מאת נעה גנזבורג, Bsc

במאמר דעה זה מתייחסים המחברים לאישור תרופה חדשה לאלצהיימר ע”י ה-FDA ומביעים התנגדות לאישור זה.

כאמור, אמש אישר ה-FDA את התרופה למחלת האלצהיימ aducanumab . המחברים כותבים כי מחלת האלצהיימר משפיעה על מיליוני אמריקאים, ולאישור התרופה יהיו השלכות מרחיקות לכת- היא תציב רף ותהיה סטנדרט לטיפול שאליו יושוו ההצלחות וכל אישורי התרופות העתידיות.

במאמר מערכת שפורסם בשבוע שעבר בניו יורק טיימס, קראו הכותבים שלא לאשר את התרופה- כי לדבריהם, אין הוכחות ליעילות שלה.

האישור קיבל הד תקשורתי עצום , ראו כאן הדיווחים ב-NPR וב-CNN.

תסמיני מחלת האלצהיימר מהווים נטל כבד על החולים וגם על המשפחות שלהם, ויש צורך אדיר למצוא לה טיפול יעיל. החשש של הכותבים הוא כי הלחץ הזה יכריע לטובת אישור התרופה aducanumab, שפותחה על ידי חברת Biogen בשת”פ חברת Eisai. חוץ מהלובי של החברות הללו, שתי קבוצות גדולות מטעם החולים תומכות גם הן באישור הבקשה. הכותבים מציינים שה-FDA, ארגון המזון והתרופות האמריקאי’ עובד בשיתוף פעולה צמוד (מידי ?) שמאד לא שכיח עם חברות התרופות על תהליך אישור התרופה, כזה שעלול, לדידם, לסכן את האובייקטיביות של ה- FDA.

התרופה, שכאמור אושרה אמש על ידי ה-FDA , אמורה לעצור או להאט את ההידרדרות הקוגניטיבית הנלוות למחלת אלצהיימר מתונה. היא אחת מכמה טיפולים ניסיוניים שבהם מזריקים למטופלים נוגדנים שאמורים להסיר חלקיקים של החלבון בטא עמילואיד. חלק מהטיפולים אכן הראו שהם מביאים לירידה של רמות החלבון במח. עם זאת, לדברי הכותבים, אף אחד מהחלבונים האלה, כולל זה שאושר כעת, לא הדגים השפעה משכנעת בהאטה של התפתחות המחלה. הם מציינים שני מחקרים שבחנו את יעילות התרופה לעומת פלצבו והופסקו בשנת 2019 מאחר שלא הצליחו בכך. במחקר הראשון, ניתוח ממצאים הראה כי בתחילת המחקר הייתה ירידה קטנה בהידרדרות קוגניטיבית בקבוצה שקיבלה מינון גבוה של הטיפול, אך כי מטופלים שקיבלו מינון נמוך לא הראו האטה בעלת משמעות סטטיסטית. במחקר השני שנערך לתרופה גם החולים שקיבלו מינונים גבוהים שלה הראו הידרדרות קוגניטיבית בקצב דומה לזו של מטופלים שקיבלו פלצבו.

הכותבים טוענים שגם הממצאים לזכות התרופה, ולבטח הכשלונות שלה, אינם מספיקים לאישורה, וכי יש צורך במחקרים נוספים: מדויקים וכפולי סמיות, מבוקרים ואקראיים. נקודה חשובה שהם מעלים היא כי תופעות הלוואי שעלולות להיגרם מהטיפול דומות לחלק מתסמיני המחלה עצמה כמו בלבול והתנפחות של המח, תופעות שבתנאי עולם אמתי, מחוץ למנגנון בקרה והסריקות הקליניות הזמינות במהלך מחקר קליני, יהיה מאוד קשה לזהות אותם.

הם חוששים כי אישור התרופה יאט את הפיתוח של תרופות אחרות שעשויות להיות יעילות ובטוחות בהרבה, וכי יהיה קשה לערוך מחקרים של תרופות חדשות, לאחר אישור התרופה, בהעדר משתתפים הפוטנציאלים במחקרים הללו. ד”ר גרייסיוס, פרופסור לנוירולוגיה מאוניברסיטת סטנפורד וד”ר אלכנסדר, פנימאי ופרופסור לאפידמיולוגיה מבית הספר ג’ון הופקינס בלומברג לרפואת ציבורית, שהיה חלק מאחת הועדות המייעצות ב-FDA להערכת ההתרופה aducanumab ,  מסכמים כי יש צורך עצום בלמצוא תרופה למחלת האלצהיימר , אך כי אישור של התרופה הזו דווקא, ללא עדויות מספקות ליעילות שלה, תאט את הגילוי של התרופה הנכונה.

למאמר ב-NYT