סאנופי ו-Regeneron Pharmaceuticals, Inc. הודיעו היום שמחקר בשלב 3 של טיפול חד-תרופתי השיג את יעד המטרה הראשוני והראה יתרון לסארילומאב על פני אדלימומאב (המשווקת על-ידי AbbVie כ-®HUMIRA) בשיפור סימנים ותסמינים בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה בשבוע 24.

המחקר הנקרא SARIL-RA-MONARCH,גם השיג יעדי מטרה משניים חשובים כולל מדדים אחרים המעריכים שיפור בסימנים ובתסמינים של דלקת מפרקים שגרונית ובתפקוד הגופני. סארילומאב הוא נוגדן אנושי מחקרי לקולטן ל-IL-6.

“במחקר זה,הטיפול החד-תרופתי בסארילומאב הראה יעילות גדולה מזו של טיפול חד-תרופתי באדלימומאב. אדלימומאב היא אחת התרופות הביולוגיות המקובלות ביותר לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית”, אמרה ג’נט ואן אדלסברג, M.D., מנהלת בכירה, מדעים קליניים, אימונולוגיה ודלקת ברג’נרון. “זו הפעם הראשונה שחוסם קולטן ל-IL-6 במתן תת-עורי מראה עליונות לעומת טיפול חד-תרופתי באדלימומאב בדלקת מפרקים שגרונית”.

למחקר SARIL-RA-MONARCH גויסו 369 מטופלים בוגרים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה, שלא הגיבו במידה מספקת למתוטרקסאט (MTX), שהייתה להם אי-סבילות או שלא היו מועמדים מתאימים לטיפול בתרופה זו. המטופלים שובצו באקראי לקבלת טיפול חד-תרופתי בסארילומאב במתן תת-עורי (200 מ”ג אחת לשבועיים) או טיפול חד-תרופתי באדלימומאב במתן תת-עורי (40 מ”ג אחת לשבועיים); למטופלים שלא הגיבו במידה מספקת לאדלימומאב אפשר היה להעלות את המינון למתן אחת לשבוע.

“למרות הזמינות של מגוון רחב של אפשרויות טיפוליות,אנו סבורים שדרושים טיפולים חדשים שיענו על צרכים של חולי דלקת מפרקים שגרונית שלא ניתן להם מענה”, אמר ד”ר סיימון קופר, MBBS VP, ראש פרויקט גלובלי, אימונולוגיה ודלקת בסאנופי. “מנתונים אלה עולה שאם סארילומאב תאושר לשימוש, היא עשויה להיות אפשרות טיפולית לחולים שאינם מסוגלים לסבול או לקחת מתוטרקסאט, ובכוונתנו לפרסם פרטים נוספים בכינוס מדעי קרוב”.

יעד המטרה הראשוני היה השינוי במדד DAS28-ESR מתילת המחקר לאחר 24 שבועות, שהראה הבדל מובהק סטטיסטית לטובת סארילומאב (  -3.25לסארילומאב לעומת -2.22 לאדלימומאב, p קטן מ-0.0001).המחקר גם השיג יעדי מטרה משניים בעלי חשיבות קלינית, כולל שיפורים בסימנים ובתסמינים של דלקת מפרקים שגרונית שנמדדו על-ידי החולים, שבהם הושג שיפור של 20% לפי קריטריוני האיגוד האמריקאי לראומטולוגיה () (ACR 72% עם סארילומאב לעומת 58% עם אדלימומאב, p קטן מ-0.01).

יעדי מטרה משניים חיוביים נוספים כללו תגובות ACR50 ו-ACR70, ושיפור בתפקוד הגופני, שנמדד לפי שאלון הערכת בריאות – מדד מוגבלות (HAQ-DI), בהשוואה לאדלימומאב (p קטן מ-0.01 לגבי כל המדדים האלה).

DAS28-ESR הוא מדד לפעילות המחלה בדלקת מפרקים שגרונית, הכולל הערכה של הרגישות והנפיחות ב-28 מפרקים בגוף, הערכת בריאות כללית ושקיעת דם (ESR) המהווה מדד מעבדתי לדלקת.

שיעורי ההיארעות של אירועים חריגים (64% בשתי הקבוצות), אירועים חריגים רציניים (5% עם סארילומאב לעומת 7% עם אדלימומאב), זיהומים (29% עם סארילומאב לעומת 28% עם אדלימומאב) וזיהומים חמורים (1% בשתי הקבוצות), היו דומים בדרך-כלל בשתי הקבוצות. נויטרופניה, ללא קשר לזיהומים, הייתה שכיחה יותר בקבוצת הסארילומאב (14% עם סארילומאב לעומת 1% עם אדלימומאב) כפי שנמצא במחקרים קודמים של מעכבי IL-6. גם אדמומיות במקום ההזרקה (8% עם סארילומאב לעומת 3% עם אדלימומאב) הייתה שכיחה יותר עם סארילומאב.

אודות סארילומאב

סארילומאב הוא נוגדן חד-שבטי אנושי המכוון נגד הקולטן ל-IL‑6 המעכב את הפעילות הדלקתית המתווכת על-ידי מסלול האיתות של IL-6, בדלקת מפרקים שגרונית. IL-6 הוא הציטוקין הנפוץ ביותר בנסיוב הדם ובנוזל המפרקים של חולי דלקת מפרקים שגרונית, וקיים מתאם בין רמות ה-IL-6 לבין פעילות המחלה והרס המפרקים.2

בינואר הודיעו החברות שמינהל המזון והתרופות של ארה”ב (FDA) קיבל לבחינה את הבקשה לרישוי תרופה ביולוגית (BLA) לסארילומאב כשתאריך היעד לפעולה הוא 30 באוקטובר 2016. הגשת הבקשה לרישום תרופה ביולוגית (BLA) נתמכת בנתונים מכ-2,500 בוגרים חולי דלקת מפרקים שגרונית פעילה, בדרגת חומרה בינונית עד קשה, שלא הגיבו במידה מספקת למשטרי טיפול קודמים, כולל שבעה מחקרים מהתכנית הגלובלית SARIL-RA בשלב 3. התוצאה של SARIL-RA-MONARCH אינה חלק מהבחינה הנוכחית על-ידי מינהל המזון והתרופות של ארה”ב. הגשת בקשה לרישום ברשויות הרגולטוריות של האיחוד האירופי מתוכננת לרבעון השלישי של 2016.

הבטיחות והיעילות של סארילומאב טרם נבדקו במלואן על ידי רשות רגולטורית כלשהי.