במאמר שפורסם בכתב העת Lancet Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Larotrectinib () הוביל לשיעורי תגובה אובייקטיבית של 93% בילדים עם גידולים סולידיים חיוביים לאיחוי TRK (Tropomyosin Receptor Kinase). בנוסף, התגובה נותרה לאורך זמן והתרופה נסבלה היטב בחולים אלו.
המחקר הרב-מרכזי, בתווית-פתוחה, בשלב I/II כלל חולים מגיל חודש ועד גיל 21 שנים, עם גידול סולידי או ממאירות של מערכת העצבים המרכזית בשלב מתקדם-מקומית או גרורתי (ללא תלות באיחוי TRK), עם הישנות, התקדמות, או חוסר תגובה לטיפולים הזמינים.
מבין 24 החולים שנכללו במחקר, ב-17 זוהו גידולים חיוביים לאיחוי TRK: שמונה חולים עם Infantile Fibrosarcoma, 7 חולים עם סרקומה של רקמה רכה ו-2 חולים עם סרטן פפילארי של בלוטת התריס.
החוקרים הצליחו לאסוף נתונים אודות 22 חולים זמינים להערכה. מבין 15 חולים עם איחוי TRK, ב-14 חולים (93%) תועדה תגובה אובייקטיבית, כפי שנקבע על-פי חוקר ובדיקה רדיולוגית. בשבעת החולים ללא איחוי TRK לא תועדה תגובה אובייקטיבית.
התגובה לטיפול ב- Larotrectinib נותרה לאורך זמן, עם חציון מעקב של 8.2 חודשים, כאשר כל החולים עם איחוי TRK, למעט אחד, נותרו תחת הטיפול או השלימו ניתוח בעל פוטנציאל ריפוי.
החולים נכללו בשלושה מדגמים, כאשר כל חולה טופלה ב- Larotrectinib פעמיים ביום: 1) חלוקה על-בסיס גיל ומשקל גוף להשגת שטח מתחת לעקומה המקביל למינון יומי של 100 מ”ג/מנה; 2) בדומה לקבוצה הקודמת עם מינון מקביל למבוגר של 150 מ”ג/מנה; 3) מינון של 100 מ”ג/מ”ר ללא תלות בגיל, עם מינון מקסימאלי של 100 מ”ג בכל מנה. החוקרים מדווחים כי לא הגיעו למינון הנסבל המקסימאלי.
באשר לבטיחות הטיפול, החוקרים מצאו כי מרבית האירועים החריגים היו בדרגה 1 או 2 ותועדו ב-21 מבין 24 החולים (88%). תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע Larotrectinib כללו עליה ברמות ALT ו-AST (42%), לויקופניה (21%), ירידה בספירת נויטרופילים (21%) והקאות (21%). לא תועדו אירועים חריגים בדרגה 4 או 5 על-רקע הטיפול.
במהלך המחקר תועדו רק שני אירועים חריגים חמורים על-רקע Larotrectinib מקרה אחד של בחילות בדרגה 3 ומקרה אחד של ירידה בתפקודי זקפה בדרגה 3 במהלך 28 ימי המעקב, אשר תועדו לאחר שהחולה טופל באנתרציקלינים בעקבות הפסקת Larotrectinib.
Lancet Oncol 2018
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!