מנהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע על אישור תוספת התוויה לשימוש ב- Evolocumab(רפאטה) וכעת מדובר בתכשיר הראשון ממשפחת מעכבי PCSK9 המאושר למניעת אוטם לבבי, אירוע מוחי ורה-וסקולריזציה כלילית במבוגרים עם מחלה קרדיווסקולארית קיימת.

ה-FDA גם אישר את Evolocumab כתוספת לדיאטה, לבד או בשילוב עם טיפולים אחרים להפחתת רמות שומנים בדם כמו סטטינים, לטיפול במבוגרים עם היפרליפידמיה ראשונית להפחתת רמות LDL בדם.

Evolocumab אושרה בשנת 2015 לשימוש בתוספת לדיאטה וסטטינים במינון נסבל מקסימאלי במבוגרים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית או עדות קלינית למחלה קרדיווסקולארית טרשתית, הנדרשים להפחתה נוספת של רמות LDL. האישור התבסס על נתוני מחקר FOURIER בו הטיפול ב- Evolocumab הפחית את הסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים מג’וריים, בנוסף להפחתה משמעותית של רמות LDL בדם.

המחקר כלל למעלה מ-27,000 משתתפים עם מחלה קרדיווסקולארית טרשתית שכבר נטלו סטטינים ומצא כי בקרב אלו שטופלו ב- Evolocumab במינונים של 140 מ”ג כל שבועיים או 420 מ”ג כל חודש תועדה ירידה של 15% בסיכון לתוצא המשולב שכלל אוטם לבבי, אירועים מוחיים, תמותה קרדיווסקולארית, רה-וסקולריזציה כלילית ואשפוז עקב אנגינה לא-יציבה לאחר 22 חודשים, בהשוואה לאלו שנטלו פלסבו. באשר לתוצא סיום משני עיקרי אוטם לבבי, אירוע מוחי או תמותה קרדיווסקולארית המחקר הדגים ירידה של 20% בסיכון עם הטיפול ב- Evolocumab.

היקף הירידה בסיכון לתוצא העיקרי והתוצא המשני המשולב גדל עם הזמן, כאשר תועלת ניכרת זוהתה כבר לאחר שישה חודשים ונותרה לאורך חציון מעקב של 2.2 שנים.

פרופיל הבטיחות של Evolocumab תאם לפרופיל הבטיחות במחקרים קודמים בחולים אלו, כאשר אירועים חריגים נפוצים כללו סוכרת, נזופרינגיטיס וזיהום בדרכי נשימה עליונות.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ