Endocrinology other

חשיבות Agalsidase-Beta במניעת התקדמות מחלת Fabry (מתוך Ann Intern Med)

ממחקר חדש, שפורסם ב-Annals of Internal Medicine, עולה כי טיפול ב- Agalsidase-Beta (פבריזים) מאט את התקדמות הנזק האורגני בחולים עם מחלת Fabry מתקדמת. מחלת פאברי היא מחלת אגירה ליפוזומלית נדירה, הקשורה בכרומוזום X, ונובעת מחסר של Alpha-Galactosidase A. שכיחות המחלה עודמת על 1/117,000 לידות חי. חומרת המחלה משתנה בהתאם לדרגת החסר, אך מרבית החולים יסבלו בסופו של דבר מנזק לכליות, לב, ולאיברים אחרים, מעטים ישרדו מעבר לעשור החמישי.

מתן האנזים הספציפי המעורב במחלה הקל על הצטברות הסובסטרטים של האנזים, ואושר לשימוש. המחקר נועד לבחון אם הטיפול יוכל לשפר את התוצאות הקליניות. במחקר השתתפו 82 מבוגרים עם מחלת פאברי מתקדמת (גיל ממוצע 45) ומעורבות כלייתית קלה עד בינונית. החולים טופלו ב- Agalsidase-Beta במינון 1 מ”ג לק”ג, או פלסבו (בשיעור של 2:1) כל שבועיים, במשך עד 35 חודשים (חציון של 18.5 חודשים). המדד העיקרי של המחקר היה הזמן עד לאירוע קליני ראשון (אירוע כלייתי, לבבי, או צרברווסקולרי, או תמותה).

מבין 82 החולים שגוייסו למחקר, 6 פרשו לפני השגת המדד הסופי, 74 נצמדו לפרוטוקול המחקר. מספר גדול יותר באופן משמעותי של חולים בקבוצת הפלסבו השיגו את נקודת היעד, 13 מבין 31 החולים בקבוצת הפלסבו, בהשוואה ל-14 מ-51 החולים קבוצת ההתערבות (42% לעומת 27%).

מניתוח התוצאות עולה כי Agalsidase-Beta האריך את הזמן עד לאירוע קליני ראשון, בהשוואה לפלסבו, אולם ההבדל לא היה בעל משמעות סטטיסטית (HR=0.47,  95% CI = 0.21-1.03,  p=0.06), האירוע השכיח ביותר היה הרעה של התפקוד הכלייתי. שני הטיפולים נסבלו היטב, כאשר תופעת הלוואי השכיחה ביותר היתה תגובה קלה עד בינונית בלבד לעירוי.

החוקרים מסכמים כי Agalsidase-Beta יכול להאט את התקדמות הסיבוכים הקשים של מחלת פאברי, גם בחולים עם נזק כלייתי גלוי. הם מציינים מספר מגבלות של המחקר, כולל גודל המדגם הקטן, והצורך בהכללת חולים קשים בכדי להוכיח השפעה קלינית כלשהי במסגרת זמן סבירה. הם מציעים כי יתרונות הטיפול צפויות להיות גדולות יותר, באם הטיפול יחל בשלב מוקדם יותר של המחלה, וכן כי יש לנסות טיפולים תרופתיים להגנה על התפקוד הכלייתי, דוגמאת מעכבי ACE.

במאמר מערכת נלווה צויין כי המחקר מציג התפתחות מבטיחות נוספות במחלה זו, כולל מדדים פשוטים דוגמאת שינוי משטר האינפוזיה בכדי להגביר את קליטת האנזים בתאים וברקמות.

Ann Intern Med 2007; 146: 77-86

לידיעה ב-NELM

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מה בין משך שינה ובין הסיכון למחלת כליות כרונית? (Clin Kidney J)

    מה בין משך שינה ובין הסיכון למחלת כליות כרונית? (Clin Kidney J)

    מהערכת הקשר בין משך השינה ובין הסיכון למחלת כליות כרונית עולה כי הן משך שינה קצר משבע שעות והן משך שינה ארוך משמונה שעות מלווים בעליה משמעותית בסיכון למחלת הכליות, כך מדווחים חוקרים במאמר חדש שפורסם בכתב העת Clinical Kidney Journal. מהנתונים בספרות הרפואית עולה כי משך שינה ואיכותה עשויים להשפיע על הסיכון למחלת כליות […]

  • ההשפעה של Rituximab על תפקוד כלייתי בחולים עם נפרופתיה ממברנוטית (Clin Kidney J)

    ההשפעה של Rituximab על תפקוד כלייתי בחולים עם נפרופתיה ממברנוטית (Clin Kidney J)

    טיפול ב- Rituximab הפחית משמעותית את קצב הידרדרות תפקוד כלייתי בחולים עם נפרופתיה ממברנוטית (Membranous Nephropathy) פעילה, כולל באלו לאחר טיפול קודם לדיכוי חיסוני או עם תפקוד כלייתי התחלתי ירוד, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Clinical Kidney Journal. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חולים עם נפרופתיה ממברנוטית ותפקוד כלייתי ירוד או מחלה […]

  • חשיבות Asprosin בחולים עם סוכרת מסוג 2 ותסמונת מטבולית (Diabetes Metab Syndr)

    חשיבות Asprosin בחולים עם סוכרת מסוג 2 ותסמונת מטבולית (Diabetes Metab Syndr)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Diabetes & Metabolic Syndrome עולה כי רמות Asprosin  בדם גבוהות יותר משמעותית בחולים עם סוכרת מסוג 2, תסמונת מטבולית, או השמנת-יתר, בהשוואה לביקורות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Asprosin הינו מועמד אפשרי לשמש כטיפול בהפרעות מטבוליות ואנדוקריניות. מטרת הסקירה השיטתית ומטה-אנליזה זו הייתה לאסוף את העדויות בספרות הרפואית אודות […]

  • לטיפול ב-Dapagliflozin השפעה מגנה אפשרית במבוגרים עם מחלת כליות כרונית משנית ל-ADPKD (מתוך Clin Kidney J)

    לטיפול ב-Dapagliflozin השפעה מגנה אפשרית במבוגרים עם מחלת כליות כרונית משנית ל-ADPKD (מתוך Clin Kidney J)

    לטיפול ב- Dapagliflozin(פורסיגה) השפעה מגנה אפשרית על התפקוד הכלייתי בחולים עם מחלת כליות כרונית משנית ל-ADPKD (או Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease), כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Clinical Kidney Journal. החוקרים מסבירים כי בחולים עם ADPKD מתן מעכבי SGLT-2 צפוי להגן על הכליות הודות להפחתת לחץ הדם, עידוד ירידה במשקל ושינוי במטבוליזם, […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Fabhalta לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Fabhalta לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Fabhalta להפחתת פרוטאינוריה בחולים עם מחלת כליות מסוג IgA Nephropathy. הטיפול ב- Fabhalta כבר מאושר לשימוש בחולים מבוגרים עם המוגלובינוריה לילית התקפית (או Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria). עם הרחבת האישור כעת, Fabhalta תתחרה מול Tarpeyo ו-Filspari. המומחים מסבירים כי IgA Nephropathy, הפוגעת בעיקר במבוגרים צעירים, […]

  • רמות ויטמין D נמוכות עלולות להחמיר תסמיני גסטרופרזיס (Dig Dis Sci)

    רמות ויטמין D נמוכות עלולות להחמיר תסמיני גסטרופרזיס (Dig Dis Sci)

    בלמעלה ממחצית מהחולים עם תסמינים של גסטרופרזיס תועדו רמות נמוכות של ויטמין D, אשר נקשרו עם החמרה בבחילות, הקאות, והפרעה בתפקוד נוירו-מוסקולרי של הקיבה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Digestive Diseases and Sciences. במחקר התצפיתי בחנו החוקרים 513 חולים בגילאי 18 שנים ומעלה עם תסמיני גסטרופרזיס, אשר נכללו במאגר Gastroparesis Clinical Research Consortium. […]

  • היעילות והבטיחות של החלפת מעכב DPP-4 לטובת Semaglutide פומי בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetol Int)

    היעילות והבטיחות של החלפת מעכב DPP-4 לטובת Semaglutide פומי בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetol Int)

    במאמר שפורסם בכתב העת Diabetology International מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש מיפן, מהן עולה כי תתכן תועלת להחלפת מעכב DPP-4 לטובת Semaglutide פומי בחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא השיגו את יעדי איזון גליקמי או משקל הגוף. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מעכבי DPP-4 מהווים את משפחת התרופות הפומיות הנפוצה ביותר לשימוש לטיפול בחולי […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה