הודעת סאנופי

•      הטיפול היחיד שמכוון כנגד המסלול IL-4/IL-13, המניע המרכזי את דלקת אלרגית או דלקת מסוג 2 , שהינה בסיס לדלקת עור אטופית


• במחקר שלב ווו, דופיקסנט הפחיתה באופן מובהק את הקף המחלה וחומרתה ואת הגרד, וסייעה למתבגרים להשיג עור נקי יותר מהנגעים

קיימברידג’, מסצ’וסטס וטריטאון, ניו-יורק 11 במארס 2019 מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את דופיקסנט® (דופילומאב) לטיפול במתבגרים מגיל 12 עד 17 שנים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה שמחלתם לא הייתה מאוזנת כיאות תחת טיפולי מרשם מקומיים או במקרים שטיפולים אלה אינם מומלצים. ניתן להשתמש בדופיקסנט יחד עם טיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים או בלעדיו.

“זו הפעם הראשונה, אשר למתבגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה שאינה מאוזנת, ישנה אופציה טיפולית ביולוגית מאושרת לשימוש, שמסייעת לשלוט בתסמינים עיקשים, הגורמים לעתים קרובות למוגבלות, כמו גרד כרוני ופריחה מפושטת. האישור שהתקבל היום מרחיב את השימוש בדופיקסנט בארצות-הברית כך שיכלול מבוגרים ומתבגרים כאחד עם דלקת עור אטופית או אסתמה בדרגת חומרה בינונית עד קשה”, אמר ד”ר (M.D., Ph.D.) ג’ורג’ יאנקופולוס, נשיא והמדען הראשי של ריג’נרון. “לאור העובדה שדופיקסנט מטרגטת את המסלול עיקרי בדלקת מסוג 2, אנו חוקרים את התרופה גם בתכנית פיתוח רחבה למטופלים עם מחלות דלקתיות אחרות מסוג 2, לרבות דלקת ושט אאוזינופילית, דלקת כרונית בגתות האף (רינוסינוסיטיס) עם פוליפים, שלגביה פרסמנו לאחרונה את התוצאות חיוביות של מחקר שלב III ואת הליך האישור מואץ של ההגשה לרשויות התקינה בארצות-הברית, ואלרגיות למזון ולחומרים סביבתיים.”

דופיקסנט היא טיפול ביולוגי ממוקד המעכב את האיתות של אינטרלוקין-4 (IL-4) ואינטרלוקין-13 (IL-13), שני חלבוני מפתח העשויים למלא תפקיד מרכזי בדלקת מסוג 2 המהווה בסיס לדלקת עור אטופית ולמספר מחלות אלרגיות אחרות.

“משמעות האישור של דופיקסנט למתבגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה היא שלראשונה, המטופלים ובני משפחותיהם, אשר לרוב מסייעים להם להתמודד עם מחלה מגבילה זו, יקבלו גישה לתרופה ביולוגית ראשונה מסוגה שכבר טופלו בה כ-50,000 מטופלים בארצות-הברית”, אמר ד”ר (M.D., Ph.D.) ג’ון ריד, ראש מחקר ופיתוח בסאנופי. “הנתונים שלנו מהמחקר פאזה III הראו שהטיפול בדופיקסנט שיפר באופן מובהק נגעים בעור, הפחית את הגרד, וסייע לנקות את העור (מהנגעים) במטופלים מתבגרים אלה.” 

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בחן את בקשת השימוש בדופיקסנט במסגרת הליך אישור מואץ, השמור לתרופות העשויות להביא לשיפורים משמעותיים בבטיחות או ביעילות בטיפול במצבי מחלה רציניים. דופיקסנט גם זכתה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי לסיווג של טיפול פורץ דרך בטיפול במתבגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, שמחלתם אינה מאוזנת כיאות. הסיווג של טיפול פורץ דרך נוצר כדי להאיץ את הפיתוח והבחינה של תרופות המפותחות לטיפול במחלות קשות או מסכנות חיים.

דופיקסנט סייעה לנקות את העור מהנגעיים ולהפחית גרד במתבגרים החיים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, שמחלתם אינה מאוזנת

במחקר המרכזי פאזה III להערכת דופיקסנט כטיפול חד-תרופתי במטופלים מתבגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה שאינה מאוזנת, תוצאות הבטיחות והיעילות היו דומות באופן כללי לאלה שהושגו בעבר במחקרים במבוגרים. כעבור 16 שבועות:

·         השיפור הממוצע במדד שטח דלקת העור וחומרתה (EASI) מנקודת ההתחלה היה כ-66%, בהשוואה ל-24% עם פלצבו.

·         אצל יותר מפי עשרה מהמטופלים היה עור נקי או כמעט נקי עם דופיקסנט בהשוואה לפלצבו: 24% מהמטופלים שקיבלו דופיקסנט השיגו עור נקי או כמעט נקי לעומת 2% עם פלצבו, כפי שנמדד על ידי ציון 0 או 1 בציון ההערכה הכוללת של החוקר (IGA), נקודת הסיום העיקרית של הניסוי.

·         אצל יותר מפי חמישה מהמטופלים נראה שיפור כולל במחלה בשיעור של 75% לפחות עם דופיקסנט, בהשוואה לפלצבו: 42% מהמטופלים שקיבלו דופיקסנט השיגו שיפור בעור בשיעור של 75% או יותר לעומת 8% עם פלצבו, כפי שנמדד על ידי EASI-75.

·         אצל יותר מפי שבעה מהמטופלים הייתה הפחתה מובהקת בגרד עם דופיקסנט בהשוואה לפלצבו: 37% מהמטופלים שקיבלו דופיקסנט השיגו שיפור משמעותי מבחינה קלינית בגרד, של ארבע נקודות לפחות בסולם הדירוג המספרי של גרד (NRS), בהשוואה ל-5% עם פלצבו.

דופיקסנט נחקרה ביותר מ-7,000 מטופלים בגילאי 12 שנים ומעלה, ביותר מ-30 מחקרים קליניים. פרופיל הבטיחות של דופיקסנט במחקר במתבגרים היה דומה לפרופיל הבטיחות של מחקרים במבוגרים עם דלקת עור אטופית, ונמצא עקבי לאורך 52 שבועות. האירועים החריגים השכיחים ביותר היו תגובות במקום ההזרקה, דלקת של העיניים והעפעפיים הכוללת אדמומיות, נפיחות וגרד, כאב בגרון (כאב של הלוע התחתון) ופצעי חום בפה או בשפתיים.

דלקת עור אטופית, סוג של אקזמה, הינה מחלה דלקתית כרונית שהתסמינים שלה מתבטאים בדרך כלל בפריחה על העור. דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה מאופיינת בפריחות שיכולות לכסות חלק גדול משטח הגוף, ועלולות לכלול גרד עז ועיקש, נגעים בעור ויובש עורי, סדקים, אדמומיות, היווצרות גלד על העור והפרשות מהעור. גרד הוא אחד מהתסמינים המתישים ביותר עבור מטופלים, והוא עלול לגרום למוגבלות.

דופיקסנט קיימת בשני מינונים (200 מ”ג ו-300 מ”ג), כל אחד מהם בצורת מזרק מוכן לשימוש. דופיקסנט מיועדת להזרקה מתחת לעור (זריקה תת-עורית) וניתנת אחת לשבועיים לאחר מנת העמסה ראשונית. ניתן לתת את התרופה במרפאה, או לשם הנוחות, בבית בהזרקה עצמית לאחר קבלת הדרכה של איש צוות רפואי.

דופיקסנט מאושרת בארצות-הברית גם לטיפול במטופלים מבוגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה (אקזמה) שאינה מאוזנת היטב בעזרת תרופות מרשם לשימוש על פני העור (מקומיות) או למי שאינם יכולים להסתייע בטיפולים מקומיים; וכן, לשימוש לצד תרופות אחרות לאסתמה לטיפול שוטף באסתמה בדרגת חומרה בינונית עד קשה באנשים מגיל 12 שנים ומעלה, שהאסתמה שלהם אינה מאוזנת בעזרת התרופות הנוכחיות שהם מקבלים לאסתמה. ב-2016, מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק סיווג של טיפול פורץ דרך לדופיקסנט על הטיפול בדלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה (מתבגרים בגילאי 12 עד 17) ובדלקת עור אטופית בדרגת חומרה קשה (ילדים בגילאי 6 חודשים עד 11 שנים) שמחלתם אינה מאוזנת היטב בעזרת תרופות מרשם מקומיות.

סאנופי וריג’נרון פעולות במסירות במטרה לסייע למטופלים בארצות-הברית שרופאיהם רשמו להם דופיקסנט לקבל גישה לתרופה

מחוץ לארצות-הברית, דופיקסנט מאושרת גם במספר מדינות נוספות לשימוש במבוגרים מסוימים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה. דופיקסנט עוברת בימים אלה בדיקות של רשויות התקינה לצורך אישורה לטיפול במתבגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה במספר מדינות, בהן יפן והאיחוד האירופי (EU).

סאנופי וריג’נרון מפתחות את דופילומאב במשותף במסגרת הסכם שיתוף פעולה כלל-עולמי.

תכנית הפיתוח של דופילומאב (Dupilumab)

בנוסף להתוויות המאושרות כיום, סאנופי וריג’נרון מבצעות מחקרים בדופילומאב גם במגוון רחב של תוכניות פיתוח קליני למחלות שהמונעות ע”י דלקות אלרגיות או דלקות אחרות מסוג 2, כולל דלקת כרונית גתות האף (רינוסינוסיטיס) עם פוליפים (פטזה 3 הסתיים), דלקת עור אטופית בילדים (גילאי 6 עד 11 שנים) (פאזה 3), דלקת עור אטופית בילדים (גילאי 6 חודשים עד 5 שנים) (פאזה 2/3), אסתמה בילדים (גילאי 6 עד 11 שנים) (פאזה 3), דלקת ושט אאוזינופילית (פאזה 2/3), ואלרגיות למזון ולחומרים סביבתיים (פאזה 2). מחקר עתידי מתוכנן למחלת ריאות חסימתית כרונית. דופילומאב נחקרת גם בשילוב עם REGN3500, המכוונת לפעול על IL-33. השימושים האפשריים האלה הם מחקריים והבטיחות והיעילות לא נבדקו עדיין על ידי רשות רגולטורית כלשהי.

אודות Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

ריג’נרון (NASDAQ: REGN) היא חברת ביוטכנולוגיה מובילה המפתחת תרופות משנות חיים לאנשים עם מחלות חמורות. את החברה יסדו והנהיגו במשך 30 שנה מדענים שהם רופאים, שהקנו לה את יכולתנו הייחודית לתרגם בעקביות פעם אחר פעם מדע לרפואה, יכולת שהניבה שבעה טיפולים שקיבלו את אישור מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ומוצרים מועמדים רבים הנמצאים בפיתוח שכולם נוצרו במעבדות שלנו. התרופות שלנו והתרופות הנמצאות בפיתוח מיועדות לסייע למטופלים עם מחלות עיניים, אלרגיות ומחלות דלקתיות, סרטן, מחלות לב וכלי דם ומחלות מטבוליות, מחלות עצב-שריר מחלות מידבקות ומחלות נדירות.

ריג’נרון מאיצה ומשפרת את התהליך המסורתי של ייצור תרופות באמצעות טכנולוגיות VelociSuite® הקנייניות שלנו, לדוגמה, VelocImmune® המייצרת נוגדנים אופטימליים אנושיים לחלוטין, ויוזמות מחקר שאפתניות, כמו מרכז הגנטיקה של ריג’נרון המנהל את אחד ממרכזי הריצוף הגנטי הגדולים בעולם.

למידע נוסף על החברה, בקרו באתר www.regeneron.com או עקבו אחרי @Regeneron בטוויטר.