הפחתת רמות טרנסתירטין עם Vutrisiran (אמבוטרה) בחולים עם עמילואידוזיס לבבי (Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy, או ATTR-CM) הפחיתה את הסיכון לתמותה ואירועים קרדיווסקולאריים בהשוואה לפלסבו למד שימור או שיפור יכולת תפקודית, מצב בריאותי ואיכות חיים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JACC.
במחקר HELIOS-B הקודם שכלל חולים עם ATTR-CM שקיבלו טיפול ב- Vutrisiran תועד סיכון מופחת לתמותה מכל-סיבה ואירועים קרדיווסקולאריים, לצד שיפור ביכולת תפקודית ואיכות חיים ופרופיל בטיחות חיובי, בהשוואה לפלסבו.
כעת השלימו החוקרים ניתוח משני של מחקר HELIOS-B לאחר 30 חודשים להערכת ההשפעה של Vutrisiran לעומת פלסבו בשיפור או שימור יכולת תפקודית, מצב בריאות ואיכות חיים.
הסקירה כללה מבוגרים עם ATTR-CM והיסטוריה של אי-ספיקת שטופלו בעבר ב- Vutrisiran (263 חולים) או פלסבו (247 חולים) והשלימו את הביקור לאחר 30 חודשים. עוד נכללה תת-קבוצה של חולים שטופלו ב- Vutrisiran בלבד ללא Tafamidis.
היכולת התפקודית נבחנה על-בסיס מרחק הליכה בשש דקות, כאשר החמרה הוגדרה כירידה של למעלה מ-7 מטרים, 15 מטרים, או 35 מטרים מתחילת המחקר. המצב הבריאותי ואיכות החיים נבחנו באמצעות שאלון KCCQ-OS (או Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary), כאשר החמרה הוגדרה כירידה של למעלה מ-5 או 10 נקודות מתחילת המחקר.
לאחר 30 חודשים, שיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בזרוע הטיפול ב- Vutrisiranהדגימו שיפור או שימור מרחק הליכה במבחן הליכה בשש דקות לעומת אלו בזרוע הפלסבו, בין אם מדובר היה בסף של 7 מטרים (49.6% לעומת 33.2%), 15 מטרים (55.5% לעומת 38.6%) או 35 מטרים (68.5% לעומת 51.6%).
מדדי KCCQ נותרו דומים או השתפרו בשיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בזרוע הטיפול ב- Vutrisiran לעומת חולים בזרוע הפלסבו (63.5% לעומת 46.6% לפי סף של 5 נקודות, 74.6% לעומת 60.7% לפי סף של 20 נקודות).
הממצאים נותרו על כנם בקבוצה שטופלה ב- Vutrisiran ללא Tafamidis.
היתרונות של Vutrisiran נותרו לאורך תתי-קבוצות שונים ותתי-תחומים שונים, כולל תפקוד גופני, כלל תסמינים, איכות חיים ומגבלה חברתית.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בהשפעה החיובית של Vutrisiran על התפקוד היומיומי ואיכות החיים במגוון רחב של חולים עם עמילואידוזיס לבבי.
JACC, April 9, 2025
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!