immunodeficiency

קמהדע מכריזה על היערכות להתחלת ניסוי קליני שלב 2/3 בחלבון ה-AAT) Alpha-1 Antitrypsin ) הניתן בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד המאחסן (GvHD )

נס ציונה, ישראל (2 בנובמבר, 2016) קמהדע בע”מ (NASDAQ and TASE: KMDA ), חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה היום על היערכות להתחלת ניסוי קליני שלב 2/3 בארה”ב בחלבון ה-G1-AAT IV) Alpha-1 Antitrypsin ) הניתן בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GvHD ) אקוטית. הניסוי יערך בשיתוף פעולה עם חברת שייר (Shire Plc. ).

קמהדע ושייר (בעבר, Baxter Healthcare Corporation ) התקשרו בהסכם לשיתוף פעולה אסטרטגי בלעדי לרשיון והפצה של גלסיה (Glassia®, AAT IV ) בשנת 2010. על פי תנאי ההסכם, שייר היא המשווקת הבלעדית של Glassia בארה”ב, קנדה, אוסטרליה וניו זילנד.

מחלת השתל נגד מאחסן עלולה להתפתח לאחר השתלת תאי גזע או מח עצם כאשר התאים המושתלים תוקפים את גוף המושתל. G1-AAT IV קיבל בעבר מעמד של תרופת יתום הן ממנהל המזון ותרופות האמריקאי (FDA ) והן מסוכנות התרופות האירופית (EMA ) לטיפול ב- GvHD . בקשה למחקר בתרופה חדשה (Investigational New Drug Application IND ) הוגשה למנהל המזון והתרופות האמריקאי בתחילת השנה.

“תחילתו של מחקר זה במחלת GvHD אקוטית מהווה הישג חשוב עבור קמהדע ועבור תוכנית הפיתוח הקלינית שלנו עבורIV AAT לטיפול במחלת GvHD , ולא פחות חשוב מכך, מציין אבן דרך חשובה נוספת הנובעת מהשותפות שלנו עם חברת שייר (Shire )” ציין עמיר לונדון, מנכ”ל קמהדע. “אנו מאמינים כי ל- G1-AAT IV יש פוטנציאל לטפל במחלת ה- GvHD , שהינה מחלה מסכנת חיים לה אין מענה רפואי הולם.”

ניסוי קליני זה, המוגדר כשלב 2/3, יכלול שני חלקים ויערך במספר מרכזים. הניסוי הינו פרוספקטיבי ומטרתו להעריך את הבטיחות והיעילות של G1-AAT IV כתרופה ביולוגית בנוסף לטיפול הקונבנציונלי בסטרואידים. בניסוי ישתתפו עד 168 מטופלים החולים במחלת GvHD אקוטית להם תסמינים במערכת העיכול התחתונה (LGI-aGvHD ). החלק הראשון של הניסוי יכלול 20 חולים בקבוצה אחת, ויהיה בתווית פתוחה. החלק השני יהיה מבוקר פלצבו, כפול סמיות ויכלול כ-148 חולים בשתי קבוצות. היעד העיקרי במחקר הינו שיעור התגובה הכוללת OR) Overall Response ) לטיפול לאחר 28 יום. תגובה כוללת מוגדרת כתגובה חלקית – PR) Partial Response ) או תגובה מלאה –Complete Response (CR ). CR מוגדר כהחלמה מלאה של כל הסימנים והתסמינים של ה-GvHD האקוטי בכל האיברים כאשר לא נעשתה התערבות רפואית אחרת. PR מוגדר כשיפור בדרגה אחת באיבר אחד או יותר המעורב במחלת ה-GvHD , כאשר אין הרעה באיברים אחרים. תוצאות המחקר צפויות בשנת 2020.

תקציר הניסוי והפרוטוקול יהיו זמינים בקרוב באתר האינטרנט clinicaltrials.gov וגיוס החולים צפוי להתחיל מיידית.

ניסוי קליני שלב 1/2 עםIV G1-AAT לטיפול במחלת השתל נגד המאחסן אקוטית העמידה לטיפול בסטרואידים נערך כיום בארצות הברית במרכז לחקר הסרטן ע”ש פרד הצ’ינסון בסיאטל, וושינגטון, בשיתוף עם חברת שייר. תוצאות ביניים של מחקר זה פורסמו מוקדם יותר השנה במאמרResponse of Steroid-Refractory Acute GVHD to a1-Antitrypsin (Marcondes et el. Biology of Blood and Marrow Transplantation, (2016 ).

“ניסוי שלב 2/3 זה ישמש כמחקר חשוב בתרופה חדשה עבור אוכלוסיות מטופלים להם אין מענה רפואי הולם.” ציין ד”ר פליפ וויקרס  (Philip J. Vickers, Ph.D ), ראש מחלקת מו”פ בשייר.”נתוני הביניים בניסוי הקליני שלב 1/2 מספקים לנו הוכחה ראשונית של הפוטנציאל שלIV G1-AAT של קמהדע כאופציה לטיפול במחלת ה-GvHD , במקרה ותתוקף בניסוי הקליני שלב 2/3. אנו שבעי רצון מהמחקר המתמשך להרחבת השימושים האפשריים עבור AAT .”

“עבודת מחקר נרחבת הנעשית לאחרונה מראה כי ל-AAT יש יכולת לווסת את מערכת החיסון ולהשרות סבילות (induce tolerance ), בנוסף לתכונותיו האנטי דלקתיות, אנטי אפופטוטיות והעובדה שהוא מגן על רקמות”, ציין ד”ר ערן שנקר, סמנכ”ל ומנהל רפואי בקמהדע. “AAT עשוי להפחית את הדלקת על ידי הורדת רמות של מתווכים פרו-דלקתיים, כגון ציטוקינים ספציפיים, כימוקינים וגורמים אחרים הקשורים למחלת ה-GvHD . תוצאות הביניים מהניסוי הקליני שלב 1/2 הראו כי מתן רציף של G1-AAT IV כטיפול במחלת השתל נגד מאחסן, עם תסמינים במעיים, העמידה לטיפול בסטרואידים, הינה אפשרית באוכלוסיית החולים הזו.”

אודות קמהדע

קמהדע בע”מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום, לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 antitrypsin) AAT ) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים וכאלה שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמגנים על המערכת החיסונית, כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia , מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA ). קמהדע משווקת את Glassia בארה”ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה (כעת חלק מתאגיד שייר). בנוסף ל-Glassia , יש לקמהדע קו מוצרים של שבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בהזרקה שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע יש חמישה מוצרים בפיתוח המופקים מחלבון פלסמה בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסוי באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב-AAT עבורו הוגשה בקשת אישור שיווק (MAA ) לרשות האירופאית לאחר שסיים את שלב 2-3 באירופה. כמו כן, קמהדע סיימה ניסוי שלב 2 בארה”ב באינהלציה לטיפול במחסור ב- AAT . בנוסף, מוצר ה-AAT   לשימוש בעירוי נמצא בפיתוח להתוויות נוספות כגון טיפול בסוכרת סוג-1, טיפול ב- GvHD וכן מניעת דחייה של השתלות ריאה. בנוסף קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים משלימים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.

מידע צופה פני עתיד

הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ”ח 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933 , כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934 , כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995 .

מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי והישגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FDA האמריקאי או ה-EMA , תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.

אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה