e-med-isral-ribbon

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Axatilimab לטיפול ב-GVHD כרוני (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Axatilimab לטיפול במבוגרים וילדים עם אבחנה של GVHD (או Graft Versus Host Disease) כרונית בהם לא תועדה תגובה לפחות לשני קווי טיפול קודמים ובמשקל של 40 ק”ג ומעלה.

החוקרים מסבירים כי GVHD כרוני הינו סיבוך מסכן-חיים של השתלת מח עצם אלוגנאית, המתפתח במחצית מהמושתלים. הטיפול הראשון מסוגו לטיפול ב-GVHD כרוני הוא נוגדן חד-שבטי המכוון לקולטן ל-CSF-1. האישור של Axatilimab התקבל לאחר מעמד של סקירה מועדפת לאור ממצאי מחקר AGAVE-201 להערכת התרופה.

מחקר AGAVE-201 הינו מחקר בתווית-פתוחה, בשלב 2, שכלל חולים עם GVHD כרוני לאחר השתלת מח עצם אלוגנאית והעדר תגובה לפחות לשני קווי טיפול סיסטמי קודמים (חציון של ארבע קווי טיפול). טיפולים קודמים כללו Ruxolitinib, Belumosudil ו-Ibrutinib ב-74%, 23% ו-31% מהחולים, בהתאמה. בסיכומו של דבר, 239 חולים נכללו ב-121 אתרי מחקר וחולקו באקראי ביחס 1:1:1 לשלושה מינונים.

המינון המומלץ של Axatilimab ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי הוא 0.3 מג/ק”ג (עד מינון מקסימאלי של 35 מ”ג) כעירוי תוך-ורידי לאורך 30 דקות, אחת לשבועיים, עד התקדמות המחלה או רעילות בלתי-מתקבלת. מינונים אחרים שנבחנו במחקר AGAVE-201 כללו 1 מ”ג/ק”ג כל שבועיים ו-3 מ”ג/ק”ג כל ארבעה שבועות.

במחקר נבחנו שיעורי התגובה הכוללים לאורך שישה מחזורי טיפול ראשונים (24 שבועות). ב-79 החולים שקיבלו את המינון המומלץ של 0.3 מ”ג/ק”ג, שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 75% וחציון מרווח הזמן עד לתגובה עמד על 1.5 חודשים (טווח 0.9-5.1 חודשים). חציון משך התגובה, כפי שנקבע ממועד תגובה ראשונה עד להתקדמות, תמותה, או החלפה לטיפול סיסטמי אחר כנגד GVHD כרוני, עמד על 1.9 חודשים.

בקרב אלו שהגיבו לטיפול התרופתי לא תועדו מקרי תמותה ולא נדרש טיפול תרופתי חדש ב-60% מהחולים.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר, אשר דווחו ב-15% מהחולים ומעלה, כללו עליה באנזימי כבד, זיהומים, ירידה בזרחן, ירידה בהמוגלובין, כאב שריר-שלד, עליה בליפאז, עייפות, עליה בעמילאז, עליה בסידן, עליה ב-CPK, בחילות, כאבי ראש, שלשול, שיעול, חום וקוצר נשימה.

במחקר AGAVE-201 החוקרים ציינו כי שיעורי הפסקת התרופה עקב תופעות לוואי עמדו על 6% בקרב חולים שטופלו ב- Axatilimab במינון 0.3 מ”ג/ק”ג, 22% באלו שטופלו במינון של 1 מ”ג/ק”ג ו-8% באלו שטופלו במינון של 3 מ”ג/ק”ג. אירועים חריגים פטאליים על-רקע הטפול התרופתי תועדו ב-1.3% מהחולים תחת טיפול ב- Axatilimab במינון 0.3 מ”ג/ק”ג.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מה בין סוגי אנדומטריוזיס שונים ובין הסיכון לסרטן שחלות? (JAMA)

    מה בין סוגי אנדומטריוזיס שונים ובין הסיכון לסרטן שחלות? (JAMA)

    בנשים עם אנדומטריוזיס סיכון מוגבר לסרטן שחלות, כאשר היקף העלייה בסיכון למחלה הממארת משתנה עם סוגי אנדומטריוזיס והסיכון הגבוה ביותר תואר באלו עם אנדומטריוזיס עם נגעים עמוקים בלבד (Deep Infiltrating Endometriosis) או באלו עם עדות נלווית לאנדומטריומה בשחלה (Ovarian Endometrioma), כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בנשים עם אנדומטריוזיס […]

  • אי-הבנות נפוצות לגבי סטטינים (MDedge)

    אי-הבנות נפוצות לגבי סטטינים (MDedge)

    בכתבה ב- MDedge דנו באי-הבנות נפוצות לגבי סטטינים ותואר תיאור מקרה של מטופלת עם תסמונת כלילית חריפה וחשבה להפסיק את הסטטין בגלל תופעות לוואי. יהונתן ניסן משתף את המאמר בהמלצתו של פרופ’ אייל שוורצברג.

  • הוספת Nemolizumab לטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים משפר פרוריגו נודולריס (Br J Dermatol)

    הוספת Nemolizumab לטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים משפר פרוריגו נודולריס (Br J Dermatol)

    הוספת Nemolizumab במינונים של 30 מ”ג ו-60 מ”ג לטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים הוביל לתוצאות חיוביות במתבגרים עם פרוריגו נודולריס (Prurigo Nodularis), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כיום יש אפשרויות טיפול מוגבלות לפרוריגו נודולריס, כאשר לחלק גדול מהם יעילות לא-מספקת. Nemolizumab הינו נוגדן חד-שבטי ניסיוני הנקשר […]

  • הקלה מהירה בגרד מנבאת תגובה לטיפול בדופיקסנט בחולים עם Bullous Pemphigoid (מתוך Dermatology)

    הקלה מהירה בגרד מנבאת תגובה לטיפול בדופיקסנט בחולים עם Bullous Pemphigoid (מתוך Dermatology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology עולה קורלציה חיובית בין הקלה מהירה בתלונות על גרד עורי בעקבות התחלת טיפול ב-Dupilumab (דופיקסנט) ובין התגובה לטיפול התרופתי בחולים עם אבחנה של Bullous Pemphigoid. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Bullous Pemphigoid הינה מחלה שלפוחתית אוטואימונית הנפוצה ביותר הפוגעת לרוב בקשישים. מרבית אפשרויות הטיפול הסיסטמי כוללות תרופות לדיכוי חיסוני […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תרסיס אפינפרין אפי לטיפול באנאפילקסיס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תרסיס אפינפרין אפי לטיפול באנאפילקסיס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור תרסיס אפי של אפינפרין (Neffy) לטיפול חירום בתגובות אלרגיות מסוג 1, כולל אנאפילקסיס, בילדים ומבוגרים במשקל של 30 קילוגרמים ומעלה. האישור מבוסס על ארבעה מחקרים בהם התרסיס האפי הוביל לריכוזי אפינפרין דומים לאלו שהושגו עם טיפולים חליפיים הניתנים בזריקה. על-פי הודעת מנהל המזון והתרופות […]

© ‫ אי-מד שיווק רפואי בע”מ
 כל הזכויות שמורות
09-765-8233 

 

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
עדיין לא מנוי/ה ונמנה/ת על הצוות הרפואי? מוזמן/ת לבצע הרשמה כאן
להרשמה לאתר
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה