מתן טיפול ב-DMT (או Disease-Modifying Treatment) עשוי לעכב את ההתקדמות לטרשת נפוצה קלינית בחולים עם תסמונת הדמייתית מבודדת, זאת לצד פרופיל בטיחות חיובי בטווח הארוך, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לרוב מומלץ מתן מוקדם של תרופות ממשפחת DMT לחולים עם טרשת נפוצה מבוססת, אך מצטברות עוד ועוד עדויות, כולל נתונים ממחקר ARISE בו נבחן הטיפול ב-Tecfidera, לפיהן תרופות אלו עשויות לסייע לחולים עם תסמונת הדמייתית מבודדת, השלב הקדם-קליני המוקדם ביותר של טרשת נפוצה.

במחקר TERIS (או Teriflunomide in Radiologically Isolated Syndrome) נכללו 89 מבוגרים עם תסמונת הדמייתית מבודדת (גיל ממוצע של 37.8 שנים) ממרכזים בצרפת, שוויץ וטורקיה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת פלסבו או Teriflunomide במינון יומי של 14 מ”.

החוקרים השלימו בדיקות MRI בתחילת המחקר ולאחר 48 שבועות, 96 שבועות ו-144 שבועות ולפי הצורך במהלך המעקב.  הם תקננו לערפלנים אפשריים, כולל מין, גיל בעת אבחנת תסמונת הדמייתית מבודדת, סיפור משפחתי של טרשת נפוצה, נפח נגעים העוברים האדרה בבדיקת הדמיה של המוח ונוכחות נגעים עם או ללא קליטת גדוליניום.

התוצא העיקרי היה מרווח הזמן עד לאירוע נוירולוגי מתקדם או אקוטי ראשון עקב דה-מיילינציה של מערכת העצבים המרכזית, שהוצג כשיעורי התקדמות לטרשת נפוצה קלינית.

החוקרים מדווחים כי 18 משתתפים – תשעה בכל קבוצה – הפסיקו את המחקר, עם שיעורי פרישה של 20%.

הסיכון לאירוע קליני ראשון היה מופחת משמעותית בזרוע Teriflunomide (מרווח זמן ממוצע עד לאירוע של 128.2 שבועות) עם שמונה אירועים קליניים (שישה אקוטיים, שניים מתקדמים) בהשוואה לזרוע הפלסבו (מרווח זמן ממוצע עד לאירוע של 109.6 שבועות) עם 20 אירועים קליניים (18 אקוטיים, שניים מתקדמים) ויחס סיכון מתוקן של 0.28 (רווח בר-סמך 95% של 0.11-0.71).

מהנתונים ההדמייתיים עלה כי המספר המצטבר של נגעים חדשים ו/או גדלים והמספר המצטבר של נגעים שעברו האדרה לא היה שונה באופן מובהק סטטיסטית, אם כי היקף המקרים היה קטן יותר מספרית בזרוע ההתערבות, ייתכן מאחר והמשתתפים עם אירועים מוקדמים חצו לזרוע הטיפול.

תופעות הלוואי הנפוצות שתועדו בשכיחות הגבוהה ביותר בחולים שטופלו ב- Teriflunomide כללו הפרעות במערכת העיכול (11.4%), הפרעות מחזור (9.1%), זיהומים נשימתיים שפירים (6.8%) ועליה זמנית באנזימי כבד (4.5%).

ממצאים המחקרים מעידים לראשונה כי ישנה הזדמנות לזהות חולים בסיכון למהלך קליני מתקדם בשלב קדם-קליני של טרשת נפוצה ועם התערבות מתאימה ניתן למנוע או לדחות הופעת טרשת נפוצה קלינית.

JAMA Neurol, Aug 21, 2023

לידיעה במדסקייפ