Neurologic Other

תוצאות מאכזבות לטיפול ב-Ravulizumab בחולים עם ALS (מתוך כנס ה-MRD Clinical & Scientific Conference)

מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-MRD Clinical & Scientific Conference עולה כי הטיפול ב-Ravulizumab (אולטומיריס) לא הביא לשיפור במצב התפקודי או בהישרדות חולים עם מחלת ניוון שרירים (Amyotrophic Lateral Sclerosis, או ALS). המחקר בשלב 3 הופסק מוקדם בשל העדר תועלת של הטיפול התרופתי.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לאור הצורך בטיפולים יעילים כנגד ALS ופרופיל סיכון-תועלת חיובי של התכשיר המכוון כנגד C5, Ravulizumab, במחלת נוירולוגיות אחרות בתיווך מערכת המשלים, הם החליטו על השלמת מחקר בשלב 3 להערכת היעילות והבטיחות של Ravulizumab בחולים עם ALS.

מחקר CHAMPION-ALS הינו מחקר כפל-סמיות, בו חולקו באקראי מבוגרים עם ALS שקיבלו חיסון כנגד מנינגוקוק ביחס 2:1 לקבלת Ravulizumab (255 חולים) או פלסבו (127 חולים) למשך 50 שבועות.

התוצא העיקרי היה השינוי במצב התפקודי, כפי שנקבע לפי מדד CAFS (או Combined Assessment of Function and Survival). תוצאים משניים כללו מצב תפקודי ומדדים פרמקוקינטיים/פרמקודינאמיים, כמו גם שכיחות אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי.

לאחר ניתוח ביניים מתוכנן מראש כאשר שליש מהמשתתפים השלימו 26 שבועות מחקר, החוקרים החליטו על סיום המחקר בשל העדר תועלת. באותה עת, 15 משתתפים תחת טיפול ב- Ravulizumab ו-5 משתתפים בזרוע הפלסבו השלימו את 50 שבועות המחקר.

לא תועדו הבדלים משמעותיים במדדי CAFS בין הקבוצות.

עוד מדווחים החוקרים כי לא תועדו הבדלים בתוצאים משניים אחרים ולא זוהו הבדלים בין שתי הקבוצות באירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי.

בשורה התחתונה, המחקר בשלב 3 הופסק מוקדם לאחר שמהעדויות עלה כי Ravulizumab לא הביא לשיפור במצב התפקודי או בהישרדות חולים עם ALS.

מתוך כנס ה-MRD Clinical & Scientific Conference

לידיעה ב-Healio

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם טרשת נפוצה מגנה מפני מחלת אלצהיימר? (Annals of Neurology)

    האם טרשת נפוצה מגנה מפני מחלת אלצהיימר? (Annals of Neurology)

    פתולוגיה של משקעי עמילואיד, המאפיינת מחלת אלצהיימר, נמוכה ב-50% בחולים עם טרשת נפוצה בהשוואה לאלו ללא המחלה הנוירולוגית, כך עולה מניתוח נתוני סמנים בדם. במאמר שפורסם בכתב העת Annals of Neurology כותבים החוקרים כי הממצאים מעידים על השפעה מגנה אפשרית של טרשת נפוצה מפני מחלת אלצהיימר. מדגם המחקר כלל 100 חולים עם טרשת נפוצה (גיל […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Ocrelizumab בזריקה תת-עורית לטיפול בטרשת נפוצה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Ocrelizumab בזריקה תת-עורית לטיפול בטרשת נפוצה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר פורמולה תת-עורית של Ocrelizumab (אוקרוואס) לטיפול בטרשת נפוצה התקפית וטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית. הזריקה התת-עורית ניתנת על-ידי איש צוות רפואי בתוך כאשר דקות והינה הזריקה התת-עורית הראשונה והיחידה מסוגה הניתנת פעמיים בשנה ומאושרת לטיפול בטרשת נפוצה התקפית וטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית. האישור הנוכחי מבוסס על נתונים […]

  • הדור הבא של הפרוביוטיקה | פוסטביוטיקה | הרצאות זמינות לצפייה

    הדור הבא של הפרוביוטיקה | פוסטביוטיקה | הרצאות זמינות לצפייה

    במהלך החודש האחרון התקיימו שני וובינרים העוסקים בפוסטביוטיקה | הדור הבא של הפרוביוטיקה. להרצאת המפגש הראשון ומענה על שאלות השתלמות לחצו כאן להרצאת המפגש השני שהתמקדה בפוסטביוטיקה להפחתה משמעותית של תחלואת חורף בילדים לחצו כאן  

  • האם נוגדי-היסטמינים עלולים לעורר פרכוסים בילדים? (JAMA Netw Open)

    האם נוגדי-היסטמינים עלולים לעורר פרכוסים בילדים? (JAMA Netw Open)

    טיפול בנוגדי-היסטמינים מדור ראשון מלווה בעליה משמעותית בסיכון להופעת פרכוסים בילדים, עליה הבולטת במיוחד באלו בגילאי 6-24 חודשים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים מקוריאה השלימו מחקר חתך להערכת הסיכון לפרכוסים על-רקע טיפול בנוגדי-היסטמינים מדור ראשון. הם בחנו את הנתונים אודות 11,729 ילדים עם אירוע פרכוסי (ביקור בחדר מיון עם […]

  • תוצאות מבטיחות לפסילוציבין במינון גבוה לטיפול בדיכאון (BMJ)

    תוצאות מבטיחות לפסילוציבין במינון גבוה לטיפול בדיכאון (BMJ)

    מינון גבוה של פסילוציבין מלווה בהקלה גדולה יותר בתסמיני דיכאון לעומת פלסבו או Escitalopram, ללא סיכון מוגבר לאירועים חריגים חמורים, כך עולה מתוצאות מטה-אנליזה חדשה שפורסמו בכתב העת BMJ. החוקרים השלימו מטה-אנליזה להערכת התועלת של טיפול מונותרפי בתכשירים פסיכדליים לעומת Escitalopram בחולים עם אבחנה קלינית של דיכאון. הסקירה כללה 811 משתתפים (גיל ממוצע של 42.49 […]

  • מתן תוך-ניתוחי של דקסמתזון מפחית שימוש באופיואידים בילדים לאחר כריתת שקדים (Can J Anesthesia)

    מתן תוך-ניתוחי של דקסמתזון מפחית שימוש באופיואידים בילדים לאחר כריתת שקדים (Can J Anesthesia)

    מתן תוך-ניתוחי של מנה יחידה של דקסמתזון בילדים שעברו ניתוח כריתת שקדים תחת הרדמה כללית הפחית את הצורך בטיפול באופיואידים סביב ההתערבות הניתוחית, ללא עליה בסיכון לדימום לאחר-ניתוח, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Canadian Journal of Anesthesia. החוקרים השלימו סקירה שיטתית ומטה-אנליזה להערכת ההשפעה של דקסמתזון תוך-ניתוחי על צריכת אופיואידים בילדים עד גיל […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה