נתונים חדשים מחזקים את פרופיל היעילות והבטיחות לטווח ארוך של Evrysdi במחלת ניוון שרירים שדרתי (SMA) מסוג 2 ו- 3 (הודעת רוש)
SMA היא מחלת עצב-שריר חמורה ופרוגרסיבית העלולה להיות קטלנית. היא משפיעה על אחד מתוך 10,000 תינוקות לערך והיא הגורם הגנטי המוביל לתמותת תינוקות. SMA נגרמת




