מנהל התרופות והמזון האמריקאי אישר תרופה פומית שנייה לטיפול בהישנויות טרשת נפוצה, Teriflunomide. במחקר קליני, שיעור ההישנויות בחולים שטופלו ב- Teriflunomideהיה נמוך בכ-30% בהשוואה לשיעור החולים שטופלו בפלסבו.

לדברי החוקרים, טרשת נפוצה עשויה לפגוע בתנועתיות, בתחושה ובמהלך החשיבה של החולים, ולכן חשוב שיהיו מגוון אפשרויות טיפול.

החוקרים מסבירים כי Teriflunomide ניתנת פעם ביום, ופותחה כתרופה המשנה את מהלך המחלה בחולים עם טרשת נפוצה. היא מעכבת באופן הפיך את Dihydroorotate Dehydrogenase, אנזים מיטוכונדריאלי המעורב בסינתזת פירימידין לשכפול DNA. כתוצאה מכך, התרופה מפחיתה את הפרוליפרציה של תאי B ו-T והתפקוד בתגובה לאנטיגנים עצמיים.

אישור התרופה מבוסס על תוצאות סדרת מחקרים בשלב 3. תוצאות מחקר TEMSO (TEriflunomide Multiple Sclerosis), שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine בשנת 2011, הדגימו ירידה משמעותית בשיעור ההתלקחויות השנתי והצטברות מוגבלות עם טיפול במינונים של 7 או 14 מ”ג, בהשוואה לפלסבו.

מחקר שני בשלב 3, בשם TENERE, מצא כי התרופה דומה ל-Interferon Beta-1a, טיפול סטנדרטי המאושר לשימוש בחולים עם טרשת נפוצה.

מחקר שלישי, TOWER (Teriflunomide Oral in people With relapsing-remitting multiplE scleRosis), הדגים ירידה מובהקת סטטיסטית בשיעור ההתלקחויות השנתי ובהצטברות מוגבלות עם מינון של 14 מ”ג, בהשוואה לפלסבו. עם המינון השני שנבחן במחקר הנ”ל, 7 מ”ג, הודגמה ירידה בשיעור ההתלקחויות אך לא בהצטברות מוגבלות.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר עם Teriflunomide כללו שלשולים, הפרעה בתפקודי כבד, בחילות ונשירת שיער. אזהרת קופסא תזהיר רופאים באשר לסיכון להפרעות בתפקודי כבד, כולל תמותה, וסיכון למומים מולדים עם Teriflunomide. על הרופאים לערוך בדיקות דם להערכת תפקודי כבד לפני התחלת טיפול בתרופה ולעקוב אחר בדיקות הדם.

לפי אזהרת הקופסא, על-בסיס מחקרים בבעלי חיים, הטיפול התרופתי עשוי להיות טרטוגני, סוגיה חשובה מאחר שחלק גדול מהחולים בטרשת נפוצה הן נשים בגיל הפוריות.  מסיבה זו, Teriflunomide סווגו כקטגוריית היריון X, שמשמעותה כי בנשים בגיל הפוריות חייבים לערוך בדיקת היריון לפני התחלת הטיפול ולהקפיד על אמצעי מניעת היריון במהלך הטיפול.

מומחים בתחום מסבירים כי זוהי התרופה הפומית השנייה, ונראה כי היא בטוחה מאוד לפי שני מחקרים קליניים גדולים מאוד.

גנזיים הינו טיפול אפשרי נוסף לטרשת נפוצה, המצוי כעת תחת הערכת ה-FDA עם מחקר בשלב 3 להערכת Alemtuzumab. Alemtuzumab ניתן דרך הוריד במשך חמישה ימים, לאחר מכן ניתן למשך שלושה ימים לאחר שנה, ונמצא עדיף על אינטרפרון במחקרים CARE-MS 1 ו-CARE-MS 2.

בחברת התרופות מקווים כי Teriflunomide תהווה אפשרות קו-ראשון נוספת לטיפול בטרשת נפוצה, בעוד ש-Alemtuzumab תהווה טיפול חליפי בחולים עם מחלה פעילה תחת טיפול קו-ראשון.

Fingolimod (Gilenya) הינו התכשיר הפומי הראשון שאושר בספטמבר 2010 לטרשת נפוצה התקפית. מאז נערכו שינויים בתוויות המצורפות לטיפול לכלול את החשש של ה-FDA בנוגע להשפעות קרדיווסקולאריות של התרופה לאחר המנה הראשונה.

לידיעה במדסקייפ