הודעת טבע

• 
  
  כיום אין טיפולים מאושרים בארה”ב לדיסקינזיה מאוחרת, מהווה צורך משמעותי ללא מענה


• 
  
  מחקר ARM-TD השיג את יעד התוצאה העיקרי; התוצאות מראות כי SD-809 מפחית תנועות בלתי רצוניות חריגות במטופלים הסובלים מדיסקינזיה מאוחרת; רמות חיוביות של בטיחות וסבילות הודגמו גם כן


• 
  
  תומך בזכיון מערכת העצבים המרכזית הצומח של טבע בתחום תנועות בלתי רצוניות ותופעות נורודגנרטיביות

טבע תעשיות פרמצבטיות בע”מ הודיעה היום על תוצאות ראשיות חיוביות במחקר הקליני המרכזי Aim to Reduce Movements in Tardive Dyskinesia – ARM-TD (טיפול להפחתת תנועה בלתי רצונית הנובעת מדיסקינזיה מאוחרת) שנועד להעריך את היעילות של SD-809 (deutetrabenazine) לטיפול בדיסקינזיה מאוחרת ברמה בינונית עד חמורה. הנתונים הראשיים הראו כי המחקר השיג את יעד התוצאה העיקרי והציג קו חיובי בכל יעדי המשנה. באופן חשוב, המחקר גם הדגים פרופיל חיובי של בטיחות וסבילות, כולל שיעורים נמוכים של דיכאון, ישנוניות, נדודי שינה ואקטיזיה (חוסר שקט גופני).

יעד התוצאה העיקרי של ARM-TD היה שינוי בסקאלת התנועות הבלתי רצוניות החריגות (Abnormal Involuntary Movement Scale – AIMS) מנקודת ההתחלה עד לסוף הטיפול, כאשר הערכים נמדדים באמצעות דירוג אנונימי מרכזי של סרטוני וידאו. תוצאות המחקר מראות כי מטופלים שנטלו SD-809 השיגו שיפור של 3.0 נקודות בציון ה-AIMS מנקודת ההתחלה עד לסוף הטיפול, בהשוואה ל-1.6 בקבוצת הפלצבו (p = 0.0188) כך שההשפעה היתה בעלת משמעות קלינית. תוצאות המחקר גם הדגימו פרופיל חיובי של בטיחות וסבילות עבור SD-809. פחות מטופלים שנטלו SD-809 מאשר אלו שנטלו פלצבו חוו תופעות לוואי חמורות (SAEs), שלושה מטופלים הפסיקו את ההשתתפות במחקר עקב תופעות לוואי (אחד בקבוצת ה-SD-809 לעומת 2 בקבוצת הפלצבו). עבור כל תופעות הלוואי האחרות שדווחו במחקר, השכיחות של תופעות אלה בקבוצה שטופלה ב-SD-809 היתה דומה לזו של קבוצת הפלצבו או נמוכה יותר. ניתוח נוסף של המידע מהמחקר נמשך ופרטים ממנו יימסרו בכנסים רפואיים עתידיים ובאמצעות פרסומים אקדמיים.

דיסקינזיה מאוחרת, מחלה שעבורה לא קיימים טיפולים מאושרים בארה”ב, היא הפרעת תנועה היפרקינטית המאופיינת בתנועות חוזרות ובלתי נשלטות של הלשון, השפתיים, הפנים, מרכז הגוף והגפיים. המחלה, הפוגעת לעתים תכופות בתפקוד, משפיעה על כ- 500,000 איש בארצות הברית, ונובעת כתוצאה משימוש בתרופות נפוצות לטיפול בבעיות פסיכיאטריות כגון סכיזופרניה והפרעה דו-קוטבית, ובתרופות מסוימות המשמשות לטיפול בהפרעות שונות במערכת העיכול.

“SD-809 הוא תוספת מבטיחה לפורטפוליו המוצרים של טבע בתחום מערכת העצבים המרכזית, ויש לו פוטנציאל להציע אפשרות טיפול חשובה ונחוצה ביותר למטופלים הסובלים מתנועות בלתי רצוניות הנלוות למספר מחלות. בשלב זה, תכנית הפיתוח שלנו כוללת מחקרים על דיסקינזיה מאוחרת, מחלת הנטינגטון ותסמונת טורט”, אמר ד”ר מייקל היידן, נשיא המו”פ הגלובלי והמדען הראשי של טבע. “אנחנו מחויבים לפיתוח תרופות חדשניות בתחום הטיפולי הזה והשגנו התקדמות משמעותית בהבאת טיפול פוטנציאלי חדש למטופלים ולמשפחותיהם הזקוקים לו יותר מכל”.

SD-809 הפך לחלק מצבר המוצרים של טבע בתחום מערכת העצבים המרכזית עם רכישת Auspex Pharmaceuticals במאי 2015. טבע מנהלת מספר תכניות לפיתוח טיפולים בתחום מערכת העצבים המרכזית, בדגש על מחלות נוירולוגיות ניווניות והפרעות תנועה, ביניהן מחלת הנטינגטון, תסמונת טורט, פרקינסון, טרשת נפוצה ודיסקינזיה מאוחרת. בנוסף ל- SD-809 מפתחת טבע את pridopidine, לקווינימוד ונכסים אחרים אשר טרם פורסמו בקטגוריית המחלות הניווניות.

“אנחנו מרוצים מאוד מהנתונים שהתקבלו לגבי SD-809 לטיפול בתופעה נוספת שבה יש אנשים עם צורך טיפולי גדול”, אמר ד”ר פראטיק שאה, נשיא ומנכ”ל Auspex Pharmaceuticals. “יש לנו אמון רב בפוטנציאל של SD-809 להפוך לבחירה הטיפולית הראשונה עבור דיסקינזיה מאוחרת והפרעות תנועה קשות אחרות, הפוגעות ביכולת התפקוד”.

“התוצאות המובהקות ובעלות המשמעות הקלינית במדדי היעילות והבטיחות עבור SD-809, שקיבלנו בניסוי הקליני הרב-מרכזי הגלובלי והקפדני בנושא דיסקינזיה מאוחרת, הן מעודדות ביותר”, אמר ד”ר היוברט פרננדז, פרופסור לנוירולוגיה במרכז לשיקום נוירולוגי במרפאת קליבלנד (Cleveland Clinic), והחוקר הראשי במחקר הקליני של SD-809 ARM-TD. “קיים צורך ניכר ההולך וגדל למתן מענה רפואי בנושא, מאחר שדיסקינזיה מאוחרת היא אחת מתופעות הלוואי ההרסניות ביותר, ולעיתים גם בלתי הפיכות, של שימוש בחוסמי קולטני דופמין, הנמצאים בשימוש נפוץ יותר ויותר בארצות הברית לטיפול במגוון הפרעות פסיכיאטריות ובעיות במערכת העיכול. היות שלא קיימים כרגע טיפולים מאושרים להתמודדות עם מחלה חמורה זו, הצורך בפתרון טיפולי הוא דחוף ביותר”.

אודות מחקר ARM-TD

מחקר ARM-TD היה מחקר אקראי ביחס של 1:1, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, של קבוצות מקבילות, בקרב 117 מטופלים מכל העולם (מתוכם 104 מטופלים השלימו את הניסוי) הסובלים מדיסקינזיה מאוחרת ברמה בינונית עד חמורה. המטופלים שנרשמו לניסוי קיבלו SD-809 או פלצבו, במנות גדלות בהדרגה עד למינון האופטימלי במשך ששה שבועות, ולאחר מכן קיבלו המשך טיפול במינון זה למשך ששה שבועות נוספים, כך שמשך הטיפול הכולל היה 12 שבועות. לקבלת פרטים נוספים על מחקר ARM-TD, בקר בכתובת https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02195700.

יעדי המחקר היו להעריך את היעילות של SD-809 בהפחתת החומרה של תנועות בלתי רצוניות חריגות הנלוות לדיסקינזיה מאוחרת, ואת הבטיחות והסבילות של תהליך הטיטרציה (הגברת מינון הדרגתית) והטיפול המשמר ב-SD-809 בקרב מטופלים עם דיסקינזיה מאוחרת הנובעת משימוש בתרופות.

אודות SD-809

SD-809 (deutetrabenazine), הוא חסם של vesicular monoamine 2 transporter (VMAT2) המיועד לווסת את רמות הדופמין במוח. SD-809 נמצא בפיתוח לטיפול בכוריאה (מחולית) הנלווית למחלת הנטינגטון, הפרעת תנועה של ניוון עצבי המשפיעה על יכולות קוגניטיביות, התנהגות וכושר תנועה. בנוסף, טבע בוחנת את הפוטנציאל הרחב של SD-809 לטיפול בהפרעות תנועה אחרות ובהן דיסקינזיה מאוחרת ועוויתות לא רצוניות (טיקים) הנלוות לתסמונת טורט.