Cholesterol/Lipid disorders

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול ב-Evolocumab לחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית מגיל 10 שנים (מתוך הודעת ה-FDA)

FDA

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Evolocumab (רפאטה) בתוספת לדיאטה וטיפולים אחרים להפחתת רמות LDL בחולם עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית בילדים בגילאי 10 שנים ומעלה.

האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על נתונים ממחקר HAUSER-RCT בשלב 3b, אשר בחן את הבטיחות והיעילות של רפאטה בחולים בגילאי 10-17 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.

בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית שטופלו בזריקה חודשית של רפאטה תועדה ירידה גדולה יותר ברמות LDL ושומנים אחרים לאחר 24 שבועות, בהשוואה לפלסבו.

מחברת התרופות המשווקת את התרופה נמסר כי האישור של רפאטה בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית מהווה אפשרות טיפול חשובה לאוכלוסיה עם רמות כולסטרול גבוהות על-רקע גנטי, שאינם מגיעים לאיזון עם שינוי תזונתי ותכשירים אחרים להפחתת רמות LDL.

על-פי ההודעה לתקשורת, רפאטה אושרה גם כתוספת לטיפולים אחרים להפחתת רמות LDL בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.  יתרה מזאת, הטיפול אושר בעבר לטיפול בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מגיל 13 שנים וכעת זמין לטיפול בילדים מגיל 10 שנים.

מחברת התרופות נמסר כי מאחר והיפרכולסטרולמיה משפחתית בילדים הינה אבחנה שאינה מוכרת היטב ועשויה להוביל למחלת עורקים כלילית מוקדמת, חשוב שיהיו טיפולים נוספים זמינים אשר יובילו להפחתת רמות כולסטרול בדם.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • ניהול סב-ניתוחי של טיפול נוגד קרישה  (JAMA)

    ניהול סב-ניתוחי של טיפול נוגד קרישה  (JAMA)

    מגזין הג'ורנאל קלאב המשולב מס' 3: בקרב מטופלים הנוטלים נוגדי קרישה, הסיכונים הטרומבוטיים מחד גיסא, והדימומיים מאידך גיסא, מתחרים זה בזה ומובילים לתהליך קבלת החלטות מורכב סביב תקופת הניתוח. נביא כאן את ההנחיות של המכללה האמריקנית לרופאי חזה לייעול הניהול הסב-ניתוחי (Perioperative) של טיפול נוגד קרישה. לפי הנחיות אלו, התקופה הסב-ניתוחית מתחילה שבוע לפני ההתערבות, ומסתיימת כ-4 שבועות לאחר מכן.

  • קצב לב מהיר במנוחה מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה ותמותה בחולים עם מחלת כליות כרונית (Sci Rep)

    קצב לב מהיר במנוחה מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה ותמותה בחולים עם מחלת כליות כרונית (Sci Rep)

    קצב לב מהיר יותר במנוחה, גם בטווח התקין, מלווה בסיכון מוגבר לתמותה ואירועים קרדיווסקולאריים בחולים עם מחלת כליות כרונית שאינם תחת טיפולי דיאליזה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Scientific Reports. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קצב לב מהיר במנוחה הינו גורם סיכון בלתי-תלוי לתמותה מכל-סיבה ואירועים קרדיווסקולאריים באוכלוסייה הכללית; עם זאת, הקורלציה […]

  • גורמי סיכון לאירוע מוחי בחולים לאחר תיקון מסתם מיטראלי בצנתור (Am J Cardiol)

    גורמי סיכון לאירוע מוחי בחולים לאחר תיקון מסתם מיטראלי בצנתור (Am J Cardiol)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת American Journal of Cardiology עולה כי בחולים שהופנו לניתוח תיקון מסתם מיטראלי קצה לקצה בצנתור עם MitraClip שיעורים נמוכים של אירוע מוחי, כאשר סיבוך זה מופיע לרוב לאחר השחרור ותוארו בעיקר בחולים עם פרפור פרוזדורים, הפרעה בתפקוד כלייתי, או מדד CHA2DS2-VASc גבוה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות פרופיל […]

  • טיפול בבנזודיאזפינים כנגד אינסומניה מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם (Eur J Prev Cardiol)

    טיפול בבנזודיאזפינים כנגד אינסומניה מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם (Eur J Prev Cardiol)

    טיפול בתרופות ממשפחת בנזודיאזפינים מלווה בסיכון מוגבר למחלת לב כלילית, אי-ספיקת לב ותמותה עקב מחלות לב וכלי דם בקרב חולים עם אינסומניה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת European Journal of Preventive Medicine. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בעבר הוכח כי סוגים מסוימים של תרופות היפנוטיות, כולל בנזודיאזפינים ותכשירים שאינם בנזודיאזפינים (Z-Drugs), עלולים […]

  • שונות רבה בריכוזי המוגלובין מסוכרר מלווה בסיכון מוגבר לסיבוכים בחולים עם פרפור פרוזדורים (Eur J Prev Cardiol)

    שונות רבה בריכוזי המוגלובין מסוכרר מלווה בסיכון מוגבר לסיבוכים בחולים עם פרפור פרוזדורים (Eur J Prev Cardiol)

    במאמר שפורסם בכתב העת European Journal of Preventive Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי שונות רבה יותר בריכוזי המוגלובין מסוכרר מלווה בסיכון מוגבר לתסחיף סיסטמי/אירוע מוחי איסכמי ותמותה מכל-סיבה בחולים עם פרפור פרוזדורים, ללא תלות בנוכחות סוכרת. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הקשר בין שונות בריכוזי המוגלובין מסוכרר ובין הסיכון לסיבוכים […]

  • חשיבות הערכת בריאות העצם בחולים עם מחלת צליאק (Scandinavian Journal of Gastroenterology)

    חשיבות הערכת בריאות העצם בחולים עם מחלת צליאק (Scandinavian Journal of Gastroenterology)

    בחולים עם מחלת צליאק שכיחות גבוהה של אוסטיאופורוזיס ושברים, כאשר מדד FRAX (או Fracture Risk Assessment Tool) עשוי לסייע בהערכת בריאות העצם באוכלוסיית חולים זו, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Scandinavian Journal of Gastroenterology. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 593 מבוגרים מבריטניה עם מחלת צליאק מוכחת בביופסיה. כל המשתתפים עברו בדיקת Dual-Energy X-ray […]

  • תרופות ביולוגיות עשויות להפחית את הסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (RMD Open)

    תרופות ביולוגיות עשויות להפחית את הסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (RMD Open)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת RMD Open עולה קשר בין מדדי דלקת ופעילות דלקת מפרקים שגרונית (Rheumatoid Arthritis) ובין סיכון מוגבר לסיבוכים קרדיווסקולאריים בחולים שאינם תחת טיפול ביולוגי, אך בקרב אלו תחת טיפול ב-Biologic DMARDS, רמז להשפעה מגנה אפשרית של טיפול ביולוגי מפני מחלות לב וכלי דם בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית, גם במקרים בהם […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה