ועדת ה-CHMP שלEMA ממליצה על אישור הטיפול הגנטי Upstaza בילדים הסובלים מ- AADC-deficiency (הודעת מדיסון)
זהו גם הטיפול הראשון המאושר לטיפול בילדים הסובלים מ- AADC-deficiency, מחלה נוירולוגית נדירה ביותר ומסכנת חיים סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) הודיעה כי הוועדה





