ממחקר חדש שפורסם ב-Journal of Pediatrics עולה כי Agalsidase Alfa (פברזיים), המיועד ספציפית לשמש כתחליף לאנזימים החסרים בחולים במחלת פאברי (Fabry’s Disease) מביא לשיפור בחלק מהמאפיינים של המחלה בילדים ומתבגרים.

ממצאים אלו מבוססים על תוצאות מעקב אחר 17 חולים (בגילאי 7-18 שנים), במהלך תקופת הארכה בת 6 חודשים. עשרה חולים השלימו 4 שנות טיפול.

לדברי החוקרים, מהמחקר הקטן, בתווית-פתוחה, עולה כי טיפול אנזימטי חליפי ב- Agalsidase Alfa בילדים הוא בטוח ועשוי להאט או למנוע חלק מהביטויים של מחלת פאברי.

החוקרים מציינים כי הטיפול נסבל היטב ע”י החולים, וב-16 הבנים שלקחו חלק במחקר תועדה גדילה תקינה. בבת היחידה שהשתתפה במחקר, עם מעקב ארוך-טווח, לא תועדה השפעה על הגדילה לגובה, אך נראה כי עלתה מהר מהצפוי במשקלה.

בקרב הבנים תועדו שיפורים משמעותיים וממושכים, כולל רמות נמוכות יותר של globotriaosylceramide בדם, ירידה בחומרת הכאב (כפי שנקבע לפי מדד Brief Pain Index), ושיפור בשונות קצב הלב. הרמה הממוצעת של globotriaosylceramide בשתן ירדה לטווח התקין.

החוקרים מציינים כי המטרה העיקרית של המחקר הייתה להעריך את בטיחות הטיפול. לאור זאת, למרות התועלת הנצפית, דרושים מחקרים נוספים במטרה להעריך את מלוא ההשפעה של הטיפול האנזימטי החליפי בילדים , ולזהות את הגיל האופטימאלי בו יש להתחיל בטיפול זה.

J Pediatr 2010

לידיעה במדסקייפ