Cystic Fibrosis

היעילות והבטיחות של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים עם ציסטיק פיברוזיס (The Lancet Respiratory Medicine)

במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine מדווחים חוקרים כי טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor בטוח, נסבל היטב ויעיל בטווח הארוך בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tezacaftor-Ivacaftor הינו טיפול מאושר לציסטיק פיברוזיס, אשר הוכח כבטוח, יעיל ונסבל היטב לאורך 8-24 שבועות במחקרים בשלב 3 שכללו משתתפים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס , הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR או הטרוזיגוטיים למוטאציה זו עם מוטאציה עם תפקוד שיירי. כעת מדווחים החוקרים על הבטיחות והיעילות של הטיפול בטווח הארוך כפי שעולה מנתוני מחקר EXTEND.

מחקר 661-110 היה מחקר בשלב 3, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 170 אתרי מחקר באוסטרליה, אירופה, ישראל וצפון אמריקה. המשתתפים היו בגילאי 12 שנים ומעלה, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR והשלימו אחד משישה מחקרים קודמים להערכת Tezacaftor-Ivacaftor.

תוצא הסיום העיקרי היה בטיחות וסבילות הטיפול. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי בתפקוד הריאתי, מדדים תזונתיים ומדדי תסמינים נשימתיים; התלקחויות ריאתיות ומדדי טיפול תרופתי. ניתוח פוסט-הוק שימש להערכת קצב ההידרדרות בתפקוד הריאתי בחולים שקיבלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במשך עד 120 שבועת אל מול ביקורות תואמות.

המחקר כלל 1,044 משתתפים משישה מחקרים קודמים, מהם 1,042 קיבלו לפחות מנה אחת של תרופת המחקר ונכללו בניתוח להערכת בטיחות הטיפול. אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי תועדו ב-995 חולים (95%); 22 חולים (2%) פיתחו אירועים חריגים על-רקע הטיפול אשר הובילו להפסקת הטיפול ו-351 חולם (34%) פיתחו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול. לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול התרופתי.

בקרב 459 חולים הומוזיגוטיים ו-226 חולים הטרוזיגוטיים שהחלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor תועד שיפור בתוצאי יעילות הטיפול שתאמו למדווח במחקרים המקוריים; השיפור בתפקוד הריאתי ובמדדים תזונתיים עם ירידה בהתלקחויות ריאתיות בקבוצת הטיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במחקרים המקוריים נשמר ברובו במחקר EXTEND למשך 96 שבועות נוספים. מדדים פרמקוקינטיים היו גם כן דומים לאלו שדווחו במחקרים המקוריים.

קצב ההידרדרות השנתי בתפקוד הריאתי היה נמוך ב-61.5% בקרב חולים הומוזיגוטיים שטופלו ב- Tezacaftor-Ivacaftor, בהשוואה לביקורות היסטוריות תואמות שלא קיבלו את הטיפול התרופתי.

ממצאי המחקר תומכים בתועלת הקלינית ארוכת הטווח של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

The Lancet Respiratory Medicine 2021

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    טיפול במינון גבוה של תרופות אנטי-פסיכוטיות, בפרט Quetiapine, Clozapine ו-Olanzapine, מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ריאות בחולים עם סכיזופרניה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. טיפול מונותרפי בתכשירים עם עומס אנטי-כולינרגי גבוה גם מעלה את הסיכון לדלקת ריאות. החוקרים התבססו על מספר מאגרי נתונים ארציים ובחנו את הנתונים אודות חולים שטופלו בשל סכיזופרניה […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    טיפול משולש הכולל מטפורמין, Dapagliflozin ו-Saxagliptin מהווה גישת טיפול יעילה ובטוחה לחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא קיבלו טיפול תרופתי קודם, בהשוואה להגברת עצימות הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ההנחיות הנוכחיות ממליצות על טיפול משולב מוקדם להפחתת הסיכון לסיבוכי סוכרת ומניעת אינרציה קלינית בחולים עם סוכרת מסוג 2. […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים תחת הנשמה פולשנית, טיפול ב- Pantoprazole הפחית משמעותית את הסיכון לדימום משמעותי קלינית מדרכי עיכול עליונות, ללא השפעה משמעותית על הסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לא ידוע אם טיפול במעכבי תעלות מימן מועיל או […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Ustekinumab-ttwe (או Pyzchiva) כתכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (סטלרה) לטיפול במגוון מצבים דלקתיים. בנוסף, הסוכנות קבעה באופן זמני כי התרופה אינה שונה מהתכשיר המקורי וצעד זה יאפשר לרוקחים בארצות הברית להחליף את התכשיר הביוסימילאר בתכשיר המקור ללא תלות במרשם שניתן מהרופא. התכשיר Ustekinumab-ttwe, אנטגוניסט […]

  • האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    בחולים עם מלנומה בשלב III לאחר התערבות ניתוחית, טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib הפחית את הסיכון לתמותה בהיקף של 20% לעומת פלסבו, אם כי התועלת ההישרדות הכוללת לא הייתה מובהקת סטטיסטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine. בחולים עם מוטציית BRAF V600E הטיפול המשולב הפחית את הסיכון […]

  • היעילות והבטיחות של Risankizumab לטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית פעילה (Rheumatology and Therapy)

    היעילות והבטיחות של Risankizumab לטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית פעילה (Rheumatology and Therapy)

    במאמר שפורסם בכתב העת Rheumatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, התומכות ביעילות וסבילות של Risankizumab (סקייריזי) לאורך 100 שבועות, כאשר מרבית החולים שהגיבו לטיפול לאחר 52 שבועות שמרו על התגובה לאורך זמן, ללא סוגיות בטיחות חדשות.   ברקע למחקר מסבירים כי אין נתונים רבים אודות ההשפעה ארוכת הטווח של טיפולים תרופתיים לדלקת […]

  • טיפול ביולוגי לעומת מתוטרקסט מלווה בהיארעות נמוכה יותר של דלקת מפרקים פסוריאטית בחולי פסוריאזיס (Rheumatology and Therapy)

    טיפול ביולוגי לעומת מתוטרקסט מלווה בהיארעות נמוכה יותר של דלקת מפרקים פסוריאטית בחולי פסוריאזיס (Rheumatology and Therapy)

    במאמר שפורסם בכתב העת Rheumatology and Therapy מדווחים חוקרים מישראל על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפולים ביולוגיים מלווים בהיארעות נמוכה יותר של דלקת מפרקים פסוריאטית (Psoriatic Arthritis) לעומת מתוטרקסט בחולים עם פסוריאזיס, כאשר טיפול מקומי מלווה בשיעורי ההיארעות הנמוכים ביותר של דלקת מפרקים פסוריאטית. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתוני מאגר נתונים ישראלי […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Donanemab לטיפול במחלת אלצהיימר מוקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Donanemab לטיפול במחלת אלצהיימר מוקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Donanemab, תכשיר כנגד-עמילואיד, הניתן פעם כעירוי תוך-ורידי אחת לחודש למבוגרים עם מחלת אלצהיימר תסמינית בשלב מוקדם, כולל ליקוי קוגניטיבי קל או דמנציה קלה עם הוכחה פתולוגית לעמילואיד. המומחים מסבירים כי Donanemab אחת לחודש הינו הטיפול הראשון והיחיד כנגד נגעי עמילואיד עם הוכחות התומכות […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה