ועדה מטעם מנהל המזון והתרופות האמריקאי הצביעה ברוב צמוד של 10 תומכים לעומת 7 מתנגדים להרחבת השימוש ב-Nintedanib (אופב) לטיפול במחלת ריאות אינטרסטיציאלית על-רקע Systemic Sclerosis (סקלרודרמה).
המומחים מסבירים כי כיום , Nintedanib משווקת לטיפול במקרים של פיברוזיס ריאתית אידיופטית, אך עשויה להפוך לתרופה הראשונה שתאושר לטיפול במקרים של מחלת ריאות אינטרסטיציאלית על-רקע סקלרודרמה, מצב בו אפשרויות טיפול מוגבלות.
הנתונים העיקריים התומכים בהרחבת השימוש מבוססים על מחקר SENSCIS, מחקר בשלב III, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, שכלל כ-580 חולים מ-32 מדינות.
מהנתונים עלה כי התרופה האטה הידרדרות תפקוד ריאתי ב-44% (41 מ”ל/שנה) בחולים עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית על-רקע סקלרודרמה, בהשוואה לפלסבו, כפי שנקבע לפי מדד FVC (Forced Vital Capacity) לאורך 52 שבועות. הפאנל הצביע ברוב של 14-2, עם נמנע אחד, בתשובה לשאלה אם הנתונים תומכים ביעילות Nintedanib במחלה נדירה זו.
מצד שני, הבטיחות עוררה מחלוקת רבה יותר. חלק מחברי הפאנל הביעו חשש מפני תופעות הלוואי של Nintedanib, העשויות להיות מסכנות-חיים. אחד המתנגדים הסביר כי הנתונים אודות דלקת ריאות הצביעו על הטיפול מלווה בסיכון לתמותה וכי קשה לתאר את הדיכוי החיסוני בעקבות הטיפול. גם אחד המומחים שתמך באישור הסכים כי קשה לפרש את הסיכון לדלקת ריאות.
עם זאת, מרבית המומחים שתמכו באישור הסבירו כי זמינות טיפול חדש למחלה עם שיעורי תמותה גבוהים, עלתה על הסיכונים הכרוכים בטיפול. בטיחות הטיפול עולה בקנה אחד עם תרופות רבות לסקלר ודרמה ו- Nintedanib מצויה בשוק מזה 5-6 שנים. העובדה כי אין נתונים חדשים שעלו במהלך המעקב היא מעודדת.
בסופו של דבר, חברי הועדה קראו להשלים מחקרים נוספים להערכת משך ומינון הטיפול לאורך שנתיים ויותר, בכדי לאסוף נתונים נוספים בנושא.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!