ה-FDA אישר את השימוש בתרופה אפידיולקס לטיפול במחלת טוברוס סקלרוזיס (TSC)

הודעת GW Pharmaceuticals

מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר את השימוש בתרופה אפידיולקס של חברת GW Pharmaceuticals לטיפול בפרכוסים עמידים לטיפול תרופתי הנובעים ממחלת טוברוס סקלרוזיס (TSC).

התרופה אפידיולקס, אושרה בשנה שעברה לטיפול בחולים בני שנתיים ומעלה הסובלים מפרכוסים עמידים לטיפול תרופתי, המשויכים לתסמונת דרווה ותסמונת לנוקס גסטו. מדובר בשתי תסמונות קשות של מחלת האפילפסיה אשר החולים בה סובלים מפרכוסים ארוכים וממושכים אשר יוצרים בעיות התפתחויות וקוגניטיביות. בעקבות המחקרים הרבים והיעילות הרבה של אפידיולקס במניעת פרכוסים, אושרה התרופה גם לאינדיקציה נוספת: מחלת טוברוס סקלרוזיס Tuberous Sclerosis complex (TSC) – תסמונת גנטית נדירה, המאופיינת בהיווצרות גידולים שפירים באיברים פנימיים במערכת העצבים המרכזית CNS)) בעור, בכליות, במערכת הנשימה, ובמערכת הדם. הגידולים עלולים להשפיע על מערכת העצבים המרכזית, ויכולים לגרום להתקפי אפילפסיה חמורים, עיכובים התפתחותיים ובעיות התנהגותיות.

אישור ההתוויה הנוספת של התרופה אושר לאחר תוצאות מחקר קליני אשר כלל כ-224 חולים עם תסמונת טוברוס סקלרוזיס ונמצא כי התרופה הפחיתה באופן משמעותי את תדירות הפרכוסים של המטופלים. השפעה זו נצפתה תוך שמונה שבועות ונשארה עקבית לאורך כל תקופת הטיפול של 16 שבועות.

לדברי ד”ר מיכל צדוק, מנהלת מרפאת טוברוס סקלרוזיס, תל השומר: “החולים בתסמונת טוברוס סקלרוזיס סובלים מפרכוסים קשים, עמידים לטיפול תרופתי. חלק מהפרכוסים מסכנים את חיי החולים וגורמים לאורך זמן לבעיות התפתחותיות וקוגנטיביות. התרופה הוגשה לסל הבריאות 2021 ובעקבות מחקרים בינלאומיים אשר הדגימו את יעילותה של התרופה בהפחתת הפרכוסים בחולים אלו, אנו מקווים מאוד שתיכנס לסל ותוכל להוות טיפול מועיל עבור החולים הזקוקים לה.”

לדברי ויקטור פרץ, יו”ר העמותה הישראלית לטוברוס סקלרוזיס, ואב לילד שסובל מהמחלה: “אישור ה-FDA מהווה גושפנקא נוספת ליעילותה של התרופה בהפחתת הפרכוסים. כיו”ר העמותה אני נחשף לסיפורים רבים של הורים לילדים אשר עמידים לטיפול תרופתי וזקוקים לפתרון יעיל להפחתת הפרכוסים. עבורי, התרופה שינתה את החיים הפרכוסים של הילד ירדו משמעותית, הילד נהיה מעורב ופעיל יותר. לפיכך, לאור הניסיון הטיפולי שהוכח עם התרופה, אני מקווה שהתרופה תיכנס לסל הבריאות ותעניק פתרון טוב ויעיל לילדים הסובלים ממנה.”

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול מונע עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים משנית לטראומה במבוגרים לאחר חבלת ראש (JAMA Neurology)

    טיפול מונע עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים משנית לטראומה במבוגרים לאחר חבלת ראש (JAMA Neurology)

    טיפול למניעת פרכוסים מלווה בירידה מתונה בסיכון להופעת פרכוסים בשלב מוקדם לאחר טראומה במבוגרים לאחר חבלת ראש קלה או בינונית, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. החוקרים השלימו מטה-אנליזה של שמונה מחקרים שכללו 5,637 חולים עם חבלת ראש קלה (מדד Glasgow Coma Scale של 13-15 נקודות) או בינונית (מדד GCS של 9-12 נקודות) […]

  • טכנולוגית בריאות דיגיטלית לבישה לחולי אפילפסיה (NEJM)

    טכנולוגית בריאות דיגיטלית לבישה לחולי אפילפסיה (NEJM)

    לאנשים החיים עם אפילפסיה, כמו גם משפחותיהם ומטפליהם, אפילפסיה היא הפרעה בלתי צפויה, מאתגרת ולעתים קרובות גורמת לחששות, במיוחד בשליש מהאנשים עם אפילפסיה שיש להם התקפים למרות הטיפול הרפואי. סקירה זו מתוך ה-NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE סוקרת את ההתפתחויות העכשוויות, וכן את היתרונות ואת המגבלות של טכנולוגיית בריאות דיגיטלית לבישה המיועדת לחולי אפילפסיה.  פציעות […]

  • טיפול ב-Levetiracetam מפחית סיכון לפרכוסים בנשים בגיל הפוריות (Neurology)

    טיפול ב-Levetiracetam מפחית סיכון לפרכוסים בנשים בגיל הפוריות (Neurology)

    במאמר שפורסם בכתב העת Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בנשים בגיל הפוריות עם אפילפסיה כללית אידיופטית, החלפת טיפול תרופתי מ-Valproate ל- Levetiracetamלעומת Lamotrigine מפחיתה את הסיכון להישנות פרכוסים לאחר 24 חודשים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אפילפסיה כללית אידיופטית הינה צורה נפוצה של אפילפסיה ומהווה 15-20% מהמקרים, עם שכיחות מעט […]

  • סיכון גבוה כפליים לפרכוסים בחולים עם טרשת נפוצה  (J Neurol Neurosurg Psychiatry)

    סיכון גבוה כפליים לפרכוסים בחולים עם טרשת נפוצה  (J Neurol Neurosurg Psychiatry)

    בחולים עם טרשת נפוצה סיכון גבוה כמעט כפליים לפרכוסים, כאשר הסיכון גבוה עוד יותר בחולים תחת טיפול אימונומודולטורי לוויסות קולטן ספינגוזין-1-פוספט, כך עולה מתוצאות מטה-אנליזה חדשה של מחקרים אקראיים ומבוקרים, שפורסמה בכתב העת Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. מטה האנליזה כללה 63 מחקרים אקראיים ומבוקרים בשלב 3 עם 53,535 חולים. מרבית המחקרים שנכללו בסקירה […]

  • התועלת של גירוי עצב וגאלי על תפקוד פסיכומוטורי בחולים עם אפילפסיה חמורה ועמידה לטיפול תרופתי (Epilepsy Research)

    התועלת של גירוי עצב וגאלי על תפקוד פסיכומוטורי בחולים עם אפילפסיה חמורה ועמידה לטיפול תרופתי (Epilepsy Research)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Epilepsy Research עולה כי גירוי עצב וגאלי (Vagus Nerve Stimulation, או VNS) עשוי להביא לשיפור תפקוד פסיכומוטורי בחולים עם אפילפסיה חמורה עמידה לטיפול תרופתי. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בחולים עם אפילפסיה חמורה ועמידה לטיפול תרופתי שכיחות גבוהה של הפרעות פסיכומוטוריות. מטרתם כעת הייתה לבחון את התוצאות הפסיכומוטוריות לאחר גירוי […]

  • אימוני יוגה עשויים להקל על תחושת הסטיגמה ולשפר את איכות החיים של חולים עם אפילפסיה (Neurology)

    אימוני יוגה עשויים להקל על תחושת הסטיגמה ולשפר את איכות החיים של חולים עם אפילפסיה (Neurology)

    במאמר שפורסם בכתב העת Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי אימוני יוגה עשויים להפחית את תחושת הסטיגמה של חולי אפילפסיה וכך להקל על נטל המחלה ולשפר את איכות החיים הכוללת של החולים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מעבר לתסמינים הנוירולוגים, חולים עם אפילפסיה מתמודדים עם בעיות נלוות דוגמת סטיגמה, חרדה ודיכאון, […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה