חברת רוש הודיעה היום שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק את הסיווג של “תרפיה פורצת דרך” לתרופה הניסיונית אוקרליזומאב (OCREVUSTM) לטיפול בחולים עם טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית (Primary progressive multiple sclerosis PPMS). כיום אין טיפולים מאושרים ל-PPMS , צורה מנוונת של המחלה המאופיינת על ידי החמרה קבועה של הסימפטומים אך לרוב ללא הפוגות ברורות או תקופות של נסיגה. 1

“אוקרליזומאב היא התרופה הניסיונית הראשונה לטיפול בטרשת נפוצה אשר קיבלה את הסיווג של ‘תרפיה פורצת דרך’ ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) “, אמרה סנדרה הורנינג, מנהלת רפואית ראשית וראש מחלקת פיתוח המוצרים הגלובלי בחברת רוש. “באין טיפולים מאושרים לטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית, לאוקרליזומאב יש את הפוטנציאל לטפל בצורך חשוב חסר מענה. אנו מחויבים לעבודה עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי על מנת להביא את אוקרליזומאב לחולים בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית בהקדם האפשרי”.

הסיווג “תרפיה פורצת דרך” נועד לזרז את תהליכי הפיתוח וההערכה של תרופות המיועדות לטיפול במחלות קשות או במחלות מסכנות-חיים, ולקדם את נגישות התרופה למטופלים באמצעות אישור מהיר ככל האפשר של מנהל המזון והתרופות האמריקאי. הסיווג מתבסס על תוצאות חיוביות ממחקר מכריע מפאזה שלישית (מחקר ORATORIO) , שהראו כי טיפול באוקרליזומאב הפחית באופן משמעותי את ההידרדרות התפקודית וסמנים אחרים של פעילות המחלה בהשוואה לאלו שטופלו בפלסבו. התוצאות המרכזיות הוצגו במפגש השנתי ה-31 של הוועידה האירופאית למחקר ולטיפול בטרשת נפוצה European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) שנערך באוקטובר 2015.

חברת רוש מתכננת להמשיך בהליך קבלת רישיון השיווק של אוקרליזומאב לטיפול בטרשת נפוצה ראשונית מתקדמת (PPMS) ובטרשת נפוצה התקפית (RMS), סוג נפוץ יותר של המחלה. חברת רוש תגיש את הנתונים משלושה מחקרים מכריעים מפאזה שלישית לרשויות הרגולציה במחצית הראשונה של שנת 2016.

OCREVUSTM הוא השם הקנייני לתרופה הניסיונית אוקרליזומאב שהוגש לרשויות הרגולציה.

על אוקרליזומאב ocrelizumab

אוקרליזומאב הוא נוגדן מואנש חד-שבטי ניסיוני המכוון להתמקד באופן ספציפי בתאי B חיוביים ל-CD20. תאים אלו הם סוג ספציפי של תאים במערכת החיסון הנחשבים לבעלי תרומה משמעותית לנזק שנגרם למיאלין (שכבת הבידוד והתמיכה של העצב) ולאקסון (תא העצב), אשר עלול לגרום לנכות באנשים עם טרשת נפוצה. בהתבסס על מחקרים פרה-קליניים, אוקרליזומאב נקשר לחלבונים מסוימים המצויים על פני שטח תא ה- B עם ביטוי של CD20, לא לתאי פלסמה או לתאי גזע, ובכך תפקודים חשובים של מערכת החיסון עשויים להישמר.

נוסף למחקר ORATORIO, תוכנית הפיתוח הקלינית מפאזה שלישית של אוקרליזומאב כוללת את שני המחקרים: OPERA I ו-OPERA II, מחקרים רנדומליים כפוליי סמיות וכפולי דמי, אקראיים, גלובליים ורב מרכזים, בהם השתתפו אנשים עם סוגים שונים של טרשת נפוצה התקפית. 

על מחקר ORTARIO לטיפול בטרשת נפוצה ראשונית מתקדמת – PPMS

מחקר ORTARIO הוא מחקר רנדומלי, כפול סמיות, גלובלי רב-מרכזי מפאזה שלישית, אשר העריך את היעילות והבטיחות של אוקרליזומאב  בהשוואה לפלסבו בקרב 732 משתתפים עם טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת PPMS.2 מדד ההערכה הראשוני של המחקר היה הזמן עד להידרדרות תפקודית מאושרת (Confirmed Disability Progression CDP) במשך לפחות 12 שבועות.

CDP מעריך עלייה מבוססת-פרוטוקול מתמשכת במצב המטופל לפי מדד הערכת חוסר תפקוד     Expanded Disability Status Scale EDSS. מדד EDSS מבוסס על בדיקות פיזיות וניורולוגיות של שמונה מערכות שונות בגוף. המערכות התפקודיות הנבדקות כוללות ראייה, קואורדינאציה, תנועת גפיים, כוח, יכולות קוגניטיביות, שליטה במערכת השתן והמעי, תחושתיות ויכולת הליכה.

על טרשת נפוצה Multiple Sclerosis (MS)

טרשת נפוצה היא מחלה כרונית, אשר לפי ההערכות פוגעת בכ-2.3 מיליון אנשים ברחבי העולם, מחלה אשר כרגע היא חשוכת מרפא. 3,4 טרשת נפוצה מתרחשת כאשר המערכת החיסונית תוקפת באופן לא-נורמלי את הבידוד והתמיכה מסביב לתאי העצב (עטיפת המיאלין) במוח, בחוט השדרה ובעצבי הראייה, וגורמת לדלקת וכתוצאה מכך לנזק. פגיעה בתאים אלו יכולה לגרום למגוון רחב של סימפטומים, כולל היחלשות שרירים, עייפות וקשיי ראייה, ובסופו של דבר עלולה להוביל לחוסר תפקוד מתקדם. 5,6,7

טרשת נפוצה ראשונית התקפית (PPMS) היא צורה מנוונת של המחלה המאופיינת על ידי החמרה קבועה של הסימפטומים אך לרוב ללא הפוגות ברורות או תקופות של נסיגה. 1 מוערך כי אחד מכל 10 אנשים שמאובחן עם טרשת נפוצה מאובחן עם טרשת נפוצה מסוג זה. לא אושרו טיפולים עבור סוג זה של טרשת נפוצה [PPMS].

על רוש ומדעי המוח

מדעי המוח הוא מוקד פיתוח ומחקר משמעותי של חברת רוש. מטרת החברה היא לפתח אפשרויות טיפול המבוססת על הביולוגיה של מערכת העצבים במטרה לעזור לשפר את חיי המטופלים עם מחלות כרוניות שעלולות להיות הרסניות. לחברת רוש יש יותר מתריסר תרופות חדשניות הנמצאות בתהליכי פיתוח קליני לטיפול במחלות כמו טרשת נפוצה, אלצהיימר , SMA (Spinal muscular atrophy), מחלת פרקינסון, תסמונת דאון ואוטיזם.

אודות חברת רוש

רוש היא חלוצה בקנה מידה עולמי בתחום הפרמצבטיקה והדיאגנוסטיקה, אשר ממוקדת בקידום המדע למטרת שיפור חיי המטופלים.

רוש היא חברת הביוטכנולוגיה הגדולה בעולם, עם תרופות יחודיות בתחום האונקולוגיה, האימונולוגיה, מחלות זיהומיות, רפואת עיניים ומחלות של מערכת העצבים המרכזית. רוש היא גם המובילה העולמית בתחום דיאגנוסטיקה מעבדתית ואבחון סרטן מבוסס-רקמות, וחלוצה בניהול מחלת הסוכרת. השילוב של פיתוח תרופות וכלי אבחון תחת קורת גג אחת הפכו את רוש למובילה בתחום של רפואה מותאמת אישית אסטרטגיה שמטרתה התאמת הטיפול הנכון לכל חולה בדרך הטובה ביותר האפשרית.

חברת רוש נוסדה בשנת 1896, וממשיכה בפעילותה בחיפוש אחר דרכים טובות יותר של מניעה, אבחון וטיפול במחלות ולתרום באופן משמעותי לחברה. עשרים ותשע תרופות שפותחו על ידי חברת רוש כלולות ברשימות של ארגון הבריאות העולמי כתרופות הכרחיות, ביניהן אנטיביוטיקה מצילת חיים, תרופות נגד מלריה ותרופות לטיפול בסרטן. רוש מדורגת כקבוצה המובילה במדד הקיימות של דאו ג’ונס בתעשיית הפרמצבטיקה, הביוטכנולוגיה ומדעי החיים שבע שנים ברציפות.

קבוצת רוש, אשר משרדיה הראשיים ממוקמים בבאזל, שוויץ, פעילה ביותר מ-100 ארצות ובשנת 2015 העסיקה יותר מ-91,700 אנשים ברחבי העולם. בשנת 2015, רוש השקיעה 9.3 מיליארד פרנקים שוויצרים בהסכמי מחקר ופיתוח [R&D] ודיווחה על היקף מכירות של 48.1 מיליארד פרנקים שוויצרים. חברת ג’ננטק (Genentech), בארצות הברית, מוחזקת במלואה ומהווה חלק מקבוצת רוש. חברת רוש מחזיקה ברוב המניות של חברת שוגאי (Chugai) פרמצבטיקה, ביפן. למידע נוסף אנא בקרו: www.roche.com