חברת רוש הודיעה כי מנהל התרופות והמזון האמריקאי הרחיב את ההתוויה המאושרת למתן אקטמרה (Tocilizumab) לטיפול במבוגרים עם דלקת מפרקים שגרונית בדרגה בינונית עד חמורה, עם תגובה לא-מספקת לטיפול באחת מתרופות DMARD (Disease Modifying Antirheumatic Drugs).

ניתן לתת את הטיפול באקטמרה לבדו או בשילוב עם מתוטרקסט או DMARD אחרים. ההתוויה המורחבת מספקת תמיכה נוספת לפרופיל הבטיחות והיעילות של אקטמרה.

מהחברה נמסר כי חולים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה בדרגה בינונית עד חמורה, עלולים לסבול מנזק בלתי-הפיך למפרקים, אותו ניתן למנוע עם טיפול מוקדם בתרופות ביולוגיות, דוגמת אקטמרה. הם שמחים כי בחולים אלו עתה ישנה אפשרות נוספת בדמות אקטמרה.

הרחבת ההתוויה מבוססת על נתוני בטיחות ויעילות ממחקרים קליניים בשלב III, נתוני בטיחות מהניסיון לאחר-שיווק של אקטמרה מאז אישור הטיפול בשנת 2010, כמו גם נתונים ממחקרים קליניים אחרים, כולל אלו שבחנו את הטיפול באקטמרה בתנאי העולם האמיתי.

מחקרים קודמים להערכת היעילות של אקטמרה בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית:

OPTION (TOcilizumab Pivotal Trial in Methotrexate Inadequate RespONders):

–          59% ו-48% מהחולים שטופלו באקטמרה במינון 8 מ”ג לק”ג ו-4 מ”ג לק”ג עם מתוטרקסט, בהתאמה, ענו על קריטריוני ACR20 (American College of Rheumatology) לאחר 24 שבועות, בהשוואה ל-27% מהחולים שטופלו בפלסבו עם מתוטרקסט.

TOWARD (Tocilizumab in Combination With Traditional DMARD Therapy):

–          61% מהחולים שטופלו באקטמרה במינון 8 מ”ג לק”ג, בשילוב עם DMARD ענו על קריטריוני ACR20 לאחר 24 שבועות, בהשוואה ל-25% מהחולים שטופלו ב-DMARD עם פלסבו.

LITHE (TociLIzumab Safety and THE Prevention of Structural Joint Damage):

–          56% ו-51% מהחולים שטופלו באקטמרה במינון 8 מ”ג לק”ג או 4 מ”ג לק”ג עם מתוטרקסט, בהתאמה, ענו על קריטריוני ACR20 לאחר 24 שבועות, בהשוואה ל-27% מהחולים שטופלו בפלסבו עם מתוטרקסט. בנוסף, אקטמרה במינון 4 מ”ג לק”ג הביא להאטת הנזק המבני (פחות מ-75% עיכוב בהשוואה לקבוצת הביקורת) וטיפול במינון 8 מ”ג לק”ג הביא לעיכוב התקדמות הנזק המפרקי (עיכוב של לפחות 75% בהשוואה לקבוצת הביקורת), בהשוואה לפלסבו עם מתוטרקסט לאחר 52 שבועות, כפי שנמדד לפי השינוי במדד Sharp-Genant.

השיפור בקריטריוני ACR20 הינו מדד סטנדרטי שפותח ע”י ה-American College of Rheumatology למדידת סימנים ותסמינים של דלקת מפרקים שגרונית. ACR20, ACR50 ו-ACR70 מייצגים את אחוז הירידה בסימנים ותסמינים מסוימים של דלקת מפרקים שגרונית (20%, 50% ו-70%, בהתאמה), דוגמת מספר המפרקים הנפוחים ורגישים, כאב, ההערכה הכוללת של החולים והרופאים וסמנים מעבדתיים מסוימים. מדד Genant-Modified Sharp מתמקד ב-14 אתרים ספציפיים לנוכחות עדות של ארוזיות בעצמות ו-13 אתרים להיצרות החלל המפרקי, שני מדדים מרכזיים לנזק מבני מתמשך למפרקים. מדד גבוה או עליה במדד במהלך פרק זמן מסוים מעידים על נזק נרחב יותר.

מתוך הודעת חברת רוש

הערת המערכת: יש לציין כי בישראל ההתוויה היתה למעשה רחבה יותר (בדומה ל –EMEA), וכעת לאחר הרחבת ההתוויה ב-FDA מההתוויה הקודמת שהייתה ל-מתן אקטמרה ל TNF–IR  בלבד , ההתוויות בארה”ב ובישראל דומות.