הודעת קמהדע

המחקר ימומן במשותף ע”י Mount Sinai וקמהדע וישתמש בסמנים ביולוגים (ביומרקרים) שפותחו על ידי Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) על מנת לזהות חולים בסיכון גבוה

במסגרת ההסכם, קמהדע קיבלה זכויות בלעדיות לפתח ולמסחר אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) לטיפול מקדים במחלת השתל נגד המאכסן (GvHD) עם שימוש בביומרקרים

קמהדע בע”מ , חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה היום על שיתוף פעולה עם הקונסורציום הבינלאומי Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) בניסוי קליני להוכחת היתכנות (POC) אשר יבחן את הבטיחות והיעילות הראשונית של מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) של קמהדע כטיפול מקדים בחולים עם סיכון גבוה להתפתחות מחלת GvHD אקוטית עמידה לסטרואידים (SR-aGvHD). המחקר יתבצע בחמישה מרכזים בארה”ב, כולם חברים ב- MAGIC המורכב מ- 23 מרכזים להשתלת מח עצם (BMT) בארה”ב, אירופה ואסיה. קונסורציום זה מבצע ניסויים קליניים למניעה וטיפול ב- GvHD לאחר השתלת מח עצם. מדובר במחקר ביוזמת חוקר, הממומן במשותף עי” בית החולים Mount Sinai וקמהדע, בחסות Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS). המחקר יחל ברבעון הראשון של 2018.

החוקר הראשי במחקר הוא ד”ר ג’ון לוין (John Levine, M.D., M.S), פרופסור לרפואת ילדים, המטולוגיה ואונקולוגיה במכון הסרטן טיש ב- ISMMS ומנהל שותף ב- MAGIC. ההיבטים המעבדתיים של מחקר זה יובלו על ידי ד”ר ג’יימס פרארה (James L.M. Ferrara, M.D), פרופסור לרפואת ילדים, מדעי האונקולוגיה, המטולוגיה ואונקולוגיה רפואית במכון הסרטן טיש ב- ISMMS, ומנהל שותף ב-MAGIC.

המחקר נוקט בגישה חדשנית של התערבות מוקדמת המבוססת על אבחון לפי ביומרקרים. ד”ר פררה וד”ר לוין פיתחו אלגוריתם המעריך, שבעה ימים לאחר השתלת מח העצם, את הסיכון לתמותה שאיננה תלויה במחלה שבגינה בוצעה ההשתלה ( NRM– Non-Relapse Mortality). האלגוריתם של MAGIC משתמש בביומרקרים יחודיים לחיזוי סיכויי התמותה הקשורה קשר הדוק לעמידות לטיפול בסטרואידים, המהווים את הסטנדרט הנוכחי של הטיפול ב- aGvHD. התערבות מוקדמת, המבוססת על חיזוי הסיכון ולפני התפתחות הסימפטומים הקליניים של aGvHD, עשויה למנוע מחולים הידרדרות נוספת במחלה. עד כה, מסד הנתונים של MAGIC כולל מידע אודות יותר מ- 2,500 מושתלי מח עצם.

במסגרת ההסכם עם ISMMS, קמהדע קיבלה את הזכות הבלעדית לפתח ולמסחר AAT לטיפול מקדים במחלת ה– GvHD עם שימוש בביומרקרים של MAGIC.

המחקר, שהינו מחקר תוית פתוחה עם זרוע אחת, יכלול 30 חולים שעברו השתלת מח עצם ומוגדרים כבעלי סיכון גבוה (high risk). חולים אלו יטופלו ב-AAT של קמהדע, הניתן בעירוי (IV AAT), למשך 8 שבועות עם תקופת מעקב של שנה. היעד המרכזי של המחקר יהיה שיעור החולים אשר פיתחו SR-aGvHD ביום 100 לאחר השתלת מח העצם. יעדים נוספים יכללו בטיחות, חומרת ה-GvHD ותמותה.

“אנו שמחים מאד לשתף פעולה עם קמהדע בניסוי פורץ דרך ראשון מסוג זה, בו יינתן טיפול ב- AAT עוד לפני שהתסמינים הקליניים התרחשו על מנת לטפל בחולים בסיכון גבוה לפתח GvHD חמור”, ציין ד”ר פרארה. “זיהוי הסיכון באמצעות ביומרקרים נמצא בחזית המחקרים בתחום ה- GvHD, ואנו מאמינים כי ניסוי זה מהווה ציון דרך מרכזי במאמצינו להפוך השתלות לבטוחות ויעילות יותר.”

“במשך עשרות שנים, רופאים רצו להימנע משימוש בסטרואידים, שהינם רעילים, לטיפול ב- GvHD, ולכן אנו נרגשים מאד להתחיל את המחקר הראשון של טיפול מקדים עם שימוש בביומרקרים של MAGIC“, אמר ד”ר לוין. “AAT הראה סימני יעילות מעודדים במחקרים קודמים ב-GvHD. יתרה מזאת, פרופיל הבטיחות החזק של ה-AAT IV של קמהדע שהודגם במחקרים קליניים קודמים, כמו גם כשניתן לחולים במחלות אחרות, תומך בשימוש בו בהתערבות מוקדמת. אנו מאמינים כי ה-AAT IV של קמהדע הינה תרופה מבטיחה להתערבות טיפולית מוקדמת במחלת SR-aGvHD ויכול להשפיע באופן חיובי על שיעורי ההישרדות.”

“אנו שמחים מאוד להודיע ​​על התקדמות חשובה זו בתוכנית ה- GvHD שלנו”, ציין עמיר לונדון, מנכ”ל קמהדע. “שיתוף הפעולה עם MAGIC, המהווה קונסורטיום בינלאומי נחשב של מרכזים רפואיים מובילים שמטרתם טיפול ומניעה של GvHD,  הינו הפורמט האידיאלי מבחינתנו לשיתוף פעולה מוצלח וביצוע מיטבי של המחקר. גישה חדשנית זו, המבוססת על אבחון לפי ביו-מרקרים, עשויה להוביל לפריצת דרך בטיפול ב- aGvHD, תחום הסובל מצורך רפואי בלתי מסופק, ויש לה פוטנציאל מסחרי משמעותי עבור קמהדע”.

“על בסיס ההבנה המצטברת שלנו על מהלך מחלת ה-GvHD, דיונים עם מומחים עולמיים בתחום, פרופיל הבטיחות המצוין ומנגנון הפעולה המשוער של ה-AAT IV, אנו מאמינים כי ל-AAT, כטיפול בהתערבות מוקדמת, יש הפוטנציאל המיטבי עבור המטופלים, כמו גם הפוטנציאל לספק ערך משמעותי עבור קמהדע. מסיבות אלו החלטנו להתמקד במחקר זה בטיפול מקדים של האוכלוסייה בסיכון גבוה. עקב כך, מחקר זה יחליף את הניסוי הקליני שתוכנן בעבר, אשר נועד לבחון את ה- AAT IV כטיפול קו ראשון לחולי aGvHD“, סיכם מר לונדון.

תמצית התוצאות ממחקר זה צפויות להתפרסם במחצית השנייה של 2019.

אודות קמהדע

קמהדע בע”מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא שכבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 Antitrypsin) AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם מטרות רפואיות ידועות ותכונות שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמשפיעות על מערכת החיסון, כאנטי דלקתיות וכמגנות על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון המופק מפלסמה בצורה נוזלית, מוכן לשימוש תוך ורידי, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). קמהדע משווקת את Glassia בארה”ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית (לשעבר בקסטר וכעת חלק מתאגיד שייר). בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו של שבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בעירוי או בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע יש חמישה מוצרים חלבוניים ממקור פלסמה הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים פורמולציית AAT באינהלציה לטיפול בחוסר ב- AAT. בנוסף, טיפול ב- AAT בעירוי נמצא בשלבי פיתוח לטיפול בסוכרת סוג 1, לטיפול ב- GvHD ולמניעת דחייה לאחר השתלות ריאה. הנוגדן לווירוס הכלבת, המיוצר על ידי החברה, אשר מופק מפלסמה אנושית לטיפול פסיבי מניעתי לאחר חשיפה לנגיף הכלבת, אושר על ידי ה- FDA באוגוסט 2017. בנוסף, קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים פרמצבטיים נוספים בישראל, המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.