חלבון PCSK9 הינו אנזים הנקשר ספציפית ל- LDL RECEPTORS בדופן התאים ומלווה אותם, לפירוק אל הליזוזום בתוך תא. במרשמים אפידמיולוגים, נשאי מוטציות אלל חסר תפקוד חלבון זה – (LOSS OF SENSE MUTATION) – הראו רמות נמוכות של LDL CHOLESTEROL (LDL-C ) וירידה בתחלואה כלילית עד 88% בנשאים אפרו אמריקאים וב -47% בנשאים לבנים, לעומת האוכלוסייה עם אלל תקין (ARIC STUDY).
פיתוח נוגדנים מונוקלונלים ל PCSK9 כטיפול להורדת LDL-C מהווים קו טיפולי חדש אשר הוכיח יעלות בהורדת רמת LDL-C ונמצא בטוח לשימוש אנטראלי במחקרים בפאזה 2 ו 3. כמוכן היו גם דיווחים על הורדת תחלואהה קרדיווסקולרית כתוספת לסטטין.
אבולוקומאב (רפאטה) הינו נוגדן אנושי במלואו, אשר מוריד LDL-C בכ- 60% ומשמש כתרופה המתווספת לסטטין עוצמתי במחקר הנוכחי- FOURIER. המחקר אקראי, כפול סמיות מבוקר פלציבו, התבצע ב1242 מרכזים בין לאומיים אשר גייסו 27564 מטופלים יציבים עם מחלה קרדיווסקולרית מוכחת : 80% לאחר אוטם שריר הלב, היתר לאחר אירוע מוחי או מחלת כלי דם פריפרית סימפטומטית, מטופלים בסטטין עוצמתי (שווה ערך לליפיטור 20 מג. או יותר) ובעלי רמת LDL-C מעל 70 מג%. המטופלים הוקצו אקראית לקבל זריקת אבולוקומב (140מג.אחת לשבועיים או 420 מג.אחת לחודש) וסטטין כנגד קבוצת זריקת פלצבו וסטטין.
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!