אנליזה חדשה, מהן עולה כי Atogepant (קיוליפטה) מהווה טיפול יעיל ונסבל היטב למניעת מיגרנה, כולל מיגרנה אפיזודית וכרונית. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון באופן שיטתי את היעילות והבטיחות של Atogepant, אנטגוניסט של CGRP, למניעת מיגרנה על-בסיס תוצאות מחקרים אקראיים ומבוקרים. החוקרים […]

© ‫ אי-מד שיווק רפואי בע”מ
 כל הזכויות שמורות
09-765-8233 

 

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
עדיין לא מנוי/ה ונמנה/ת על הצוות הרפואי? מוזמן/ת לבצע הרשמה כאן
להרשמה לאתר
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה