גנטיקה

תוצאות מבטיחות נוספות לתרופה חדשה לטיפול במחלת הנטינגטון (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN)

מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-AAN (American Academy of Neurology) עולה כי IONIS-HTTRx הינו טיפול בטוח ויעיל בחולים עם מחלת הנטינגטון בשלב מוקדם ועשוי להשפיע על המחלה.

המחקר הנוכחי כלל 46 חולים עם מחלת הנטינגטון בשלב מוקדם, שגויסו מתשעה מחקרים בבריטניה, קנדה וגרמניה. כל החולים חולקו באקראי לארבע מנות של טיפול ASO (Antisense Oligonucleotide) בזריקה חודשית, או לפלסבו תואם למשך שלושה חודשים, לאחריהם תקופת מעקב ללא טיפול לאורך ארבעה חודשים.

התרופה החדשה ניתנה לנוזל השדרה ולכן ניתן היה להגיע למוח. במהלך שלב הטיפול הפעיל, המינון של תרופת המחקר הועלה מספר פעמים כחלק מתכנון מינון עולה.

בסך הכול היו חמישה מדגמים, עם מינונים עולים שנעו בין 10 מ”ג ועד 120 מ”ג. ארבעת מנות תרופת המחקר ניתנו בימים 1, 29, 57 ו-85.

האירועים החריגים המדווחים היו ברובם קלים ולא קשורים לתרופת המחקר, ללא אירועים חריגים בבדיקות המעבדה. כאבי ראש לאחר ניקור מותני היו הנפוצים ביותר (10% מהחולים).

מניתוח הערכת יעילות הטיפול עלה כי חלה ירידה משמעותית ותלוית-מינון ברמות mHTT.  החוקרים הוסיפו כי זיהו גם קשר בין ירידה בריכוז mHTT בנוזל השדרה ובין שיפור במדדים מוטוריים ושיפור בתפקוד הקוגניטיבי.

החוקרים קוראים להשלים מחקרים נוספים בנושא במטרה לאשר את תוצאות המחקר.

מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי נשים צעירות יותר ששרדו סרטן שד עם וריאנט פתוגני מולד או אלו עם אבחנה ראשונית של ממאירות מוגבלת לעומת ממאירות שד ראשונית פולשנית סיכון גבוה יותר משמעותית לממאירות שד ראשונית נוספת. בנשים עם אבחנה של סרטן שד עד גיל […]

  • משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    שינה במשך פחות משבע שעות בלילה נפוצה בקרב צעירים עם סוכרת מסוג 1 אך מלווה בבריאות קרדיו-מטבולית ירודה, בעיקר בקרב מתבגרים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי שינה הינה מרכיב חשוב בהערכה וטיפול בסוכרת לפי הנחיות האגודה האמריקאית לסוכרת, אך לא ידוע אם שינה […]

  • יתר לחץ דם הריוני מנבא הידרדרות נוירו-קוגניטיבית אימהית בגיל מבוגר (Obstet Gynecol)

    יתר לחץ דם הריוני מנבא הידרדרות נוירו-קוגניטיבית אימהית בגיל מבוגר (Obstet Gynecol)

    יתר לחץ דם הריוני מלווה במהירות עיבוד ותפקוד ניהולי נמוכים יותר בנשים לאחר גיל 45 שנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Obstetrics & Gynecology. מנגד, קדם רעלת הירון והיריון לא נקשרו עם הסיכון להידרדרות נוירו-קוגניטיבית. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 3,554 נשים שילדו בעברן (גיל ממוצע של 56.2 שנים), שהיו בגילאי 45 […]

  • מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן טיפול מוקדם ב- Erenumab (איימוביג) מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה, בהשוואה למתן טיפול תרופתי פומי ולא-סלקטיבי למניעת מיגרנה בחולים עם מיגרנה אפיזודית עמידה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר APPRAISE הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, אקראי, שלב 4, בן 12 חודשים, אשר כלל 621 מבוגרים (גיל ממוצע של 41 שנים, […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    מתן תוך-אפי של Oxytocin פעמיים ביום מלווה בשיפור תפקוד חברתי, איכות חיים ומכלול תסמינים במבוגרים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם, כך עולה מתוצאות מחקר אקראי ומבוקר קטן שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress of Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אחד האתגרים של טיפול במבוגרים עם אוטיזם נוגע לאינטראקציות חברתיות לקויות וקשיים ביצירת חברויות. תמיכה חברתית […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור Fam-Trastuzumanb-Deruxtecan (אנהרטו) למבוגרים עם גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 גרורתיים או לא-נתיחים, ללא טיפול חליפי משביע רצון לאחר טיפול סיסטמי קודם. התכשיר כבר מאושר לשימוש כנגד מספר סוגי ממאירויות, כולל חלק מהנשים עם סרטן שד חיובי ל-HER2 גרורתי או לא-נתיח, כמו גם מבוגרים עם אדנוקרצינומה […]

  • טיפול ב-Valproate במינון גבוה מלווה בעליה משמעותית במשקל הגוף (J Clin Psychiatry)

    טיפול ב-Valproate במינון גבוה מלווה בעליה משמעותית במשקל הגוף (J Clin Psychiatry)

    מתן טיפול ב- Valproate (ואלפרואט) במינון גבוה מלווה בעליה במשקל בחולים עם הפרעות פסיכיאטריות, כאשר העלייה הגדולה ביותר במשקל דווחה בקרב אלו שנטלו מינון יומי של 1,300 מ”ג ומעלה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Psychiatry. החוקרים בחנו את הנתונים לאורך שנה אחת משני מחקרים אורכיים שנערכו בין השנים 2007 ו-2022. […]

  • תוצאות מבטיחות לגרייה מגנטית מוחית חוזרת להאטה פסיכומוטורית בחולים עם סכיזופרניה (JAMA Psychiatry)

    תוצאות מבטיחות לגרייה מגנטית מוחית חוזרת להאטה פסיכומוטורית בחולים עם סכיזופרניה (JAMA Psychiatry)

    טיפול בגרייה מגנטית מוחית חוזרת (Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation, או rTMS) של אזור ה-SMA (או Supplementary Motor Area) מלווה בשיפור משמעותי בהאטה פסיכומוטורית בפסיכוזה, מצב עבורו אין כיום טיפול זמין, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. מחקר כפל-סמיות, אקראי, כלל 88 מבוגרים (גיל ממוצע של 36 שנים) עם הפרעות מהספקטרום של סכיזופרניה […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה