ע”פ הודעה שהועברה מטעם חברת נוברטיס, עולה כי תוצאות חדשות של מחקרים שבוצעו בתרופה ‘JAKAVI ‘, מבית נוברטיס אונקולוגיה, לטיפול במחלת מיאלופיברוזיס, מוכיחות כי התרופה מביאה להארכת חיי החולים.

הנתונים החדשים, שהוצגו בכנס איגוד ההמטולוגים השנתי (ASH ) שהתקיים בארה”ב, מציגים מעקב של שנתיים במחקרים בתרופה שנעשו בארה”ב (COMFORT-1 ) ובאירופה (COMFORT-2 ).

 מחקר ה- COMFORT-1 , נמשך 102 שבועות וכלל 309 חולים, שחולקו רנדומלית בין קבוצת הטיפול ב-‘JAKAVI ‘ וקבוצת הביקורת, שכללה טיפול בפלסבו. המחקר מצביע על הפרש משמעותי בשרידות החולים. כך, בקבוצה שטופלה ב-‘JAKAVI ‘ נצפו 27 מקרי מוות בכל משך זמן המחקר, לעומת 41 מקרי מוות בקבוצת הפלצבו. מדובר בהבדל בתמותה של כמעט פי שניים בקבוצת הביקורת, לעומת הקבוצה שטופלה בתרופה. מסקנות המחקר הראו כי מעבר לירידה המתמשכת בגודל הטחול ושיפור באיכות החיים, הטיפול ב-‘JAKAVI ‘ בחולי מיאלופיברוזיס מסייע בהארכת חיי החולים.

מחקר ה-COMFORT-2 שבוצע באירופה מצביע גם הוא על תוצאות דומות. המחקר נמשך 112 שבועות (למעלה משנתיים), וכלל 219 חולים, 146 מתוכם טופלו ב-‘JAKAVI ‘ ו-73 בקבוצת הביקורת, שבה חולים טופלו בטיפולים המקובלים. לאחר מעקב של שנתיים נמצאו הבדלים משמעותיים בשרידות הכללית של החולים. כך, בקרב קבוצת החולים שטופלה בתרופה שיעור התמותה עמד על 14% בלבד, לעומת 22% תמותה בקבוצת הביקורת.

שני המחקרים מצביעים על תוצאות דומות ולפיכך מחזקים את הממצאים לפיהם הטיפול

ב-JAKAVI ‘  בחולי מיאלופיברוזיס מביא לתגובה מהירה וממושכת של ירידה בגודל הטחול ומוביל גם לעלייה בשרידות והארכת חיי החולים.

לדברי דר’ ילנה מישצ’נקו, רופאה המטולוגית מומחית, מרכזת תחום מחלות מיאלופרוליפרטיביות, המכון ההמטולוגי, מרכז רפואי בני ציון: “עד לאחרונה כל הטיפולים למיאלופיברוזיס הראו השפעה חלקית וזמנית בלבד בהפחתת הסימפטומים של המחלה, ולא שינו את מהלך המחלה.

הטיפול ב-JAKAVI מראה אחוזי תגובה גבוהים ומתמשכים בקרב החולים. זהו הטיפול הראשון העשוי לשנות מהלך המחלה ואף להאריך משך החיים של החולים במיאלופיברוזיס, ומכאן חשיבותו עבור החולים. בארץ חולים שהחלו לקבל טיפול בתרופה החדשה לאחרונה מראים שיפור ניכר במצבם, בעיקר בהפחתת גודל הטחול וסימפטומים כדוגמת חום, ירידה במשקל, גרד והזעות לילה, וחלקם יכולים לשוב ולנהל שגרת חיים רגילה. כולי תקווה כי בעזרת אפשרות הטיפול החדשה נוכל בעתיד להביא לשינוי משמעותי באופן הטיפול במחלת המיאלופיברוזיס”.

מיאלופיברוזיס היא מחלה ממארת של מח העצם, הנגרמת בשל שיבוש במעבר אותות במסלול של גן ה-JAK , אשר עומד בבסיס בקרת ייצור תאי הדם. שיבוש זה מוביל לייצור לקוי של תאי דם וכתוצאה מכך להצטלקות מח העצם. המחלה פוגעת באחד מתוך 100,000 בני אדם לשנה ומספר החולים בישראל כיום (המצאות) מוערך בכ-300 חולים. המחלה מתאפיינת בסימפטומים קשים הכוללים הגדלה ניכרת של הטחול, ירידה קיצונית במשקל, אנמיה, חום, חולשה, הזעות לילה, גרד, נטייה לזיהומים, דימום, חסימת כלי דם וסיכון להתפתחות לוקמיה חריפה.

החולים נחלקים למספר קבוצות סיכון, בהתבסס על מספר קריטריונים: גיל, חומרת האנמיה,

חומרת הסימפטומים של המחלה וקריטריונים נוספים הנקבעים בהתאם לתוצאות בדיקות דם

ומח עצם של החולים. על פי קריטריונים אלו נקבעת הפרוגנוזה: מחלה בסיכון גבוה

אורך ההישרדות של חולים אלו עומדת על עד שנתיים, מחלה בסיכון נמוך הישרדות של עד

עשר שנים, מחלה בסיכון בינוני, בה משך ההישרדות של החולים נע בין שנתיים לעשר שנים.

גם ללא תלות בדרגת הסיכון, באחוז גבוה מהחולים בכל קבוצות הסיכון הטחול מוגדל

באופן משמעותי, וכן קיימים סימפטומים קשים אשר מגבילים ופוגעים משמעותית באיכות החיים

של החולים עד לכדי ריתוק למיטה של אחוז ניכר מהחולים.

עד כה לא היה קיים טיפול מכוון למחלה ורוב החולים מקבלים טיפול תומך בלבד. אפשרות הריפוי היחידה היא השתלת מח עצם מתורם, אולם מפאת גילם המבוגר ומצבם הקשה, רוב חולי המיאלופיברוזיס אינם מתאימים להשתלה, כך שבישראל הלכה למעשה מבוצעת השתלה בחולה מיאלופיברוזיס אחד לשנה בלבד. בהיעדר טיפול, ביטויי המחלה מחריפים, הסיכון למוות גדול יותר ככל שביטויי המחלה חמורים יותר, החולים עם ביטויי המחלה הקשים הנם בסיכון למוות תוך פחות משנתיים מהאבחנה.

התרופה JAKAVI Ruxolitinib

התרופה החדשה ‘JAKAVI ‘ מבית נוברטיס אונקולוגיה היא הראשונה והיחידה המאושרת ע”י הFDA  וע”י ה-EMEA באירופה והנותנת מענה טיפולי למחלה. הטיפול מנטרל את מעבר האותות השגויים אל תאי מח העצם ומונע מהם להפריע לפעילות ייצור תאי הדם התקינים.

הטיפול ב-JAKAVI , תרופה המעכבת את המוטציות בגן ה JAK 1&2 , הוא טיפול פומי שהוא הראשון מסוגו המעכב JAK (JAK Inhibitor ) המאושר לראשונה לאינדיקציה כלשהי.