מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול גנטי חדש לביתא-תלסמיה (מתוך הודעת ה-FDA)

 מנהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע על אישור טיפול גנטי, Betibeglogene Autotemcel למבוגרים וילדים עם אבחנה של ביתא-תלסמיה הנדרשים לעירויי כדוריות דם אדומות באופן קבוע.

 ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ביתא-תלסמיה מובילה לירידה משמעותית בריכוז המוגלובין או להעדר המוגלובין כליל, זאת בשל מוטציות בגן ביתא-גלובין. החולים לרוב נדרשים לעירויים כל 2-5 שבועות והגיל החציוני בו הולכים לעולמם עומד על 37 שנים.

 Betibeglogene Autotemcel, טיפול גנטי חד-פעמי, מהווה אפשרות ריפוי כאשר עותקים פונקציונאליים של הגן המוטנטי מוכנסים לתוך תאי הגזע ההמטופויאטים של החולה.

 האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקרים בשלב 3, בהם ב-89% מבין 41 חולים בגילאי 4 עד 34 שנים שקיבלו את הטיפול ריכוז המוגלובין נותר תקין או כמעט-תקין ולא נדרשו עירויים למשך לפחות שנה אחת.

 ועידת Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee המליצה פה אחד על אישור הטיפול בחודש יוני. הטיפול הגנטי אושר באירופה, אך לאור העלות הגבוהה הטיפול הוסר מהמדפים בשנת 2021 לאור בעיות עם החזרים כספיים. ההחלטה להפסיק את הפעילות באירופה הובילה למשא ומתן ארוך עם הגופים המבטחים באירופה ולאתגרים בהשגת הכרה וזמינות של הטיפול.

 אירועים חריגים במחקרים לא היו נפוצים וכללו בעיקר תגובות לא-חמורות באתר העירוי, דוגמת כאבי בטן, גלי חום, קוצר נשימה, טכיקרדיה, כאבי חזה שאינם מקור לבבי וציטופניה, כולל תרומבוציטופניה, לויקופניה ונויטרופניה. מקרה אחד של תרומבוציטופניה הוגדר כחמור, אך חלף בהמשך.

 מרבית האירועים החריגים החמורים היו קשורים לאיסוף תאי גזע המטופויאטים והכנה לקראת הטיפול עם Busulfan.

 מהחברה האחראית לטיפול התרופתי נמסר כי האישור הנוכחי מהווה צעד חשוב בטיפול בביתא-תלסמיה, בפרט בחולים הנדרשים לטיפול רציף בעירויי כדוריות דם אדומות.

 

מתוך הודעת ה-FDA

 

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • החשיבות הפרוגנוסטית של סרקופניה בחולים עם לימפומה (Leuk Lymphoma)

    החשיבות הפרוגנוסטית של סרקופניה בחולים עם לימפומה (Leuk Lymphoma)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Leukemia and Lymphoma עולה כי סרקופניה הינה סמן פרוגנוסטי שלילי בחולים עם לימפומה ומלווה בשיעורים נמוכים יותר של הישרדות ללא-התקדמות מחלה ובשיעורי הישרדות כוללים נמוכים יותר בחולים לאחר השתלת מח עצם ובגברים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנן עדויות סותרות אודות הקשר בין סרקופניה ולימפומה. כעת הם ביקשו לבחון את […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Darzalex Faspro לטיפול במיאלומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Darzalex Faspro לטיפול במיאלומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הרחבת ההתוויה למתן Darzalex Faspro (או Daratumumab ו-Hyaluronidase-fihj) בשילוב עם Bortezomib, Lenalidomide ו-Dexamethasone כטיפול אינדוקציה ומיצוק בחולים מתאימים להשתלה עם אבחנה חדשה של מיאלומה נפוצה. האישור התקבל לאחר סקירה מועדפת ומבוסס על נתוני יעילות ובטיחות ממחקר PERSEUS בתווית-פתוחה, שכלל 709 חולים מתחת לגיל 70 שנים […]

  • הנציבות האירופית אישרה את Faricimab לטיפול בחסימת וריד רשתית (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית אישרה את Faricimab לטיפול בחסימת וריד רשתית (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית (European Commission) אישרה את הטיפול ב- Faricimabבחולים עם הפרעת ראיה משנית לבצקת מקולארית עקב חסימת וריד רשתית, כך על-פי הודעה לעיתונות מטעם חברת התרופות רוש. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Faricimab לטיפול בבצקת מקולארית לאחר חסימת וריד רשתית במהלך חודש אוקטובר בשנת 2023. דובר של חברת התרופות מסר […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול אימונותרפי כנגד סרקומה סינוביאלית מתקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול אימונותרפי כנגד סרקומה סינוביאלית מתקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל-Afamitresgene Autoleucel לטיפול בחלק מהמבוגרים עם סרקומה סינוביאלית לא-נתיחה או גרורתית. ההתוויה החדשה נוגעת לחולים שקיבלו בעבר טיפול כימותרפי, נמצאו חיוביים ל-HLA-A*02:01P, HLA-A*02:02P, HLA-A*02:03P, או HLA-A*02:06P ובהם הגידול הדגים ביטוי אנטיגן MAGE-A4. Afamitresgene Autoleucel הינו טיפול אימונותרפי מבוסס תאי T מכוון גנטית ל-MAGE-A4 (או […]

  • האם מגנזיום סולפט משפר הקלה בכאב משנית לאבני כליות? (Ann Emerg Med)

    האם מגנזיום סולפט משפר הקלה בכאב משנית לאבני כליות? (Ann Emerg Med)

    הוספת מגנזיום סולפט לטיפול ב-Diclofenac מובילה להקלה גדולה יותר בכאב לעומת מתן Diclofenac לבדו בחולים בחדרי מיון עם כאב חד משנית לאבני כליה, אם כי התועלת של הוספת מגנזיום סולפט לא הייתה מובהקת סטטיסטית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Annals of Emergency Medicine. המחקר הפרוספקטיבי, כפל-סמיות, באקראי, נערך בין נובמבר 2022 ועד אוגוסט […]

  • יתרונות בדיקות סקר של יילודים לחסר וויטמין B12 (מתוך Pediatrics)

    יתרונות בדיקות סקר של יילודים לחסר וויטמין B12 (מתוך Pediatrics)

    בדיקות סקר של יילודים לחסר וויטמין B12 עשויות להוביל לירידה של פי ארבע בסיכויי להתפתחות חסר תסמיני של הוויטמין בשנה הראשונה לחייהם, בהשוואה ליילודים שלא עברו בדיקות סקר אלו, כך עולה מתוצאות מחקר חדש מגרמניה שפורסמו בכתב העת Pediatrics. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חסר וויטמין B12 עשוי לפגוע בהתפתחות יילודים, אך ההשפעה של בדיקות […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה