תוצאות מחקר שנמשך שנה והקיף כ- 600 חולי תלסמיה ב- 12 מדינות שונות איששו את יעילותה ובטיחותה של תרופת האקסגיי’ד (Exjade) לטיפול בעודף ברזל כרוני. במחקר, נבדקה תרופת האקסג’ייד מול הטיפול בדספרל. התוצאות מתפרסמות היום, ב- BLOOD, כתב העת הרשמי של האיגוד ההמטולוגי האמריקאי.

הטיפול בעודף ברזל כרוני כתוצאה מעירויי דם, מצריך מתן תכשירים קושרי ברזל. הטיפול המקובל עד היום, הוא מתן דספרל, אשר מצריך טיפול באמצעות משאבה ומחט המחוברת לבטן החולה במשך 8 עד 12 שעות ביממה, 5 עד 7 ימים בשבוע. למרות יעילות ובטיחות הטיפול, הקושי לחולה הוא גדול. עקב הקושי הנובע מטיפול תובעני זה, שיעורי היענות של החולים לטיפול הם נמוכים, למרות היותו מציל חיים. חולים רבים בוחרים לוותר על הטיפול ולחשוף את עצמם לסכנות שיש במצב של עודף ברזל כרוני בגוף, בגלל חוסר הנוחות והכאב הנובעים מהטיפול.

 אקסגיי’ד, היא תרופה קושרת ברזל היחידה הניתנת פעם ביום דרך הפה באמצעות טבלייה מסיסה במים. תוצאות המחקר מוכיחות את יעילותה של התרופה העשויה להעלות את שיעורי ההיענות לטיפול  בעודף הברזל הכרוני.

המחקר נמשך שנה ונערך בקרב חולי תלסמיה ב- 12 מדינות שונות. טווח הגילאים של החולים היה מגוון מילדים בני שנתיים ועד מבוגרים. כולם חולים בתסלמיה, מחלת דם גנטית המצריכה טיפול באמצעות עירויי דם תכופים, הגורמים למצב של עודף ברזל כרוני בגוף. החולים חולקו באקראי לשתי קבוצות: 290 חולים טופלו בדספרל, 296 חולים טופלו בטבליית אקסגיי’ד,המסיסה במים פעם ביום לפני ארוחת הבוקר. מינוני התרופה נקבעו בהתאם למצב ריכוז הברזל בכבד (Liver Ion Concentration-LIC). ריכוז גבוה של ברזל בכבד מגביר את הסיכון לתחלואה ולתמותה. מטרת המחקר הייתה: להוריד את ריכוז הברזל בכבד, אצל אלו הסובלים מריכוז גבוה ולשמור שריכוז הברזל לא יעלה בכבד אצל אלו אשר הריכוז היה נמוך  בתחילת המחקר. ריכוז הברזל בכבד בתחילת המחקר היה גבוה במעל לשני שליש מהחולים.

תוצאות המחקר הוכיחו כי לתרופת האקסגיי’ד  היתה יעילות זהה לדספרל, בטיפול בעודף ברזל כרוני  בקרב החולים שטופלו במינונים גבוהים של אקסגייד. מרבית החולים, (כ- 60% מהם) הדגימו ירידה או שמירה של ריכוז הברזל בכבד ( LIC ). בחולים שטופלו במינונים הנמוכים של אקסגייד, נמצא מינון זה כלא מספיק לטיפול בחולים אלו.

תוצאות המחקר הראו כי האקסג’ייד היא נוחה לשימוש עם תופעות לוואי מועטות וקלות שכללו: פריחה בעור (11%) ובעיות עיכול שונות (15%). ארבעה מקרי תמותה שארעו במהלך המחקר היו ללא קשר לתרופת המחקר.

Aphase 3 study of deferasirox (ICL670), a once-daily oral iron chelator, in patients with -thalassemia, BLOOD, 1 MAY 2006 VOLUME 107, NUMBER 9