מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Olezarsen, בשילוב עם תזונה, להפחתת רמות טריגליצרידים בדם ואת הסיכון לדלקת לבלב חדה במבוגרים עם היפרטריגליצרדמיה חמורה.
הטיפול ב- Olezarsen זכה למעמד של סקירה מועדפת וטיפול פורץ דרך להתוויה הייעודית. התכשיר אושר בשנת 2024 כתוספת לתזונה למבוגרים עם תסמונת Familial Chylomicronemia Syndrome, על-בסיס תוצאות מחקר BALANCE בשלב 3.
ההתוויה המורחבת זכתה לתמיכה מנתונים משני מחקרים אקראיים, כפלי-סמיות, מבוקרי-פלסבו, בשלב 3 – מחקר CORE-TIMI 72a ומחקר CORE2-TIMI 72b – אשר כללו למעלה מ-1,000 מבוגרים עם היפרטריגליצרדמיה חמורה.
בשני המחקרים, ריכוז טריגליצרידים התחלתי הממוצע עמד על 1116 מ”ג/ד”ל. היפרטריגליצרדמיה חמורה מוגדרת לרוב כרמות טריגליצרידים בצום של 500 מ”ג/ד”ל ומעלה ומלווה בסיכון מוגבר לדלקת לבלב חדה.
לאחר שישה חודשים, בחולים שטופלו בזריקה תת-עורית של Olezarsen אחת לחודש תועדה ירידה משמעותית ברמות טריגליצרידים בצום. במחקר הראשון, רמות טריגליצרידים ירדו בממוצע ב-63% באלו תחת טיפול במינון של 50 מ”ג וב-72% באלו שטופלו במינון של 80 מ”ג, בהשוואה לפלסבו. במחקר השני, הירידות המקבילות עמדו על 49% ו-55%, בהתאמה, בהשוואה לפלסבו.
מניתוח הנתונים משני המחקרים עלה כי הטיפול – Olezarsen הפחית משמעותית את שיעורי דלקת לבלב חדה, בהשוואה לפלסבו.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בחולים שטופלו ב- Olezarsen בשל היפרטריגליצרדמיה חמורה כללו תגובות באתר הזריקה ועליה באנזימי כבד. עוד דווח על תגובות רגישות-יתר, כולל פריחה, אורטיקריה, נפיחות של הפנים, צמרמורות וקוצר נשימה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!