מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Nadofaragene Firadenoven-Vncg (או Adstiladrin), הטיפול הגנטי הראשון למבוגרים עם סרטן שלפוחית שתן.
הטיפול הגנטי מבוסס על וקטור אדנווירוס ומיועד למבוגרים עם סרטן שלפוחית שתן פולשני, בסיכון גבוה, אשר אינו חודר לשכבת השריר עם קרצינומה לא-פולשנית (Carcinoma in Situ) עם או ללא גידולים פפילאריים אשר לא הגיבו לטיפול ב-BCG (או Bacillus Calmette Guerin).
החוקרים מסבירים כי באופן היסטורי, בחולים עם מחלה שלא הגיבה לטיפול ב-BCG אין אפשרויות טיפול רבות מעבר לניתוח לכריתת שלפוחית שתן. האישור הנוכחי של Adstiladrin מהווה לאור זאת התקדמות משמעותית במכלול אפשרויות הטיפול הזמינות כיום ומספק אפשרות טיפול נוספת לאוכלוסיית חולים זו.
המומחים מסבירים כי Adstiladrin מוחדר לשלפוחית השתן באמצעות קתטר שתן אחת לשלושה חודשים, למשך עד שנה אחת. וקטור אדנווירוס חודר לתאים של דופן שלפוחית השתן, משחרר גן הפועל ישירות על התאים לשחרור כמויות גבוהות של Interferon Alfa-2b, חלבון טבעי הפועל כנגד תאי סרטן.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר קליני רב-מרכזי הכולל 98 חולים עם מחלה בסיכון גבוה, שאינה מגיבה ל-BCG. מהנתונים עולה כי 51% מהחולים השיגו תגובה מלאה עם היעלמות כל סימני ממאירות בציסטוסקופיה, ביופסיית רקמה ושתן. חציון משך התגובה לטיפול עמד על 9.7 חודשים. בסיכומו של דבר, ב-46% מהחולים שהגיבו לטיפול תועדה תגובה מלאה למשך לפחות שנה אחת.
האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו הפרשה באתר ההחדרה (33%), עייפות (24%), התכווצויות של שלפוחית השתן (20%), דחיפות במתן שתן (19%) והמטוריה (17%). שיעורי הפסקת הטיפול בשל אירועים חריגים עמדו על 1.9%.
בחברת התרופות מצפים כי הטיפול הגנטי יהיה זמין לשימוש מסחרי בארצות הברית במחצית השנייה של שנת 2023.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!