נפרולוגיה

יעילות ובטיחות גבוהים לטיפול ב-burosumab בילדים הסובלים מהיפופוספטמיה המועברת בתורשה (N Engl J Med. )

כליות

נעה גינזבורג BSc

היפופוספטמיה (תת זרחן בדם) המועברת בתורשה (X-linked ) מאופיינת בהפרשת יתר של FGF-23 (קיצור של  fibroblast growth factor 23) ובעקבותיה לרככת (rickets), אוסטאומלציה ופגיעות מבניות בשלד. מחקר חדש זה בחן את ההשפעה של burosumab, טיפול באמצעות נוגדן חד שבטי המכוון ל-FGF-23 בחולים אלה. החוקרים מצאו כי המטופלים הגיבו היטב לטיפול כשהם מציגים ירידה ברמות הכאב ובחומרת הרככת, ועליה ברמות הזרחן בדם ובספיגה מחדש של פוספט באבובית הכליה.

המחקר, שלב 2, נערך כפתוח תווית ובו חולקו 52 ילדים עם תת זרחן בדם מסוג X-linked ביחס אחד לאחד לקבלת טיפול תת עורי ב-burosumab אחת לשבועיים או אחת לארבעה שבועות. המינון אותו קיבלו המטופלים הותאם להשגת רמות זרחן בדם בקצה הנמוך של טווח הנורמה. יעד המחקר העיקרי של החוקרים היה השינוי, מתחילת המחקר, בשבוע ה-40 וה-64 למחקר בציון החומרה הכללי במדד Thacher rickets  (בין 0-10; ככל שהציון גבוה יותר חומרת המחלה גבוהה יותר).  כמו כן, החוקרים השתמשו במדד- Radiographic Global Impression of Change  על מנת להעריך את השינוי בהשפעת הרככת בין תחילת המחקר לבין שבוע 40 ו-64 למחקר. החוקרים בחנו גם שינויים במרקרים פרמקודינמיים, בצמיחה לגובה, ביכולת הגופנית ובממצאים אחרים שדווחו על ידי המטופלים, כמו גם ההיארעות של תופעות לוואי חמורות.

הציון הממוצע במדד חומרת הרככת ירד מ-1.9 בתחילת המחקר ל-0.8 בשבוע ה-40 בקבוצה שקיבלה את הטיפול אחת לשבועיים, ומ-1.7 ל-1.1 בקבוצה שקיבלה את הטיפול מדי ארבעה שבועות.  השיפור נותר בעינו בשבוע 64 עבור שתי הקבוצות. רמות הזרחן הממוצעות בסרום עלו לאחר קבלת המינון הראשון של הטיפול בשתי הקבוצות, ויותר ממחצית מהמטופלים בשתי הקבוצות הגיעו לרמות בתוך טווח הנורמה (3.2-6.1 מ”ג לדציליטר או 1.0-2.0 ממו”ל לליטר) עד שבוע 6. רמות זרחן בסרום היו יציבות לאורך המחקר עד לשבוע 64 בקבוצה שקיבלה את המינון אחת לשבועיים. החוקרים מצאו כי הספיגה מחדש של פוספט באבובית הכליה עלתה בשתי הקבוצות, עם עליה ממוצעת של 0.98 מ”ג לדציליטר (0.32 ממו”ל פר ליטר).

המינון הממוצע של burosumab  בשבוע 40 היה 0.98 מ”ג לכל ק”ג משקל גוף בקבוצה שקיבלה מינון אחת לשבועיים, ו-1.50 מ”ג לכל ק”ג בקבוצה שקיבלה טיפול אחת לארבעה שבועות. בשתי הקבוצות מצאו החוקרים כי רמות הפוספטאז אלקליין בסרום ירדו, מ-459 U לכל ליטר בתחילת המחקר ל-369 U לליטר בשבוע ה-64. 

ה- standing-height z score הממוצע ירד בשתי הקבוצות, עם שיפור גדול יותר, בכל נקודת זמן שנבחנה במחקר, בקבוצה שנטלה את הטיפול מדי שבועיים (עליה של 0.19 מתחילת המחקר עד לשבוע ה-64), מאשר בקבוצה השניה (עם עליה של 0.12 מתחילת המחקר עד לתום המחקר). היכולת הגופנית עלתה במטופלים והכאב ירד; כמעט כל תופעות הלוואי היו קלות או מתונות בחומרתן.

החוקרים מסכמים כי בילדים הסובלים מהיפופוסטמיה תורשתית (X-linked) הטיפול ב-burosumab  הביא לשיפור בספיגה מחדש של פוספט באבובית הכליה, ברמות הזרחן בדם, בצמיחה לגובה ובתפקוד הגופני , כמו גם בירידה בכאב ובחומרת הרככת.

N Engl J Med. 2018 May 24;378(21):1987-1998. doi: 10.1056/NEJMoa1714641.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • עדויות נוספות תומכות ביעילות Zilebesiran לטיפול ביתר לחץ דם (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-ACC)

    עדויות נוספות תומכות ביעילות Zilebesiran לטיפול ביתר לחץ דם (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-ACC)

    מנתונים מוקדמים הצפויים להיות מוצגים במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American College of Cardiology עולות עדויות נוספות התומכות ב- Zilebesiranלטיפול ביתר לחץ דם, כאשר ניתן בשילוב עם טיפול תרופתי סטנדרטי לאיזון לחץ הדם. ברקע למחקר מסבירים המומחים כי Zilebesiran הינו מולקולה ניסיונית הפועלת להשתקת גנים ע”י שיבוש רנ”א ומיועדת לשמש לטיפול כנגד יתר לחץ דם. התרופה […]

  • כריתת שחלות דו-צדדית עשויה להציל חיים בנשים עם מוטציות BRCA1/2 (מתוך JAMA Oncol)

    כריתת שחלות דו-צדדית עשויה להציל חיים בנשים עם מוטציות BRCA1/2 (מתוך JAMA Oncol)

    כריתת שחלות דו-צדדית מפחיתה משמעותית את הסיכון לתמותה מוקדמת מכל-סיבה בנשים עם וריאנט פתוגני בגנים BRCA1/2, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בנשים הנושאות וריאנטים פתוגניים בגנים BRCA1/2 סיכון מוגבר לסרטן שד ושחלות ומומלץ להשלים כריתה דו-צדדית של השחלות והחצוצרות להפחתת הסיכון לממאירות. עם זאת, הקשר בין […]

  • לטיפול במטפורמין תועלת בחולי סוכרת לאורך טווח רחב של תפקוד כלייתי (Sci Rep)

    לטיפול במטפורמין תועלת בחולי סוכרת לאורך טווח רחב של תפקוד כלייתי (Sci Rep)

    במאמר שפורסם בכתב העת Scientific Reports מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול במטפורמין מפחית את הסיכון לנפרופתיה סוכרתית וסיבוכים כלייתיים וקרדיווסקולאריים מג’וריים בחולים עם אבחנה חדשה של סוכרת מסוג 2 לאורך מגוון רחב של תפקוד כלייתי. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מטפורמין מאושר כקו-טיפול ראשון בארצות הברית ודרום קוריאה לטיפול בסוכרת, […]

  • טיפול ב-Zolgenensma משפר תפקוד מוטורי בחולים עם ניוון שרירי שדרתי (מתוך כנס ה-MSA)

    טיפול ב-Zolgenensma משפר תפקוד מוטורי בחולים עם ניוון שרירי שדרתי (מתוך כנס ה-MSA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ה-Muscular Dystrophy Association שנערך באורלנדו עולה כי טיפול ב- Zolgenensma עשוי להביא לשיפור תפקוד מוטורי בילדים עם ניוון שרירי שדרתי (Spinal Muscular Atrophy). ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קליניים הדגימו את היעילות והבטיחות של Zolgenensma (או Onasemnogene Abeparvovec) לטיפול בחולים עם ניוון שרירי שדרתי במשקל של 8.5 ק”ג ומעלה. […]

  • הפרעות יתר לחץ דם של היריון מלוות בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם בנשים עם סוכרת (Hypertension)

    הפרעות יתר לחץ דם של היריון מלוות בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם בנשים עם סוכרת (Hypertension)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Hypertension עולה כי בנשים עם סוכרת מסוג 1 או מסוג 2, היסטוריה של הפרעות יתר לחץ דם של היריון מלווה בסיכון מוגבר להיארעות מחלות לב וכלי דם. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין נתונים אודות היקף הקשר בין היסטוריה של הפרעות יתר לחץ דם של היריון ובין היארעות מחלות […]

  • ליקוי קוגניטיבי על-רקע מחלת כליות עשוי להשתפר לאחר השתלה (Am J Kid Dis)

    ליקוי קוגניטיבי על-רקע מחלת כליות עשוי להשתפר לאחר השתלה (Am J Kid Dis)

    ליקוי קוגניטיבי משנית למחלת כליות, דוגמת ירידה בזיכרון מילולי ואפיזודי, עשוי להשתפר לאחר השתלת כליה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת American Journal of Kidney Diseases. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ליקוי קוגניטיבי מתועד בשכיחות גבוהה בחולים עם כשל כלייתי ועשוי להשפיע על ההתאמה להשתלת כליה, איכות חיים והישרדות החולים. בעוד שייתכן שיפור […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Amivantamab לטיפול בסרטן ריאות מסוג NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Amivantamab לטיפול בסרטן ריאות מסוג NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Amivantamab בשילוב עם כימותרפיה כקו-טיפול ראשון בחולים עם סרטן ריאות מסוג NSCLC (Nonsmall Cell Lung Cancer) מתקדם-מקומית או גרורתי עם מוטציות החדרה באקסון 20 של EGFR. בעקבות האישור המואץ של הטיפול ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי בחודש מאי בשנת 2021, כעת Amivantamab קיבל אישור […]

  • גיל מתקדם ותפקוד כלייתי מנבאים את הפרוגנוזה של חולים עם פוליארטריטיס נודוזה (Arthritis & Rheumatology)

    גיל מתקדם ותפקוד כלייתי מנבאים את הפרוגנוזה של חולים עם פוליארטריטיס נודוזה (Arthritis & Rheumatology)

    במאמר שפורסם בכתב העת Arthritis & Rheumatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי גיל מעל 65 שנים וריכוז קריאטינין בדם בעת אבחנה של פוליארטריטיס נודוזה (Polyarteritis Nodosa) הינם מנבאים משמעותיים של הסיכון לתמותה. החוקרים זיהו 358 חולים שאובחנו עם פוליארטריטיס נודוזה בין 1990 ועד 2020 ובחנו את הרשומות הרפואיות של החולים מתשע […]

  • ההשפעה של תוספי מגנזיום על תפקוד תאי T בחולי סוכרת מסוג 2 עם רמות מגנזיום נמוכות בדם (J Clin Endocrinol Metab)

    ההשפעה של תוספי מגנזיום על תפקוד תאי T בחולי סוכרת מסוג 2 עם רמות מגנזיום נמוכות בדם (J Clin Endocrinol Metab)

    לתוספי מגנזיום השפעה על תפקודי תאי CD4+ ו-CD8+ בחולים עם סוכרת מסוג 2 ורמות מגנזיום נמוכות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי רמות מגנזיום נמוכות, הנפוצות בחולים עם סוכרת מסוג 2, מלווה ברמות מוגברות של מולקולות פרו-דלקתיות. לא ידוע אם תוספי מגנזיום […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה