Cystic Fibrosis

טיפול ב-Ivacaftor נמצא בטוח בילדים קטנים עם ציסטיק פיברוזיס (Lancet Respir Med)

חוקרים מקבוצת KIWI Study Group מדווחים במאמר חדש, שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine, כי Ivacaftor (קליידקו) הינו טיפול בטוח בילדים קטנים עם ציסטיק פיברוזיס, אם כי לאור אפשרות לעליה בתפקודי כבד ייתכן צורך בניטור מוגבר.

על-בסיס נתוני היעילות הקלינית המשכנעים בילדים גדולים יותר ובמבוגרים, התרופה עשויה לסייע משמעותית בטווח הארוך. מדובר בתרופה המגבירה CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Receptor), שהוכח כיעיל בחולים בגילאי 6 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס.

במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את הבטיחות, פרמקוקינטיקה ופרמקודינמיקה ובחנו את היעילות של Ivacaftor (50 מ”ג ו-75 מ”ג, פעמיים ביום) בילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 2-5 שנים, עם מוטאציה CFTR בלפחות אלל אחד.

תוצאנות נתונים פרמקוקינטיים היו דומות בין החולים הללו ובין הנתונים עליהם דווח בקרב מבוגרים בריאים, במחקרים קודמים בשלב 2 ובשלב 3. ב-15% מהילדים (5/34) תועדה עליה בריכוזי AST/ALT של מעל פי שמונה מעל הגבול העליון של הנרומה, אם כי בכולם הייתה היסטוריה של עליה באמנזימי כבד (פי 2-3 מעל הגבול העליון של הטווח התקין) עוד בתחילת המחקר.

אף אחד מהילדים לא פיתח קטרקט  או עכירות עדשה חדשה, או ממצאים רלבנטיים אחרים.

ריכוזי כלור בזיעה ב-19 ילדים שנבדקו פחתו בממוצע ב-44 מיליממול/ליטר. ב-27 ילדים שנבדקו להערכת ריכוז אלסטאז בצואה, סמן לתפקוד לבלב אקסוקריני, זוהה ריכוז מוגבר בהיקף ממוצע של 99.8 מק”ג לגרם לאחר 24 שבועות טיפול.

הריכוז של טריפסינוגן אימונו-ריאקטיבי, סמן לעקה לבלבית, השתפר משמעותית מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות.

החוקרים לא הצליחו לאסוף מספיק נתוני ספירומטריה להערכת התפקוד הריאתי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי Ivacaftor בטוח לשימוש בילדים בגילאי אלו, אך יש לשים לב לתופעות הלוואי האפשריות בכבד.

Lancet Respir Med 2016

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה