Cirrhosis

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Elafibranor לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מואץ של Elafibranor לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה (Primary Biliary Cirrhosis) בשילוב עם Ursodeoxycholic Acid (או UDCA) במבוגרים שלא הגיבו היטב ל-UDCA או כטיפול מונותרפי בחולים שאינם סובלים את הטיפול ב-UDCA.

המומחים מסבירים כי שחמת ראשונית של דרכי המרה הינה מחלת כבד נדירה וכרונית ההורסת את צינוריות המרה התוך-אונתיות ומובילה לכולסטאזיס ופיברוזיס כבדי. ללא טיפול, המחלה עלולה להחמיר עם הזמן ולהוביל לשחמת והשתלת כבד, כאשר בחלק מהמקרים תתכן תמותה מוקדמת. שחמת ראשונית של דרכי המרה פגעת גם באיכות החיים של החולים, כאשר רבים סובלים מעייפות וגרד.

Elafibranor הינו תכשיר פומי הפועל כאגוניסט משולב ל-PPAR (או Peroxisome Proliferator -Activated Receptor) מסוג אלפא ומסוג דלתא והינו הטיפול התרופתי הראשון מזה כעשור שאושר לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה.

האישור המואץ של Elafibranor לשחמת ראשונית של דרכי המרה מבוסס על תוצאות מחקר ELATIVE, מחקר בשלב 3 שתוצאותיו פורסמו בשנה שעברה ב-New England Journal of Medicine. במסגרת המחקר חולקו באקראי חולים עם שחמת ראשונית של דרכי המרה ותגובה לא-מספקת או תופעות לוואי בלתי-מתקבלות ל-UDCA לקבלת Elafibranor פעם ביום או פלסבו. התוצא העיקרי היה תגובה ביוכימית, אשר הוגדר בנוכחות רמות פוספטזה בסיסית מתחת לפי 1.67 מהטווח העליון של הטווח התקין, עם ירידה של לפחות 15% מתחילת המחקר, כמו גם רמות בילירובין תקינות.

מהנתונים אודות 161 חולים עלה כי 55 מבין 108 חולים שטופלו ב- Elafibranor (51%) השיגו תגובה ביוכימית, זאת בהשוואה ל-2 מבין 53 מטופלים בזרוע הפלסבו (4%). לאחר 52 שבועות, רמות פוספטזה בסיסית התנרמלו ב-15% מהחולים בזרוע Elafibranor, ללא מקרים דומים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות של Elafibranor, אשר דווחו בלפחות 10% מהמשתתפים במחקר, כללו עליה במשקל, כאבי בטן, שלשול, בחילות והקאות. הטיפול ב- Elafibranor אינו מומלץ לחולים עם שחמת כבד לא-מפוצה.

בשורה התחתונה, Elafibranor מהווה טיפול קו-שני יעיל בחולים עם שחמת ראשונית של דרכי המרה עם פרופיל סיכון תועלת חיובי. האישור הנוכחי של הטיפול יסייע לרופאים לתת מענה לחולים רבים בהם לא היו אפשרויות טיפול נוספות.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • בנשים עם מחלת כבד אוטואימונית סיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם (מתוך כנס ה-DDW)

    בנשים עם מחלת כבד אוטואימונית סיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם (מתוך כנס ה-DDW)

    בנשים עם מחלת כבד אוטואימונית ייתכן סיכון מוגבר לסיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-Digestive Disease Week. באופן ספציפי יותר, תעד סיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם בנשים עם דלקת כבד אוטואימונית (Autoimmune Hepatitis) ודלקת ראשונית של דרכי המרה (Primary Biliary Cholangitis). החוקרים השלימו מחקר עוקבה רב-מרכזי, רטרוספקטיבי, […]

  • האם הנקה בינקות מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות סרטן מעי גס ורקטום בבגרות? (Clin Gastroenterol Hepatol)

    האם הנקה בינקות מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות סרטן מעי גס ורקטום בבגרות? (Clin Gastroenterol Hepatol)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology עולה כי במבוגרים אשר ניזונו מהנקה בינקות ייתכן סיכון מוגבר לאבחנה של סרטן מעי גס ורקטום בבגרות, כולל במבוגרים צעירים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עוד ועוד עדויות מצביעות על החשיבות של גורמי חשיפה במהלך ההיריון ובשלב מוקדם במהלך החיים ובין הסיכון להתפתחות סרטן מעי […]

  • מזון אולטרה-מעובד מלווה בסיכון מוגבר לעצירות (Clinical Gastroenterological and Hepatology)

    מזון אולטרה-מעובד מלווה בסיכון מוגבר לעצירות (Clinical Gastroenterological and Hepatology)

    צריכת מזון אולטרה-מעובד ומזון מלווה בסיכון מוגבר להופעת עצירות ואילו צריכת מזון מעובד מינימאלית מלווה בסיכון נמוך יותר לעצירות, כאשר ההשפעה של עיבוד המזון אינה תלויה באיכות הרכב התזונה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי צריכה מוגזמת של מזון אולטרה-מעובד נקשה עם הפרעה בתנועתיות המעי. […]

  • תוצאות מבטיחות ל- Licaminlimab להקלה על סימני עין יבשה (מתוך הודעת חברת Oculis)

    תוצאות מבטיחות ל- Licaminlimab להקלה על סימני עין יבשה (מתוך הודעת חברת Oculis)

    טיפול ב- Licaminlimab כנגד מחלת עין יבשה הוביל לשיפור בסימנים רבים של המחלה, עם תועלת בולטת יותר בחולים עם סמן גנטי TNFR1, כך עולה מתוצאות מחקר בשלב 2b לפי הודעה לעיתונות מטעם חברת Oculis. מחברת התרופות נמסר כי הם מתרגשים מאוד מהתוצאות לפיהן Licaminlimab, תכשיר בעל מנגנון פעולה כפול עם פעילות נוגדת-דלקת ונוגדת-אפופטוזיס, פועל כנגד […]

  • הנציבות האירופית אישרה את משלב Capivasertib עם Fulvestrant לטיפול בסרטן שד מתקדם (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית אישרה את משלב Capivasertib עם Fulvestrant לטיפול בסרטן שד מתקדם (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית (European Commission) הודיעה על אישור משלב Capivasertib (טרוקאפ) עם Fulvestrant (פסלודקס) לטיפול בנשים עם סרטן שד חיובי לקולטנים לאסטרוגן, שלילי ל-HER2, מתקדם-מקומית או גרורתי עם שינויים ב-PIK3CA, AKT1 ו/או PTEN, לאחר עדות להישנות או התקדמות מחלה תחת טיפול הורמונאלי. המומחים מסבירים כי סרטן שד הינה המחלה הממארת הנפוצה ביותר בנשים ברחבי אירופה, כאשר […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות של ג'פנטים כטיפול למניעת כאבי ראש בצעירים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-American Headache Society)

    עדויות חדשות תומכות ביעילות של ג'פנטים כטיפול למניעת כאבי ראש בצעירים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-American Headache Society)

    מתוצאות מחקר חדש שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Headache Society עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת ג’פנטים (Gepant) תועלת בהקלה על כאבי ראש בצעירים, לצד תופעות לוואי מעטות ובעצימות קלה-עד-בינונית. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין אפשרויות רבות לטיפול מבוסס-עדויות בילדים והמחקר הנוכחי נועד לספק עדויות עולם-אמיתי לשימוש מחוץ להתוויות המאושרות של התרופה בילדים. החוקרים […]

  • הנציבות האירופית אישרה את Efanesoctocog Alfa לטיפול בחולי המופיליה A (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית אישרה את Efanesoctocog Alfa לטיפול בחולי המופיליה A (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית (European Commission) העניק אישור שיווק למתן Efanesoctocog Alfa לטיפול ומניעת דימומים וטיפול מונע בתר-ניתוחי בחולים עם המופיליה A בכל קבוצות הגיל ודרגות חומרת המחלה ההמטולוגית. הנציבות האירופית גם תומכת בהמלצה של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) לתמוך במעמד של Efanesoctocog Alfa כתרומה יתומה, עם אישור שיווק בלעדי לאורך עשר שנים. המומחים מסבירים […]

  • חשיפה למתילפרדניזולון מלווה בסיכון מוגבר לפגיעה באיברים בילדים עם לופוס (מתוך כנס EULAR)

    חשיפה למתילפרדניזולון מלווה בסיכון מוגבר לפגיעה באיברים בילדים עם לופוס (מתוך כנס EULAR)

    הפחתת חשיפה לסטרואידים לטובת טיפול ממוקד יותר עשויה לצמצם את הסיכון לפגיעה באיברים בילדים עם אבחנה של SLE (או Systemic Lupus Erythematosus), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו במהלך כנס EULAR. במסגרת המחקר בחנו החוקרים מליברפול את המשתנים הקליניים, דמוגרפיים ותרפויטיים העשויים להשפיע על הסיכון לנזק ופגיעה בתפקוד איברים בחולים עם לופוס עד גיל 18 שנים.  […]

  • דימום ממערכת העיכול התחתונה (JAMA)

    דימום ממערכת העיכול התחתונה (JAMA)

    דימום ממערכת העיכול התחתונה, המוגדר כהמטוֹכזיה, מהווה חמישית מכלל המקרים של דימום במערכת העיכול בקרב חולים הזקוקים לאשפוז בבית חולים. מאמר סקירה זה הוא סיכום של ההנחיות הקליניות של JAMA שפורסמו באפריל 2024. מתוך הגליון הראשון של מגזין הג'ורנאל קלאב המשולב.

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה