חברת ג’נזיים מדווחת כי הועדה האירופית אישרה הרחבת האינדיקציה של סרזיים למחלת גושה (Gaucher )מסוג 3 .
החברה מקווה שהרחבת האינדיקציה תחזק את מעמד התכשיר כטיפול הסטנדטי למחלת הגושה. עם זאת, האישור אינו צפוי להביא להרחבת מס’ החולים המטופלים בסרזיים.
גושה מסוג 1 היא מחלה כרונית, לא נוירולוגית הנגרמת ע”י מחסור של אנזים הגלוקוסרברוסיד (glucocerebrosidase ) . החולים בגושה סוג 1 סובלים מאנמיה, דימומים, חבלות וטחול וכבד מוגדלים. בנוסף דלדול עצמות מוביל לשברים מרובים וסיבוכים נוספים.
בגושה סוג 3 , מעבר לסיבוכים המוזכרים בגושה מסוג 1, סובלים החולים גם מסימפטומים נוירולוגים המופיעים בעיקר בילדות.
למידע נוסף באתר החברה: www.genzyme.com
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!