חברת נוברטיס מדווחת היום על מימצאי מחקר ה-TRANSFORMS . להלן הודעת החברה, כלשונה:

• נתוני המחקר מציגים ירידה ממושכת בהתבטאויות חוזרות של טרשת נפוצה  ובשיעור אובדן נפח המוח בקרב חולים המטופלים באופן רציף עם גילניה במשך תקופה של עד 4.5 שנים

• הירידה בהתבטאויות חוזרות של טרשת נפוצה ובמדדי ה-MRI נצפו בקרב חולים שעברו מאבונקס (אינטרפרון בטא a1) לגילניה בשלב מחקר

• תוצאות המחקר מדגימות שנטילת גילניה באופן אוראלי פעם אחת ביום הינה נסבלת ובעלת פרופיל בטיחות עקבי אשר תאם את המחקרים מרכזיים

נתונים חדשים של מחקר ארוך- טיפול בגילניה (פינגולימוד), התרופה האוראלית היחידה שאושרה לטיפול באנשים עם התבטאויות חוזרות של טרשת נפוצה, חשפו יעילות ממושכת ופרופיל בטיחות עקבי עד ל-4.5 שנים של טיפול מתמשך. תוצאות אלה, אשר נחשפו בכנס השנתי של האיגוד הנירולוגי האירופאי (ENS ),שנערך בפראג שבצ’כיה ביוני השנה, מקורם בהרחבת הפאזה השלישית של המחקר TRANSFORMS , שהראה שיפור ביעילות בקרב חולים שעברו ל’גילניה’ מהטיפול ב’אבונקס’ (אינטרפרון בטא a 1), הטיפול המקובל עבור טרשת נפוצה.

“נתונים אלה מחזקים אף יותר את האמונה שלנו ביעילות לטווח ארוך ובפרופיל הבטיחות של גילניה. המחקר מראה כי חולי טרשת נפוצה המטופלים באופן ממושך בגילניה במשך עד ארבע וחצי שנים הפגינו באופן ממושך רמות נמוכות של פעילות קלינית ופעילות שמתבטאת בMRI ,” אמר טים רייט, מנהל פיתוח גלובלי בנוברטיס פרמה. “יתר על כן, חולים שעברו לגילניה מאינטרפרון בטא 1a הדגימו ירידה במקרים חוזרים של המחלה ושיפור במדדי ה-MRI במחקר ההרחבה בהשוואה למחקר הליבה המקורי.”

במחקר הליבה, גילניה הפגינה יעילות גבוהה יותר מאינטרפרון בטא 1a , והפחיתה את שיעור ההתקפים השנתי (ARR ) ב-52% בשנה אחת (גילניה 0.5 מ”ג, ARR = 0.16; אינטרפרון בטא 1a , ARR = 0.33; p<0.001 )[2]. מחקר ההרחבה הראה כי שיעור התבטאויות חוזרות נמוך זה נשמר בקרב חולים שקיבלו טיפול מתמשך בגילניה (n=356 ) במשך עד 4.5 שנים (גילניה 0.5 מ”ג, ARR במחקר הליבה = 0.16; ARR במחקר ההרחבה = 0.16). כמו כן, הנתונים של מחקר ההרחבה הראו כי חולים שטופלו עם גילניה באופן מתמשך שמרו על שיעור ניוון מוח נמוך במשך כל תקופת המחקר, שנמדד על ידי הערכת אובדן נפח מוח, מה שנחשב לסימן מנבא של נכות ארוכת טווח.

עבור חולים שעברו לגילניה במחקר ההרחבה הפתוח (n=167 ), ה-ARR (שיעור ההתקפים השנתי)היה 0.33 במחקר הליבה כאשר טופלו באינטרפרון בטא 1a ו-0.2 בשלב ההרחבה כאשר טופלו בגילניה (n.s. ). כמו כן, חולים בקבוצה הפגינו האטה בניוון המוח בעקבות המעבר לגילניה.

נתוני ההרחבה מעד 4.5 שנים גם הדגימו כי טיפול ארוך-טווח בגילניה הינו נסבל ובעל פרופיל בטיחות עקבי אשר תאם את המחקרים מרכזיים. בהתאם למחקרים קודמים, כולל מחקר הליבה, תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו הצטננות, כאבי ראש, וזיהומים בדרכי הנשימה. החלפת הטיפול מאינטרפרון בטא 1a לגילניה לא חשפה כל חששות בטיחות בלתי צפויות או חדשות. בתחילת הטיפול, שכיחות נמוכה של ברדיקרדיה חולפת ללא תסמינים נצפתה בקרב חולים שעברו מאינטרפרון לגילניה (IFN 0.5 מ”ג [ 0.6% ]), ונפתרה ללא טיפול. סך אירועי הלב היה דומה בכל קבוצות המטופלים.

כמו כן, כל החולים שטופלו עם גילניה בשלב ההרחבה, ללא התייחסות לטיפול המקורי במחקר הליבה, הפגינו אחוז דומה של חולים ללא פעילות של המחלה על פי נתוני  MRI עד סוף המחקר. (ללא נגעי T1 עם רמת Gd מוגבר: 77.4% בקבוצת ההחלפה מול 74.7% גילניה 0.5 מ”ג; ללא נגעי T2 חדשיםמוגדלים: 45.0% בקבוצת ההחלפה מול 42.0% גילניה 0.5 מ”ג.) לא היו הבדלים משמעותיים בין הקבוצה הרציפה וקבוצת ההחלפה ביחס להתקדמות הנכות בסוף המחקר.

“נתוני מחקר ההרחבה מספקים תובנה עמוקה יותר אל תוך פרופיל היעילות והבטיחות של פינגולימוד,” אמר ד”ר אקסבייר מונטבלן, מנהל מרכז הטרשת הנפוצה של קטלוניה ביחידה הנוירואימונולוגיה הקלינית, בית החולים האוניברסיטאי ואל ד’הברון בברצלונה, ספרד. “התוצאות, התואמות את מחקרי שלב 3 המרכזיים, מאשרות שפינגולימוד הינה אפקטיבית במיוחד לטיפול בהופעות חוזרות של טרשת נפוצה, ובתור הטיפול האוראלי הזמין הראשון עבור טרשת נפוצה, ממשיכה להיות אפשרות טיפולית רבת ערך עבור חולים מתאימים.”

TRANSFORMS היה ניסוי שלב 3 כפול-סמיות גדול, בו השתתפו 1,292 חולים עם טרשת נפוצה חוזרת-תוקפת שהתבצע במשך שנה אחת, והשווה את היעילות והבטיחות של גילניה לאלו של אינטרפרון. בסוף מחקר הליבה שארך 12 חודשים, חולים מתאימים יכלו להירשם למחקר ההרחבה, שנמשך עוד 3.5 שנים. חולים שקיבלו טיפול גילניה אוראלי יומי המשיכו עם התרופה ואלו שטופלו באינטרפרון עברו לגילניה במשך תקופת מחקר ההרחבה.

נכון לפברואר 2012, קרוב ל-36,000 חולים טופלו עם פינגולימוד, חלקם במשך תקופה של עד שבע שנים, וכיום יש קרוב ל-34,000 שנות חשיפה של חולים.

אודות גילניה

גילניה, תרופה מורשה של נוברטיס פארמה, היא סוג חדש של תרכובות הנקראות  sphingosine 1-phosphate receptor (S1PR ). התרופה הפגינה יעילות גבוהה מזו של אבונקס, הטיפול הנרשם ביותר כיום, ומציגה הפחתה יחסית של 52% בשיעור ההתקפים השנתי (המטרה העיקרית) והפחתה יחסית של 40% בשיעור ניוון המוח (מטרה משנית) בשנה אחת בניסוי הראש-בראש המרכזי בקרב חולים עם טרשת נפוצה חוזרת-תוקפת. בתת-ניתוח שהתבצע לאחרונה, גילניה הפגינה הפחתה יחסית של 61% בשיעור ההתקפים השנתי בהשוואה לזה של אינטרפרון בשנה אחת בתת-קבוצות של חולים עם טרשת נפוצה פעילה מאוד שלא מגיבה לטיפול באינטרפרון.

גילניה הינה טיפול אוראלי יומי עם יעילות גבוהה במיוחד. בניסויים קליניים הטיפול התקבל בסובלנות יתרה עם פרופיל בטיחות שניתן להתמודד איתו.יש ניסיון גובר עם פרופיל היעילות והבטיחות לטווח ארוך של גילניה, עם קרוב ל-36,000 חולים שטופלו בתרופה. בניסויים קליניים, רוב תופעות הלוואי היו כאבי ראש, עלייה באנזימי כבד, שפעת, שלשולים, כאבי גב, ושיעול. תופעות לוואי אחרות הקשורות לגילניה כוללות ירידה חולפת ולרוב ללא תסמינים בקצב הלב וחסימה אטריוונטריקולרית בתחילת הטיפול, עלייה מתונה בלחץ הדם, בצקת מקולרית, וחסימה ברונכואלוואולרית.

סך שיעור הזיהומים, לרבות זיהומים חמורים, היו דומים בקרב קבוצות הטיפול, אולם הייתה עלייה קלה בזיהומים בדרכי הנשימה (בעיקר ברונכיטיס) בקרב חולים שטופלו עם גילניה. מספר הגידולים הממאירים שדווחו במהלך תוכנית הניסוי הקליני היה קטן, עם שיעורים דומים בקרב החולים שטופלו עם גילניה וקבוצת הבקרה.

מקור ההודעה: חברת נוברטיס

מקורות ספציפים לגוף ההודעה: