מתוצאות מחקר National Institute of Health Study עולה כי הורמון PTH 1-34 (Parathyroid Hormone) הומאני, סינתטי, ניתן לטיפול בבטחה בילדים עם היפופאראתירואידיזם כרוני.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בחולים עם ההפרעה הנדירה הזו יש חלופות מעטות לטיפול, מאחר שהטיפול הקונבנציונאלי הנוכחי נותר תת-אופטימאלי ו-PTH עדיין אינו מאושר ע”י ה-FDA לטיפול בהפרעה זו.

לדברי החוקרים, הם מעדיפים את PTH 1-34 על-פני Calcitriol וסידן בטיפול בילדים עם היפופאראתירואידיזם כרוני, ומציינים כי היפופאראתירואידיזם הינו המצב היחיד בו קיים חסר הורמונאלי שאינו ניתן לטיפול ע”י מתן ההורמון החסר.

החוקרים כותבים כי למרות ש-PTH זמין לטיפול באוסטיאופורוזיס, אין טיפול חליפי זמין לחולים עם היפופאראתירואידיזם. בחלק מהחולים, טיפול קונבנציונאלי הכולל Calcitriol וקלציום עשוי להספיק אך אינו טיפול אופטימאלי. באחרים, לטיפול קונבנציונאלי עשויות להיות השלכות הרסניות, דוגמת אי-ספיקת כליות וכשל כלייתי.

מדגם המחקר כלל 12 ילדים עם היפופאראתירואידיזם כרוני, בגילאי 5-14 שנים. המחקר נמשך שלוש שנים והשווה בין טיפול תת-עורי, פעמיים ביום, ב-PTH 1-34 ובין טיפול ב-Calcitriol, פעמיים ביום. ילדים בקבוצת Calcitriol טופלו בנוסף בקלציום קרבונט, במינון 300 מ”ג, בשילוב עם Cholecalciferol במינון 200 IU, ארבע פעמים ביום.

הטיפול ב-PTH 1-34 ניתן תחילה במינון של 0.4 מיקרוגרם לק”ג ו-Calcitriol ניתן במינון 0.25 מיקרוגרם לק”ג, עם התאמת המינונים לשמירה על ריכוז סידן בדם ובשתן בטווח התקין. המינונים הממוצעים עמדו על 0.6 מיקרוגרם לק”ג של PTH 1-34 (כ-27 מיקרוגרם למנה) ו-0.009 מיקרוגרם לק”ג של Calcitriol (כ-0.3 מיקרוגרם למנה).

לאורך תקופת המחקר, ממוצע רמות הסידן בדם נותר בסמוך או מעט מתחת לנורמה, וממוצע הפרשת הסידן בשתן נותר במחצית העליונה של הנורמה. אף אחד מהמדדים לא השתנה במשך הזמן או בין קבוצות הטיפול.

באשר ליעדי סיום משניים, החוקרים זיהו מגמה משמעותית של ירידה ברמות פוספור בדם ועליה משמעותית ברמות Vitamin D3 במשך הזמן בקרב ילדים שטופלו ב-PTH, וכן מגמת ירידה משמעותית בריכוז פוספור בשתן בקרב ילדים שטופלו ב-Calcitriol.

ממוצע רמות 25-Hydroxyvitamin D3 בדם היה נמוך יותר באופן עקבי בקבוצת המטופלים ב-PTH (23 ננוגרם למ”ל), בהשוואה למטופלים ב-Calcitriol (34 ננוגרם למ”ל), ככל הנראה עקב מתן תוספי Cholecalciferol בקבוצת המטופלים ב-Calcitriol.

התפקוד הכלייתי, מדדי ספיגת עצם וגדילה לא היו שונים משמעותית בין הקבוצות. מדדי BMD Z-Score (Bone Mineral Density) היו דומים בעמוד שדרה מותני קדמי-אחורי, בצוואר הירך, בעצם הירך כולה ובשליש הדיסטאלי של הרדיוס, ובגוף כולו, אך זוהתה מגמת ירידה משמעותית עם הזמן ברדיוס הדיסטאלי בקבוצת המטופלים ב-PTH 1-34.

הטיפול ארוך הטווח ב-PTH בקבוצת הילדים עם היפופאראתירואידיזם הוביל לריכוז בידן בדם ובשתן בטווח כמעט-תקין, עם עקומת גדילה לינארית ושיפור בצפיפות המינראלים של העצם. עם ניטור תדיר של רמות סידן בדם ובשתן, מרבית הילדים, בשתי קבוצות המחקר, נמנעו מאשפוז עקב היפוקלצמיה חמורה.

במקרים חמורים של היפופאראתירואידיזם, החוקרים ממליצים למדוד את רמות הסידן בדם ובשתן על-בסיס חודשי.

החוקרים קוראים לערוך מחקרים נוספים בנושא.

J Clin Endocrinol Metab 2010

לידיעה במדסקייפ