ממחקר שנערך לאחרונה, עולה כי בערך אחת מכל 5 תרופות שניתנות בהוראת רופא בארה”ב, ניתנות לטיפול במצבים שעבורם לא אושר השימוש בתרופה על ידי ה-FDA. יתר על כן, החוקרים מדווחים כי שלושת רבעי מהמקרים של שימוש זה חסרים תמיכה של עדות מדעית מוצקה בנוגע ליעילות ולבטיחות השימוש. המחקר פורסם בכתב העת הארכיב לרפואה פנימית (the Archives of Internal Medicine ).

החוקרים השתמשו במידע שנאסף במסגרת ה- 2001 National Disease and Therapeutic Index (NDTI), שבו נבחרו אקראית רופאי מרפאות שהתבקשו לדווח על פגישותיהם עם מטופלים במשך יומיים, כולל כל האבחנות ורישום התרופות. 

מתוך 500 התרופות שדווחו, החוקרים בחרו את 100 התרופות ששימושן הוא השכיח ביותר, ובנוסף 60 תרופות שנבחרו אקראית. תרופות מדף הוצאו מהמחקר. סך הכל, השתמשו ב-403,975 מפגשי רופא מטופל.

החוקרים סיווגו את התרופות כתרופות שניתנו על פי אישור ה-FDA, תרופות שניתנו מחוץ לתחום אישורן (off-label) אולם שיש לשימוש זה תמיכה מדעית מוצקה, ותרופות שניתנו מחוץ לתחום אישורן ושאין לשימוש זה תמיכה מדעית כלל, או שיש תמיכה מוגבלת בלבד.

קיום עדות מדעית הוערך על ידי שימוש במערכת  DRUGDEX, המשמשת לאישור תשלום עבור תרופות אלו, ונמצאת בשימוש על ידי תוכנית אמריקאית לעזרה במימון שירותים רפואיים למעוטי יכולת (Medicaid).

ה-2001 NDTI דיווח על רישום 725 מיליון תרופות אלו, 79% מהם עבור אינדיקציות המאושרות על ידי ה-FDA. 150 מיליון מרשמים (21%) ניתנו עבור אינדיקציות ספציפיות שאין עבורן אישור של ה-FDA. 15% מהמרשמים שניתנו שלא על פי אישור ה-FDA, ניתנו מבלי שתהיה לאינדיקציה הספציפית תמיכה מדעית. 

החוקרים ציינו, כי התרופות השכיחות ביותר שנרשמו מחוץ לתחום אישורן היו תרופות קרדיאליות ותרופות לטיפול באסטמה.

בנוסף ציינו החוקרים כי רישום תרופות מחוץ לתחום אישורן ובהעדר תמיכה מדעית מוצקה, היה שכיח יותר מאשר רישום תרופות אלו הזוכות לתמיכה מדעית מוצקה בכל תחומי הטיפול, מלבד בטיפול בחולי סכרת.  

רישום תרופות מחוץ לתחום אישורן ובהעדר תמיכה מדעית מוצקה, או עם תמיכה מדעית מוגבלת, היה הכי שכיח בטיפולים פסיכיאטריים (96%) ובטיפולים באלרגיות (89%). תרופות אחרות שניתנו עם עדות מועטה ליעילות כללו תרופות נגד עווית (anticonvulsants), תרופות לטיפול באסטמה, תרופות לטיפול בדיספפסיה ותרופות קרדיאליות. 

החוקרים הדגישו, שהרבה מהתרופות שניתנו מחוץ לתחום אישורן מייצגות הרחבה הגיונית של האינדיקציות עבורן ניתן אישור של ה-FDA, כמו אנטיביוטיקות או תרופות עם “class effect” כמו מתן מעכבי ACE לטיפול באי ספיקת לב גדשתית (congestive heart failure).

לדברי החוקרים, למרות שצריך להקדיש תשומת לב למקרים בהם שימוש בתרופות נעשה מחוץ לתחום אישורן אך בתמיכת עדות מדעית קלינית, קובעי המדיניות מוכרחים להתחיל לשקול אסטרטגיות למעקב מחייב, שיתמקד בהפחתת רישום תרופות מחוץ לתחום אישורן באופן המסכן את בטיחות החולים, או שמייצג בזבוז כלכלי.

לידיעה המלאה ממדסקייפ

Arch Intern Med 2006;166:1021-1026.