בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Tocilizumab(אקטמרה) הינה גישה יעילה בחולים עם JIA (Juvenile Idiopathic Arthritis) חמור וממושך, אם כי יש לקחת בחשבון אל מול התועלת את הסיכון לזיהומים, נויטרופניה והפרעות בתפקודי כבד.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי JIA סיסטמית הינה התת-סוג החמור ביותר של JIA עם אפשרויות טיפול מוגבלות. Interleukin-6 משחק תפקיד פתוגני בחולים אלו ו- Tocilizumab הינו נוגדן המכוון כנגד הקולטן לציטוקין זה, שנבחן במחקר שכלל 112 ילדים, גילאי 2-17 שנים, עם JIA סיסטמי פעיל.
המשתתפים חולקו באקראי לטיפול ב- Tocilizumab (8 מ”ג לק”ג במידה ומשקלם עמד על 30 ק”ג ומעלה או 12 מ”ג לק”ג במידה ומשקלם היה נמוך מ-30 ק”ג, 75 חולים) או פלסבו (37 חולים), שקיבלו טיפול תוך-ורידי כל שבועיים במהלך 12 שבועות. חולים שענו על הקריטריונים שהוגדרו מראש להעדר תגובה קיבלו את האפשרות לקחת חלק בטיפול בתווית-פתוחה ב- Tocilizumab. כל המשתתפים נכנסו לשלב הארכה בתווית-פתוחה.
החוקרים מדווחים כי לאחר 12 שבועות, תוצא הסיום העיקרי (העדר חום ושיפור של 30% ומעלה בלפחות שלושה מבין שישה מדדים בסולם American College of Rheumatology ל-JIA, עם החמרה של למעלה מ-30% בעד מדד אחד) תועד בשיעור גבוה יותר של מטופלים ב- Tocilizumab, בהשוואה לקבוצת הפלסבו (85% לעומת 24%, p<0.001).
לאחר 52 שבועות, ב-80% מהמטופלים ב- Tocilizumab חל שיפור של לפחות 70% ללא חום, כולל שיפור של 59% ו-90%; בנוסף, ב-48% מהמטופלים לא היו מפרקים עם דלקת פעילה ו-52% הפסיקו את הטיפול הפומי בסטרואידים.
בשלב כפל הסמיות, תועדו 159 תופעות לוואי, כולל 60 זיהומים (שניים חמורים) בקבוצת המטופלים ב- Tocilizumab,בהשוואה ל-38 תופעות לוואי בקבוצת הפלסבו, כולל 15 זיהומים.
בשילוב שלב כפל הסמיות ושלב ההארכה תועדו 39 תופעות לוואי חמורות (0.25 לשנת מטופל), כולל 18 זיהומים חמורים (0.11 לשנת-מטופל), שתועדו בקבוצת המטופלים ב- Tocilizumab.
נויטרופניה התפתחה ב-19 חולים (17 חולים עם נויטרופניה בדרגה 3 ושני חולים עם נויטרופניה בדרגה 4), וב-21 חולים רמות AST עלו בלמעלה מפי 2.5 מעל הגבול העליון של הנורמה.
החוקרים מסכמים וכותבים כי Tocilizumab הינו טיפול יעיל בחולים עם JIA, אך דרושים נתונים נוספים אודות בטיחות הטיפול.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!